Программа расширенного доступа (EAP) для Nusinersen у участников со спинальной мышечной атрофией (SMA) с младенческим началом (соответствует типу 1)
1 апреля 2021 г. обновлено: Biogen
Программа расширенного доступа (EAP) для предоставления Nusinersen пациентам с детской спинальной мышечной атрофией (SMA)
Обеспечить доступ к нусинерсену подходящим пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА) с инфантильным началом (соответствующей типу 1) для удовлетворения высокой неудовлетворенной медицинской потребности.
Обзор исследования
Статус
Больше недоступно
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Программа расширенного доступа nusinersen (EAP) доступна в утвержденных лечебных центрах на некоторых территориях.
Врач должен решить, подходит ли лечение нусинерсеном для каждого пациента, основываясь на истории болезни пациента и критериях участия в программе. Полный список участвующих лечебных центров представлен в разделе «Контакты и адреса» этого списка и регулярно обновляется.
После местного одобрения и официального возмещения стоимости нусинерсена на каждой территории программа EAP будет закрыта, и пациенты будут переведены на коммерчески доступный препарат.
Тип исследования
Расширенный доступ
Расширенный тип доступа
- Лечение IND/протокол
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Medellín, Колумбия, 050036
- Hospital Pablo Tobon Uribe
-
-
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Новая Зеландия, 1023
- Auckland City Hospital
-
Grafton, Auckland, Новая Зеландия, 1023
- Auckland District Health Board ADHB
-
-
-
-
Anatolia
-
Kayseri, Anatolia, Турция (Туркие), 38000
- Erciyes University Hospital
-
-
Central Anatolia
-
Ankara, Central Anatolia, Турция (Туркие), 06100
- Hacettepe University
-
-
Istanbul
-
Kadıköy, Istanbul, Турция (Туркие), 34722
- Marmara Uni. Research & Educational Hospital
-
-
Marmara
-
Istanbul, Marmara, Турция (Туркие), 34214
- Medipol University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Генетическая документация гомозиготной делеции гена 5q SMA, гомозиготной мутации или сложной гетерозиготы.
- Появление клинических признаков и симптомов в возрасте ≤ 6 месяцев (180 дней), соответствующее младенческому началу, СМА I типа
- Пациент, уход за которым, по мнению лечащего врача, соответствует и, как ожидается, будет продолжать соответствовать руководящим принципам, изложенным в Заявлении о консенсусе 2007 г. в отношении стандартов лечения при СМА.
Ключевые критерии исключения:
- Пациент имеет право участвовать в продолжающемся клиническом исследовании нусинерсена.
- Участие в предыдущем исследовании нусинерсена
- Предыдущее воздействие нусинерсена
- Заболевания головного или спинного мозга в анамнезе, которые могут помешать процедурам LP или циркуляции спинномозговой жидкости.
- Наличие имплантированного шунта для дренирования ЦСЖ или имплантированного катетера ЦНС
- Предыдущее или текущее участие в клинических испытаниях экспериментальной генной терапии СМА.
- Участие в исследовании с исследуемой терапией СМА в течение 6 месяцев или пяти периодов полувыведения исследуемого препарата, в зависимости от того, что дольше, до первой дозы нусинерсена.
ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Biogen
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
7 декабря 2022 г.
Первичное завершение
7 декабря 2022 г.
Завершение исследования
7 декабря 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 августа 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 августа 2016 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
12 августа 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 апреля 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
1 апреля 2021 г.
Последняя проверка
1 марта 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 232-SM-901
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .