Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Program rozszerzonego dostępu (EAP) dla Nusinersena u uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) o początku wczesnodziecięcym (zgodnym z typem 1)

1 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: Biogen

Program rozszerzonego dostępu (EAP) mający na celu dostarczanie nusinersenu pacjentom z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) o początku wczesnodziecięcym

Zapewnienie dostępu do nusinersenu kwalifikującym się pacjentom z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) o początku wczesnodziecięcym (zgodnym z typem 1) w celu zaspokojenia niezaspokojonych potrzeb medycznych.

Przegląd badań

Status

Nie dostępny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Program rozszerzonego dostępu nusinersen (EAP) jest dostępny w zatwierdzonych ośrodkach leczenia w wybranych regionach.

Lekarz musi zdecydować, czy leczenie nusinersenem jest odpowiednie dla każdego pacjenta, w oparciu o historię choroby pacjenta i kryteria kwalifikacji do programu. Pełna lista uczestniczących ośrodków leczenia znajduje się w sekcji „Kontakty i lokalizacje” tego wykazu i jest regularnie aktualizowana.

Po lokalnym zatwierdzeniu i oficjalnej refundacji nusinersenu na każdym terytorium, EAP zostanie zamknięty, a pacjenci zostaną przeniesieni na lek dostępny na rynku.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Leczenie IND/Protokół

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kolumbia
      • Medellín, Kolumbia, 050036
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Nowa Zelandia
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Grafton, Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • Auckland District Health Board ADHB
  • Turcja (Türkiye)
    • Anatolia
      • Kayseri, Anatolia, Turcja (Türkiye), 38000
        • Erciyes University Hospital
    • Central Anatolia
      • Ankara, Central Anatolia, Turcja (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University
    • Istanbul
      • Kadıköy, Istanbul, Turcja (Türkiye), 34722
        • Marmara Uni. Research & Educational Hospital
    • Marmara
      • Istanbul, Marmara, Turcja (Türkiye), 34214
        • Medipol University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Dokumentacja genetyczna delecji homozygotycznego genu 5q SMA, mutacji homozygotycznej lub złożonej heterozygoty.
  • Początek objawów klinicznych w wieku ≤ 6 miesięcy (180 dni), zgodny z początkiem w wieku niemowlęcym, SMA typu I
  • Pacjent, którego opieka w opinii lekarza prowadzącego spełnia i oczekuje się, że nadal będzie spełniać wytyczne określone w Deklaracji zgodności z 2007 r. w sprawie standardu opieki w SMA

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Pacjent jest kwalifikowany do udziału w trwającym badaniu klinicznym z nusinersenem
  • Udział we wcześniejszym badaniu nusinersena
  • Wcześniejsza ekspozycja na nusinersen
  • Historia choroby mózgu lub rdzenia kręgowego, która mogłaby zakłócać procedury LP lub krążenie płynu mózgowo-rdzeniowego
  • Obecność wszczepionej zastawki do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego lub wszczepionego cewnika do OUN
  • Wcześniejszy lub obecny udział w badaniu klinicznym z eksperymentalną terapią genową na SMA
  • Udział w badaniu z eksperymentalną terapią SMA w ciągu 6 miesięcy lub pięciu okresów półtrwania badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed podaniem pierwszej dawki nusinersenu.

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

7 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe

7 grudnia 2022

Ukończenie studiów

7 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 sierpnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 sierpnia 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

12 sierpnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 kwietnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 232-SM-901

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj