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乳児発症（1型と一致）脊髄性筋萎縮症（SMA）の参加者におけるヌシネルセンの拡張アクセスプログラム（EAP）

2021年4月1日 更新者：Biogen

乳児発症型脊髄性筋萎縮症 (SMA) の患者にヌシネルセンを提供する拡張アクセス プログラム (EAP)

乳児期発症の脊髄性筋萎縮症 (SMA) (タイプ 1 と一致) の適格な患者にヌシネルセンへのアクセスを提供し、満たされていない高い医療ニーズに対処すること。

調査の概要

状態

利用できない

条件

介入・治療

詳細な説明

nusinersen 拡張アクセス プログラム (EAP) は、一部の地域の承認された治療センターで利用できます。

医師は、患者の病歴とプログラムの適格基準に基づいて、ヌシネルセン治療が各患者に適しているかどうかを判断する必要があります。 参加している治療センターの完全なリストは、このリストの「連絡先と場所」セクションに記載されており、定期的に更新されます。

各地域でヌシネルセンの現地承認と公式の払い戻しが行われた後、EAP は終了し、患者は市販薬に移行します。

研究の種類

アクセスの拡大

拡張アクセス タイプ

  • 治療IND/プロトコル

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • コロンビア
      • Medellín、コロンビア、050036
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • トルコ（Türkiye）
    • Anatolia
      • Kayseri、Anatolia、トルコ（Türkiye）、38000
        • Erciyes University Hospital
    • Central Anatolia
      • Ankara、Central Anatolia、トルコ（Türkiye）、06100
        • Hacettepe University
    • Istanbul
      • Kadıköy、Istanbul、トルコ（Türkiye）、34722
        • Marmara Uni. Research & Educational Hospital
    • Marmara
      • Istanbul、Marmara、トルコ（Türkiye）、34214
        • Medipol University Hospital
  • ニュージーランド
    • Auckland
      • Grafton、Auckland、ニュージーランド、1023
        • Auckland City Hospital
      • Grafton、Auckland、ニュージーランド、1023
        • Auckland District Health Board ADHB

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • 5q SMA ホモ接合遺伝子欠失、ホモ接合突然変異、または複合ヘテロ接合体の遺伝的文書。
  • 臨床徴候および症状の発症は生後 6 か月（180 日）以下で、乳児期の発症と一致している、I 型 SMA
  • 2007年にSMAの標準治療に関するコンセンサス声明で定められたガイドラインを治療する医師の意見で満たしており、今後も満たすことが期待される患者

主な除外基準:

  • -患者はヌシネルセンの進行中の臨床試験に参加する資格があります
  • -以前のヌシネルセン試験への参加
  • ヌシネルセンへの以前の暴露
  • -LP手順またはCSF循環を妨げる脳または脊髄疾患の病歴
  • -CSFのドレナージ用にシャントが埋め込まれているか、CNSカテーテルが埋め込まれている
  • -SMAの治験遺伝子治療による臨床試験への以前または現在の参加
  • -ヌシネルセンの初回投与前の6か月または治験薬の5半減期のいずれか長い方以内にSMAの治験療法を伴う研究への参加。

注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Biogen

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Biogen

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2022年12月7日

一次修了

2022年12月7日

研究の完了

2022年12月7日

試験登録日

最初に提出

2016年8月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年8月10日

最初の投稿 (推定)

2016年8月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年4月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年4月1日

最終確認日

2021年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 232-SM-901

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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