Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Expanded Access Program (EAP) för Nusinersen hos deltagare med infantil debut (överensstämmer med typ 1) Spinal muskelatrofi (SMA)

1 april 2021 uppdaterad av: Biogen

Expanded Access Program (EAP) för att ge Nusinersen till patienter med infantil spinal muskelatrofi (SMA)

Att ge tillgång till nusinersen till berättigade patienter med infantil spinal muskelatrofi (SMA) (överensstämmer med typ 1) för att tillgodose ett högt otillfredsställt medicinskt behov.

Studieöversikt

Status

Inte längre tillgänglig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Nusinersen expanded access-programmet (EAP) finns tillgängligt på godkända behandlingscenter i utvalda områden.

En läkare måste avgöra om nusinersen-behandling är lämplig för varje patient, baserat på patientens sjukdomshistoria och kriterier för programmets behörighet. En fullständig lista över deltagande behandlingscenter finns i avsnittet "Kontakter och platser" i denna lista och uppdateras regelbundet.

Efter lokalt godkännande och officiell återbetalning av nusinersen i varje territorium kommer EAP att stängas och patienterna kommer att gå över till kommersiellt tillgängliga läkemedel.

Studietyp

Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Colombia
      • Medellín, Colombia, 050036
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Nya Zeeland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nya Zeeland, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Grafton, Auckland, Nya Zeeland, 1023
        • Auckland District Health Board ADHB
  • Turkiet (Türkiye)
    • Anatolia
      • Kayseri, Anatolia, Turkiet (Türkiye), 38000
        • Erciyes University Hospital
    • Central Anatolia
      • Ankara, Central Anatolia, Turkiet (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University
    • Istanbul
      • Kadıköy, Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34722
        • Marmara Uni. Research & Educational Hospital
    • Marmara
      • Istanbul, Marmara, Turkiet (Türkiye), 34214
        • Medipol University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Genetisk dokumentation av 5q SMA homozygot gendeletion, homozygot mutation eller sammansatt heterozygot.
  • Debut av kliniska tecken och symtom vid ≤ 6 månaders (180 dagars) ålder, överensstämmer med infantil debut, typ I SMA
  • Patient vars vård enligt den behandlande läkarens åsikt uppfyller, och förväntas fortsätta att uppfylla, riktlinjerna som anges i 2007 års konsensusutlåtande för standardvård vid SMA

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Patienten är kvalificerad att delta i en pågående klinisk prövning med nusinersen
  • Deltagande i en tidigare nusinersen-studie
  • Tidigare exponering för nusinersen
  • Historik av hjärn- eller ryggmärgssjukdom som skulle störa LP-procedurerna eller CSF-cirkulationen
  • Förekomst av implanterad shunt för dränering av CSF eller implanterad CNS-kateter
  • Tidigare eller aktuellt deltagande i en klinisk prövning med en undersökande genterapi för SMA
  • Deltagande i en studie med prövningsbehandling för SMA inom 6 månader eller fem halveringstider av prövningsläkemedlet, beroende på vilket som är längst, före den första dosen av nusinersen.

OBS: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Biogen

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Biogen

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

7 december 2022

Primärt slutförande

7 december 2022

Avslutad studie

7 december 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 augusti 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 augusti 2016

Första postat (Beräknad)

12 augusti 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 april 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 april 2021

Senast verifierad

1 mars 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 232-SM-901

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera