Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidet adgangsprogram (EAP) for Nusinersen hos deltagere med infantil-debut (i overensstemmelse med type 1) Spinal muskelatrofi (SMA)

1. april 2021 opdateret af: Biogen

Udvidet adgangsprogram (EAP) for at give Nusinersen til patienter med infantil debuterende spinal muskelatrofi (SMA)

At give adgang til nusinersen til berettigede patienter med infantil-debut Spinal Muskelatrofi (SMA) (i overensstemmelse med Type 1) for at imødekomme et højt udækket medicinsk behov.

Studieoversigt

Status

Ikke længere tilgængelig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Nusinersen udvidet adgangsprogram (EAP) er tilgængeligt på godkendte behandlingscentre i udvalgte områder.

En læge skal afgøre, om nusinersen-behandling er passende for hver patient, baseret på patientens sygehistorie og programmets berettigelseskriterier. En komplet liste over deltagende behandlingscentre findes i sektionen 'Kontakter og steder' på denne liste, og den opdateres jævnligt.

Efter lokal godkendelse og officiel godtgørelse af nusinersen i hvert område, lukker EAP, og patienter vil gå over til kommercielt tilgængeligt lægemiddel.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Behandling IND/Protokol

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Colombia
      • Medellín, Colombia, 050036
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • New Zealand
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, New Zealand, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Grafton, Auckland, New Zealand, 1023
        • Auckland District Health Board ADHB
  • Tyrkiet (Türkiye)
    • Anatolia
      • Kayseri, Anatolia, Tyrkiet (Türkiye), 38000
        • Erciyes University Hospital
    • Central Anatolia
      • Ankara, Central Anatolia, Tyrkiet (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University
    • Istanbul
      • Kadıköy, Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34722
        • Marmara Uni. Research & Educational Hospital
    • Marmara
      • Istanbul, Marmara, Tyrkiet (Türkiye), 34214
        • Medipol University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Genetisk dokumentation for 5q SMA homozygot gendeletion, homozygot mutation eller sammensat heterozygot.
  • Begyndelse af kliniske tegn og symptomer ved ≤ 6 måneder (180 dage), i overensstemmelse med infantil debut, Type I SMA
  • Patient, hvis pleje efter den behandlende læges mening opfylder og forventes fortsat at opfylde retningslinjerne i 2007 Consensus Statement for Standard of Care in SMA

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Patienten er kvalificeret til at deltage i et igangværende klinisk forsøg med nusinersen
  • Deltagelse i en tidligere nusinersen undersøgelse
  • Tidligere eksponering for nusinersen
  • Anamnese med hjerne- eller rygmarvssygdom, der ville forstyrre LP-procedurerne eller CSF-cirkulationen
  • Tilstedeværelse af implanteret shunt til dræning af CSF eller implanteret CNS-kateter
  • Tidligere eller aktuel deltagelse i et klinisk forsøg med en afprøvende genterapi for SMA
  • Deltagelse i et studie med en undersøgelsesterapi for SMA inden for 6 måneder eller fem halveringstider af forsøgslægemidlet, alt efter hvad der er længst, før den første dosis af nusinersen.

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

7. december 2022

Primær færdiggørelse

7. december 2022

Studieafslutning

7. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. august 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. august 2016

Først opslået (Anslået)

12. august 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. april 2021

Sidst verificeret

1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 232-SM-901

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner