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Programma di accesso ampliato (EAP) per Nusinersen nei partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA) ad esordio infantile (coerente con il tipo 1)

1 aprile 2021 aggiornato da: Biogen

Programma di accesso ampliato (EAP) per fornire Nusinersen ai pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) ad esordio infantile

Fornire l'accesso a nusinersen a pazienti idonei con atrofia muscolare spinale (SMA) ad esordio infantile (coerente con il tipo 1) per soddisfare un'esigenza medica altamente insoddisfatta.

Panoramica dello studio

Stato

Non più disponibile

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il programma di accesso ampliato nusinersen (EAP) è disponibile presso centri di trattamento approvati in territori selezionati.

Un medico deve decidere se il trattamento con nusinersen è appropriato per ciascun paziente, in base all'anamnesi del paziente e ai criteri di ammissibilità al programma. Un elenco completo dei centri di trattamento partecipanti è fornito nella sezione "Contatti e sedi" di questo elenco e viene regolarmente aggiornato.

A seguito dell'approvazione locale e del rimborso ufficiale del nusinersen in ciascun territorio, l'EAP verrà chiuso ei pazienti passeranno al farmaco disponibile in commercio.

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Trattamento IND/Protocollo

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Colombia
      • Medellín, Colombia, 050036
        • Hospital Pablo Tobón Uribe
  • Nuova Zelanda
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Grafton, Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • Auckland District Health Board ADHB
  • Turchia (Türkiye)
    • Anatolia
      • Kayseri, Anatolia, Turchia (Türkiye), 38000
        • Erciyes University Hospital
    • Central Anatolia
      • Ankara, Central Anatolia, Turchia (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University
    • Istanbul
      • Kadıköy, Istanbul, Turchia (Türkiye), 34722
        • Marmara Uni. Research & Educational Hospital
    • Marmara
      • Istanbul, Marmara, Turchia (Türkiye), 34214
        • Medipol University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Documentazione genetica della delezione del gene omozigote 5q SMA, mutazione omozigote o eterozigote composto.
  • Insorgenza di segni e sintomi clinici a ≤ 6 mesi (180 giorni) di età, coerente con esordio infantile, SMA di tipo I
  • Paziente le cui cure secondo il parere del medico curante soddisfano, e si prevede che continueranno a soddisfare, le linee guida stabilite nella Dichiarazione di consenso del 2007 per lo standard di cura nella SMA

Criteri chiave di esclusione:

  • Il paziente è qualificato per partecipare a uno studio clinico in corso con nusinersen
  • Partecipazione a uno studio precedente su nusinersen
  • Precedente esposizione a nusinersen
  • Storia di malattia del cervello o del midollo spinale che interferirebbe con le procedure LP o la circolazione del liquido cerebrospinale
  • Presenza di shunt impiantato per il drenaggio del liquido cerebrospinale o di catetere impiantato nel sistema nervoso centrale
  • Partecipazione precedente o attuale a uno studio clinico con una terapia genica sperimentale per la SMA
  • Partecipazione a uno studio con una terapia sperimentale per la SMA entro 6 mesi o cinque emivite del farmaco sperimentale, a seconda di quale sia la più lunga, prima della prima dose di nusinersen.

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Biogen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

7 dicembre 2022

Completamento primario

7 dicembre 2022

Completamento dello studio

7 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 agosto 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 agosto 2016

Primo Inserito (Stimato)

12 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 aprile 2021

Ultimo verificato

1 marzo 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 232-SM-901

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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