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Estudo de Tideglusibe em Pacientes Adolescentes e Adultos com Distrofia Miotônica

22 de agosto de 2025 atualizado por: AMO Pharma Limited

Um estudo simples-cego de fase 2 para avaliar a segurança e a eficácia de Tideglusib 400mg ou 1000mg para o tratamento da distrofia miotônica congênita e juvenil em adolescentes e adultos

O objetivo deste estudo é determinar se Tideglusib é seguro e eficaz no tratamento de adolescentes e adultos com distrofia miotônica congênita e de início juvenil. A farmacocinética de Tideglusibe e seu metabólito primário também será investigada.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

16

Estágio

  • Fase 2

Acesso expandido

Disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Reino Unido
    • Tyne and Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Reino Unido, NE1 4LP
        • Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 45 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Adolescentes ou adultos com diagnóstico de distrofia miotônica tipo 1 congênita ou juvenil (DM-1)
  • O diagnóstico deve ser confirmado geneticamente
  • Os participantes devem ser do sexo masculino ou feminino com idade entre 12 e 45 anos
  • Os indivíduos devem ter uma pontuação de Impressão Clínica Global - Gravidade (CGI-S) de 4 ou mais na Triagem e Run-in (V2)
  • Os indivíduos devem ser ambulatórios e capazes de completar o teste de caminhada/corrida de 10 metros (talas permitidas)
  • O representante legalmente autorizado (LAR) do sujeito deve fornecer consentimento informado por escrito e deve haver consentimento ou consentimento por escrito (conforme a idade aplicável e adequado ao desenvolvimento) pelo sujeito antes que quaisquer procedimentos relacionados ao estudo sejam conduzidos

Critério de exclusão:

  • Usuário de cadeira de rodas não ambulatorial (tempo integral)
  • Recebendo medicação estimulante
  • Receber outros medicamentos/terapias não estáveis ​​(alterados) dentro de 4 semanas antes do Run-in (V2)
  • Doença médica ou outra preocupação que leve o investigador a concluir que os participantes não serão capazes de realizar os procedimentos ou avaliações do estudo ou confundirão a interpretação dos dados obtidos durante a avaliação.
  • Inscrição atual em um ensaio clínico de um medicamento experimental ou inscrição em um ensaio clínico de um medicamento experimental nos últimos 6 meses
  • Mulheres com potencial para engravidar que estão grávidas, amamentando ou não desejam usar um método de contracepção aceitável definido pelo protocolo, se sexualmente ativas e não cirurgicamente estéreis.
  • Doença gastrointestinal que pode interferir na absorção, distribuição, metabolismo ou excreção da medicação do estudo e afetar a interpretabilidade dos resultados do estudo
  • Doença cardiovascular, renal, hepática, endócrina ou respiratória atual clinicamente significativa (conforme determinado pelo investigador)
  • Doença cardíaca clinicamente significativa (na opinião do investigador) ou bloqueio cardíaco de segundo ou terceiro grau, flutter atrial, fibrilação atrial, arritmias ventriculares ou está recebendo medicação para tratamento de uma arritmia cardíaca
  • Uma história de doença hepática crônica com valores atuais fora do intervalo para alanina transaminase (ALT), esteatose hepática clinicamente relevante ou outras manifestações clínicas de doença hepática em curso
  • Uma história de alergia significativa a medicamentos (como síndrome de Steven-Johnson, anafilaxia)
  • Uma história de transtornos por uso de álcool ou substâncias

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1 - Tideglusibe
1000 mg de Tiglusibe, por via oral, uma vez ao dia
Medicamento: Tideglusibe
Tideglusib para suspensão oral,
Experimental: Coorte 2 - Tideglusib
400 mg de Tiglusibe, por via oral, uma vez ao dia
Medicamento: Tideglusibe
Tideglusib para suspensão oral,

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança (eventos adversos)
Prazo: 12 semanas
Incidência de eventos adversos (EAs), incluindo eventos adversos graves (SAEs), entre a linha de base e o final do estudo.
12 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração plasmática de Tideglusib
Prazo: 12 semanas
Amostras farmacocinéticas foram coletadas para determinar a concentração plasmática de Tideglusib
12 semanas
Farmacocinética de sangue de Tideglusib
Prazo: 12 semanas
Amostras farmacocinéticas foram coletadas para determinar o tempo da concentração plasmática máxima e a meia-vida de eliminação terminal de Tideglusib
12 semanas
Área sob a concentração plasmática versus curva de tempo de Tideglusib
Prazo: 12 semanas
As amostras farmacocinéticas foram coletadas para determinar a área sob a concentração plasmática versus curva de tempo de 0 a 12 h e área sob a concentração plasmática versus curva de tempo de 0 a 24 h de Tideglusib
12 semanas
Teste de caminhada/corrida de 10 metros
Prazo: 12 semanas
O teste de caminhada/corrida de 10 metros é uma medida de desempenho usada para avaliar a velocidade de caminhada em metros por segundo a uma curta distância e foi usada como uma avaliação da mobilidade funcional. O tempo necessário para concluir o teste de caminhada/corrida de 10m na ​​velocidade mais rápida e preferida é medido.
12 semanas
Medida computadorizada Myômetro de força de aperto e tempo de relaxamento muscular
Prazo: 12 semanas
A miometria manual é usada como uma medida de miotonia e força muscular para a mão dominante
12 semanas
Capacidade vital forçada respiratória (FVC)
Prazo: 12 semanas
O FVC é uma medida da função pulmonar (a quantidade total de ar exalada durante um volume expiratório forçado é medido usando um espirômetro)
12 semanas
Absorciometria de raios-X de dupla energia (DXA)
Prazo: 12 semanas
O DXA utiliza dois feixes de raios-X de baixa energia, com diferentes níveis de energia, que são voltados para os ossos do sujeito. A varredura DXA é mais normalmente usada para medir a densidade mineral óssea, mas também pode ser usada para medir a massa muscular magra total total
12 semanas
Impressões globais clínicas- Gravidade (CGI-S)
Prazo: 12 semanas
O CGI-S é uma escala do tipo Likert de 7 pontos que exige que o clínico avalie a gravidade da doença do sujeito no momento da avaliação, em relação à experiência passada do clínico com indivíduos que têm o mesmo diagnóstico. Considerando a experiência clínica total, um sujeito é avaliado sobre a gravidade da doença no momento da classificação 1, normal, nada doente; 2, Borderline III; 3, levemente doente; 4, moderadamente doente; 5, acentuadamente doente; 6, gravemente doente; ou 7, extremamente doente. A mudança no CGI-S foi observada em apenas 1 sujeito. Consequentemente, a análise estatística não foi realizada.
12 semanas
Impressões globais clínicas- Melhoria (CGI-I)
Prazo: 12 semanas

O CGI-I exige que o clínico avalie o quanto a doença do sujeito melhorou ou piorou em relação a um estado de linha de base.

Uma escala do tipo Likert de sete pontos é usada de 1 = muito melhorada, 2 = muito melhorada, 3 = minimamente melhorado, 4 = sem alteração, 5 = minimamente pior, 6 = muito pior, 7 = muito pior.
12 semanas
Actigrafia (ataques de atividade de 3 minutos)
Prazo: 12 semanas
A actigrafia é um método não invasivo de monitorar a atividade física por meio de um dispositivo actigrafão. O dispositivo actigrafão foi usado na cintura durante o horário de vigília, de acordo com o manual de instruções do dispositivo.
12 semanas
Actigrafia (> crises de atividade de 10 minutos)
Prazo: 12 semanas
A actigrafia é um método não invasivo de monitorar a atividade física por meio de um dispositivo actigrafão. O dispositivo actigrafão foi usado na cintura durante o horário de vigília, de acordo com o manual de instruções do dispositivo.
12 semanas
Actigrafia (etapas)
Prazo: 12 semanas
A actigrafia é um método não invasivo de monitorar a atividade física por meio de um dispositivo actigrafão. O dispositivo actigrafão foi usado na cintura durante o horário de vigília, de acordo com o manual de instruções do dispositivo.
12 semanas
Teste de PEG de nove orifícios (NHPT)
Prazo: 12 semanas
Medida da destreza manual fina. É registrado o tempo para concluir o NHPT (mão dominante).
12 semanas
As 3 principais preocupações da escala analógica visual (VAS)
Prazo: 12 semanas
As três principais preocupações da VAS permitem que os cuidadores identifiquem suas três principais causas de preocupação, relacionadas à distrofia miotônica do sujeito, em vez de serem pré-especificadas em uma escala e, em seguida, classificar como essas preocupações mudaram em pontos de tempo específicos durante o estudo. Os sujeitos, sempre que possível, e os cuidadores foram solicitados a classificar três causas de preocupação, desenhando uma marca vertical em uma escala analógica visual de 10 cm de comprimento, com âncoras de "nada severo" na extremidade esquerda (0 cm) e "muito grave" na extremidade direita (10 cm). Uma pontuação para cada preocupação deveria ser determinada medindo o número de centímetros na linha VAS de 10 cm do ponto de ancoragem no lado esquerdo da linha. Uma pontuação total do VAS para cada sujeito foi calculada como a soma das pontuações para as 3 preocupações (mínimo = 0 cm, máximo = 30 cm). Uma pontuação mais alta representa um resultado pior.
12 semanas
Escala de Autismo da Universidade Estadual de Ohio (OSU) (OARS)
Prazo: 12 semanas
O OARS-4 contém os sinais e sintomas do autismo no manual diagnóstico e estatístico de transtornos mentais, 4ª edição. Estes deveriam ser classificados com o grau de comprometimento que o sujeito experimenta para o sintoma dado. Os sintomas deveriam ser provocados em uma entrevista semiestruturada com o cuidador primário do sujeito. O assessor deveria levar em consideração a frequência/duração e o grau de comprometimento e quanto o item interfere nos relacionamentos, aprendizado e/ou atividades da vida diária. As pontuações para essa avaliação foram de 0 (nunca ou raramente; não um problema) a 3 (com muita frequência; um problema grave): uma pontuação para cada sintoma de comprometimento social, comprometimento da comunicação e padrões restritos foram calculados para fornecer uma pontuação total de redução ao valor recuperável. Uma pontuação mais alta representa um resultado pior (mínimo = 0, máximo 3).
12 semanas
OHIO State University (OSU) Autismo Clínico Global Impressão (CGI)
Prazo: 12 semanas
A Escala CGI do AUTISMO OSU contém subescalas separadas para severidade dos sintomas e melhoria global. Eles são classificados de maneira semelhante à escala de gravidade do CGI do Instituto Nacional de Saúde Mental (NIMH), mas está focado nos sintomas do espectro do autismo. OSU AUTISMO CGI-SEVERÍNICA E OSU AUTISMO O AUMO CGI-SPORTEMENTO Use uma escala de classificação Likert de sete pontos de 1 = muito melhorada, 2 = muito melhorado, 3 = minimamente melhorado, 4 = sem alteração, 5 = minimamente pior, 6 = muito pior, 7 = muito pior.
12 semanas
O domínio do clínico concluído por causa da escala analógica visual de preocupação (VAS): distrofia miotônica
Prazo: 12 semanas
As causas específicas do domínio preenchidas pelo clínico são uma escala analógica visual concluída pelo clínico que obtém a gravidade das preocupações dos domínios que são clinicamente relevantes na distrofia miotônica. A gravidade da preocupação do clínico é pontuada usando uma escala visual analógica de 10 cm (VAS), com âncoras de "nada severo" na extremidade esquerda (0 cm) e "muito grave" na extremidade direita (10 cm). O clínico deve fazer uma linha vertical indicando seu nível de preocupação em cada domínio, usando um prazo da semana passada para referência. Uma pontuação deve ser determinada medindo o número de centímetros na linha VAS de 10 cm do ponto de ancoragem no lado esquerdo da linha. Uma pontuação total do VAS para cada sujeito foi calculada como a soma das pontuações para os 17 domínios (mínimo = 0, máximo = 170 cm). Uma pontuação mais alta representa um resultado pior.
12 semanas
Teste de vocabulário de imagem Peabody (PPVT)
Prazo: 12 semanas
A escala PPVT-4 é um instrumento referenciado por normas para medir o vocabulário receptivo (auditivo) de crianças e adultos. Ele contém itens de treinamento e 228 itens de teste, cada um consistindo em quatro fotos coloridas como opções de resposta em uma página. Para cada item, o examinador diz uma palavra e o examinador responde selecionando a imagem que melhor ilustra o significado dessa palavra. Cada administração do teste produz uma pontuação bruta (número de itens de teste respondidos corretamente), que podem ser convertidos em uma pontuação padrão (usando normas baseadas na idade) com média de 100 e um desvio padrão de 15. Pontuações mais altas significam um melhor desempenho/vocabulário receptivo.
12 semanas
Biomarcador - Linfócitos GSK3β e atividade
Prazo: 12 semanas
Os níveis totais de proteína GSK3β foram determinados via tecnologia X-MAP em uma plataforma Luminex 200 usando o painel 7-plex da via Akt da via Akt do Thermofisher Scientific.
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

AMO Pharma Limited

Investigadores

  • Investigador principal: Grainne Gorman, MB BCh BAO LRCP&SI MRCP FRCP, Institute of Neuroscience, Newcastle University.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de julho de 2016

Conclusão Primária (Real)

1 de janeiro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

1 de janeiro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de agosto de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de agosto de 2016

Primeira postagem (Estimado)

8 de agosto de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

11 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de agosto de 2025

Última verificação

1 de agosto de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AMO-02-MD-2-001
  • 2016-000067-16 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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