Programa de Acesso Expandido (EAP) para Nusinersen em Participantes com Atrofia Muscular Espinhal (SMA) de início Infantil (Consistente com Tipo 1)
1 de abril de 2021 atualizado por: Biogen
Programa de acesso expandido (EAP) para fornecer Nusinersen a pacientes com atrofia muscular espinhal (SMA) de início infantil
Fornecer acesso a nusinersen a pacientes elegíveis com Atrofia Muscular Espinhal (SMA) de início infantil (consistente com Tipo 1) para atender a uma necessidade médica altamente não atendida.
Visão geral do estudo
Status
Não está mais disponível
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O programa de acesso expandido nusinersen (EAP) está disponível em centros de tratamento aprovados em territórios selecionados.
Um médico deve decidir se o tratamento com nusinersen é apropriado para cada paciente, com base no histórico médico do paciente e nos critérios de elegibilidade do programa. Uma lista completa dos centros de tratamento participantes é fornecida na seção 'Contatos e locais' desta listagem e é atualizada regularmente.
Após a aprovação local e reembolso oficial de nusinersen em cada território, o EAP será encerrado e os pacientes serão transferidos para o medicamento disponível comercialmente.
Tipo de estudo
Acesso expandido
Tipo de acesso expandido
- Tratamento IND/Protocolo
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Medellín, Colômbia, 050036
- Hospital Pablo Tobón Uribe
-
-
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Nova Zelândia, 1023
- Auckland City Hospital
-
Grafton, Auckland, Nova Zelândia, 1023
- Auckland District Health Board ADHB
-
-
-
-
Anatolia
-
Kayseri, Anatolia, Turquia (Türkiye), 38000
- Erciyes University Hospital
-
-
Central Anatolia
-
Ankara, Central Anatolia, Turquia (Türkiye), 06100
- Hacettepe University
-
-
Istanbul
-
Kadıköy, Istanbul, Turquia (Türkiye), 34722
- Marmara Uni. Research & Educational Hospital
-
-
Marmara
-
Istanbul, Marmara, Turquia (Türkiye), 34214
- Medipol University Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Documentação genética de deleção do gene homozigoto 5q SMA, mutação homozigótica ou heterozigoto composto.
- Início dos sinais e sintomas clínicos em ≤ 6 meses (180 dias) de idade, consistente com início infantil, AME tipo I
- Paciente cujo cuidado, na opinião do médico assistente, atende e espera-se que continue a atender às diretrizes estabelecidas na Declaração de Consenso de 2007 para Padrão de Cuidados em SMA
Principais Critérios de Exclusão:
- O paciente está qualificado para participar de um estudo clínico em andamento com nusinersen
- Participação em um estudo nusinersen anterior
- Exposição anterior a nusinersen
- Histórico de doença cerebral ou da medula espinhal que interferiria nos procedimentos de LP ou na circulação do líquido cefalorraquidiano
- Presença de shunt implantado para drenagem de LCR ou cateter implantado de SNC
- Participação anterior ou atual em um ensaio clínico com uma terapia genética experimental para SMA
- Participação em um estudo com uma terapia experimental para SMA dentro de 6 meses ou cinco meias-vidas do medicamento experimental, o que for mais longo, antes da primeira dose de nusinersen.
NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Biogen
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
7 de dezembro de 2022
Conclusão Primária
7 de dezembro de 2022
Conclusão do estudo
7 de dezembro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de agosto de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de agosto de 2016
Primeira postagem (Estimado)
12 de agosto de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de abril de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de abril de 2021
Última verificação
1 de março de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 232-SM-901
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .