神経芽細胞腫プレシジョン試験
2026年3月19日 更新者：New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium
N2015-01: 神経芽細胞腫プレシジョン試験
この提案は、New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT) コンソーシアムを通じて、Precision Medicine 臨床試験のプラットフォームを規定しています。
この計画は、骨、骨髄、または軟部組織から得られたものを含む、再発/難治性神経芽細胞腫 (rNB) の再発生体標本の取得および遺伝子パネル配列決定のために、NANT の確立された多施設インフラストラクチャおよびトランスレーショナル ゲノミクス研究所 GEM 配列決定プラットフォームを利用することです。
私たちの主な目的は、潜在的にターゲティング可能な遺伝的 (ALK、MAPK 経路、代謝関連遺伝子) および/または免疫学的 (腫瘍関連マクロファージ浸潤および/またはプログラム死リガンド [PD-L1] 発現) バイオマーカーを持つ rNB 患者のサブグループを特定することです。 rNBで。
追加の潜在的な新規バイオマーカーも評価され、この患者コホートで報告されます。
調査の概要
詳細な説明
神経芽細胞腫 (NB) は、小児期の最も一般的な頭蓋外固形腫瘍です。
高リスク NB は致死率が高く、小児がん関連死亡の 15% 以上を占めています。
転移性 NB 患者の大部分は、前もっての細胞傷害性化学療法に反応しますが、再発性疾患で死亡する患者は、腫瘍が治療に対する抵抗性を獲得したためにそうします。
したがって、腫瘍の進行と治療抵抗性につながる腫瘍特異的なゲノム変化のレパートリーを理解することは、再発性または難治性の (r)NB 患者に対する新しい標的療法の選択肢を考案する上で重要です。
rNB の遺伝的および免疫学的予測バイオマーカーに関する限られたデータが存在し、標的療法を指示するために使用できます。
rNB の子供からの腫瘍サンプルの遺伝子検査の臨床実施に対するもう 1 つの障害は、骨髄 (BM) 標本から十分な数の腫瘍細胞を取得することです。
この提案は、New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT) コンソーシアムを通じて、Precision Medicine 臨床試験のプラットフォームを規定しています。
この計画は、骨、骨髄、または軟部組織から得られたものを含む、rNB で再発した生物学的標本の取得および遺伝子パネル配列決定のために、NANT の確立された多施設インフラストラクチャおよびトランスレーショナル ゲノミクス研究所 (TGen) GEMTM 配列決定プラットフォームを利用することです。
私たちの主な目的は、潜在的にターゲティング可能な遺伝子 (ALK、MAPK 経路、代謝関連遺伝子) および/または免疫学的 (腫瘍関連マクロファージ浸潤および/または PD-L1 発現) バイオマーカーを rNB に持つ rNB 患者のサブグループを特定することです。
追加の潜在的な新規バイオマーカーも評価され、この患者コホートで報告されます。
この目的は、観察された突然変異とrNBサブグループ、およびそれらに最適な臨床試験に関する情報を詳述する臨床レポートを患者とその医師に提供するため、rNBの子供たちの生活に即座に影響を与えます。
私たちの 2 番目の目的は、次世代シーケンスを実行できるように、30% 未満の腫瘍関与を含む骨髄吸引液から腫瘍細胞を濃縮するための新しい方法を評価します。
私たちの骨髄 (BM) 濃縮プロトコルには、方法論と患者の両方の重要性があります。 1) BM 濃縮により、はるかに多くの rNB 患者グループが将来の個別化医療試験にアクセスできるようになります。2) BM 濃縮が遺伝子分析用の高品質の DNA を生成できるという確認の成功は、この方法が BM の遺伝子検査に使用できるという原則の証明となります。他の成人または小児の固形腫瘍に転移の証拠がある。
要約すると、私たちの提案はrNBの遺伝的および免疫学的状況を定義し、rNBの子供の腫瘍生物学の動的変化を治療的に標的とする理解と能力に貢献します。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
93
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027-0700
- Children's Hospital Los Angeles
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children Hospital of Colorado
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60614
- Children's Memorial Hospital - Chicago
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Childrens Hospital Boston, Dana-Farber Cancer Institute.
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- C.S Mott Children's Hospital
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University of North Carolina
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Healthcare System
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～30年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
高リスク神経芽腫
説明
包含基準:
- -患者は研究登録時の年齢が1歳以上30歳以下でなければなりません
- 患者は、神経芽細胞腫の組織学的検証および/または尿中カテコールアミンの増加を伴う骨髄中の腫瘍細胞の証明のいずれかによって、神経芽細胞腫の診断を受けていなければなりません。
- 患者は、以下に従って高リスク神経芽腫の病歴を持っている必要があります。
- 研究登録時のCOGリスク分類。 患者は、以下の少なくとも 1 つを持っている必要があります: 再発性/進行性疾患、難治性疾患、持続性疾患
- -患者は臨床的に示された生検を受け、次の要件の少なくとも1つを満たす必要があります：骨生検、軟部組織生検、骨髄生検および吸引
- -患者は、間隔中に他の抗がん剤または放射線療法を受けてはなりません
除外基準:
- -軟部組織、骨、および/または骨髄の生検手順に耐える能力を損なう主要な臓器系の疾患を有する患者。
- 登録して NANT プレシジョン レポートを正常に受け取った患者は、将来再登録することはできません。
- 患者は、NANT 生物学研究である NANT 2004-05 への参加を辞退します。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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再発/難治性神経芽腫患者
-再発/進行性、難治性または持続性神経芽腫を伴う小児腫瘍学グループ（COG）のリスク分類による高リスク神経芽腫（NBL）の病歴。
アーカイブまたは生検された腫瘍標本は、潜在的にターゲティング可能な遺伝子および/または免疫学的バイオマーカーを有する対象への遺伝子パネル配列決定のために提供されます。
観察された変異および同定されたNBLサブグループ、ならびにそれらに最も適合する臨床試験に関する情報を詳述する臨床報告が被験者/被験者の医師に提供されます。
この臨床レポートを受け取ってから1年間、被験者を追跡し、投与された治療に関するデータを収集します。
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アーカイブまたは生検された腫瘍標本は、神経芽細胞腫のターゲティング可能な遺伝子 (ALK、MAPK 経路、代謝関連遺伝子) および/または免疫学的 (腫瘍関連マクロファージ浸潤、PD-L1 発現) バイオマーカーを持つサブグループを特定するために、遺伝子パネル配列決定を受けます。
観察された変異および同定されたNBLサブグループ、ならびにそれらに最も適合する臨床試験に関する情報を詳述する臨床報告が被験者/被験者の医師に提供されます。
被験者は追跡され、臨床報告の受領後1年間投与された治療に関するデータが収集されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ターゲット可能な変化が存在し、4 つの定義された NBL サブグループ内にあるか、これらの 4 つの定義された NBL サブグループ外にあるかに関係なく、ゲノムの変化を識別します。 NBL に共通する免疫学的バイオマーカーの有無を識別します。
時間枠：6週間
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アーカイブまたは生検された腫瘍標本は、遺伝子パネル配列決定および/または免疫組織化学を受け、すべての遺伝的/免疫学的変化のリストが特定されます。
識別された実行可能な遺伝子変化は、4 つの NBL 固有のサブグループ (ALK、MAPK、代謝、免疫反応性) 内または 4 つの NBL 固有のサブグループ外のこれらの変化のいずれかでした。
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6週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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遺伝子パネルシーケンシングに適切であることが判明し、臨床レポートを作成する生検または利用可能な腫瘍を提供する被験者の数
時間枠：6週間
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プロシージャまたはアーカイブ ソースのいずれかから腫瘍を提供することに成功した被験者の数を特定し、この腫瘍が分析に適しているかどうか (>= 30% の腫瘍存在/標本) を局所的および中央的に決定します。
適切であることが判明し、遺伝子配列決定センターに送られたこれらの検体のうち、臨床報告書が発行される結果となった検体の数。
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6週間
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30%未満の腫瘍細胞を含む骨髄吸引を行った患者の数を濃縮し、遺伝子変化を特定することができます
時間枠：1年
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骨髄穿刺またはアーカイブ ソースのいずれかから正常に腫瘍を提供し、< 30% の腫瘍が存在する被験者の数を特定します。
腫瘍濃縮が試みられたか、および濃縮が試みられ、遺伝子配列決定および遺伝的/免疫学的変化の同定を可能にすることに成功した患者の数。
識別された実行可能な遺伝子変化は、4 つの NBL 固有のサブグループ (ALK、MAPK、代謝、免疫反応性) 内または 4 つの NBL 固有のサブグループ外のこれらの変化のいずれかでした。
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1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- スタディチェア：Shahab Asgharzadeh, MD、Children's Hospital Los Angeles
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年8月22日
一次修了 (推定)
2026年12月1日
研究の完了 (推定)
2026年12月1日
試験登録日
最初に提出
2016年6月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年8月11日
最初の投稿 (推定)
2016年8月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月19日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- N2015-01 (その他の識別子：NANT Consortium)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
個々の参加者データは、治療する治験責任医師および研究参加者と共有されます。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。