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婴儿期发病（与 1 型一致）脊髓性肌萎缩症 (SMA) 参与者的 Nusinersen 扩展获取计划 (EAP)

2021年4月1日 更新者：Biogen

为婴儿期脊髓性肌萎缩症 (SMA) 患者提供 Nusinersen 的扩展获取计划 (EAP)

为符合条件的婴儿型脊髓性肌萎缩症 (SMA)（符合 1 型）患者提供 nusinersen 的使用权，以解决高度未满足的医疗需求。

研究概览

地位

不再可用

条件

干预/治疗

详细说明

nusinersen 扩展访问计划 (EAP) 在特定地区的批准治疗中心提供。

医生必须根据患者的病史和计划资格标准来决定 nusinersen 治疗是否适合每位患者。 此列表的“联系方式和位置”部分提供了参与治疗中心的完整列表，并定期更新。

在每个地区对 nusinersen 进行当地批准和官方报销后，EAP 将关闭，患者将转至市售药物。

研究类型

扩展访问

扩展访问类型

  • 治疗 IND/方案

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 哥伦比亚
      • Medellín、哥伦比亚、050036
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • 土耳其（türkiye）
    • Anatolia
      • Kayseri、Anatolia、土耳其（türkiye）、38000
        • Erciyes University Hospital
    • Central Anatolia
      • Ankara、Central Anatolia、土耳其（türkiye）、06100
        • Hacettepe University
    • Istanbul
      • Kadıköy、Istanbul、土耳其（türkiye）、34722
        • Marmara Uni. Research & Educational Hospital
    • Marmara
      • Istanbul、Marmara、土耳其（türkiye）、34214
        • Medipol University Hospital
  • 新西兰
    • Auckland
      • Grafton、Auckland、新西兰、1023
        • Auckland City Hospital
      • Grafton、Auckland、新西兰、1023
        • Auckland District Health Board ADHB

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  • 5q SMA 纯合子基因缺失、纯合子突变或复合杂合子的遗传文件。
  • 在 ≤ 6 个月（180 天）时出现临床体征和症状，与婴儿期发病一致，I 型 SMA
  • 主治医师认为其护理符合并有望继续符合 2007 年 SMA 护理标准共识声明中规定的指南的患者

关键排除标准：

  • 患者有资格参加正在进行的 nusinersen 临床试验
  • 参与先前的 nusinersen 研究
  • 以前接触过 nusinersen
  • 会干扰 LP 程序或 CSF 循环的脑部或脊髓疾病史
  • 存在用于 CSF 引流的植入分流器或植入的 CNS 导管
  • 以前或目前参加过 SMA 研究基因治疗的临床试验
  • 在首次服用 nusinersen 之前，在 6 个月或研究药物的五个半衰期（以较长者为准）内参与 SMA 研究性治疗的研究。

注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Biogen

调查人员

  • 研究主任：Medical Director、Biogen

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2022年12月7日

初级完成

2022年12月7日

研究完成

2022年12月7日

研究注册日期

首次提交

2016年8月10日

首先提交符合 QC 标准的

2016年8月10日

首次发布 (估计的)

2016年8月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年4月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年4月1日

最后验证

2021年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 232-SM-901

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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