Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba precyzji nerwiaka niedojrzałego

19 marca 2026 zaktualizowane przez: New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

N2015-01: Badanie precyzji nerwiaka niedojrzałego

Ta propozycja określa platformę badania klinicznego medycyny precyzyjnej za pośrednictwem konsorcjum New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT). Planuje się wykorzystanie istniejącej wieloinstytucjonalnej infrastruktury NANT i platformy sekwencjonowania GEM Instytutu Badań nad Genomiką Translacyjną do akwizycji i sekwencjonowania panelu genów próbek biologicznych nawrotów w nawrotowym/opornym nerwiaku niedojrzałym (rNB), w tym uzyskanych z kości, szpiku kostnego lub tkanki miękkiej. Naszym głównym celem jest identyfikacja podgrup pacjentów z rNB, którzy mają potencjalnie możliwe do namierzenia biomarkery genetyczne (ALK, szlak MAPK, geny związane z metabolizmem) i/lub immunologiczne (naciek makrofagów związany z nowotworem i/lub ekspresja zaprogramowanego ligandu śmierci [PD-L1]) w rNB. W tej kohorcie pacjentów zostaną również ocenione i zgłoszone dodatkowe potencjalne nowe biomarkery.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Neuroblastoma (NB) jest najczęstszym pozaczaszkowym guzem litym wieku dziecięcego. NB wysokiego ryzyka jest wysoce śmiertelna i odpowiada za ponad 15% zgonów związanych z rakiem u dzieci. Większość pacjentów z NB z przerzutami reaguje na wstępną chemioterapię cytotoksyczną, jednak pacjenci, którzy umierają z powodu nawrotu choroby, robią to z powodu nabytej oporności guza na leczenie. Dlatego zrozumienie repertuaru zmian genomowych specyficznych dla guza prowadzących do progresji guza i oporności na terapię ma kluczowe znaczenie dla opracowania nowych opcji terapii celowanej dla pacjentów z nawracającymi lub opornymi na leczenie (r)NB. Istnieją ograniczone dane dotyczące genetycznych i immunologicznych predykcyjnych biomarkerów w rNB, które można wykorzystać do ukierunkowania terapii celowanych. Kolejną przeszkodą w realizacji klinicznych badań genetycznych próbek guzów nowotworowych od dzieci z rNB jest uzyskanie wystarczającej liczby komórek nowotworowych z próbek szpiku kostnego (BM), najłatwiej dostępnego i najczęstszego miejsca nawrotu. Ta propozycja określa platformę badania klinicznego medycyny precyzyjnej za pośrednictwem konsorcjum New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT). Planuje się wykorzystanie istniejącej wieloinstytucjonalnej infrastruktury NANT oraz platformy sekwencjonowania GEMTM Instytutu Badań nad Genomią Translacji (TGen) do pozyskiwania i sekwencjonowania paneli genów próbek biologicznych, które uległy nawrotowi w rNB, w tym próbek uzyskanych z kości, szpiku kostnego lub tkanki miękkiej. Naszym głównym celem jest identyfikacja podgrup pacjentów z rNB, którzy mają potencjalnie docelowe biomarkery genetyczne (ALK, szlak MAPK, geny związane z metabolizmem) i / lub immunologiczne (naciek makrofagów związany z nowotworem i / lub ekspresja PD-L1) w rNB. W tej kohorcie pacjentów zostaną również ocenione i zgłoszone dodatkowe potencjalne nowe biomarkery. Cel ten ma natychmiastowy wpływ na życie dzieci z rNB, ponieważ zapewnia pacjentom i ich lekarzom raport kliniczny szczegółowo opisujący obserwowane mutacje i podgrupy rNB oraz informacje o badaniach klinicznych, które najlepiej do nich pasują. Naszym drugim celem będzie ocena nowej metody wzbogacania komórek nowotworowych z aspiratów szpiku kostnego zawierających mniej niż 30% zajęcia nowotworu, tak aby można było przeprowadzić sekwencjonowanie nowej generacji. Nasz protokół wzbogacania szpiku kostnego (BM) ma znaczenie zarówno metodologiczne, jak i dla pacjenta; 1) Wzbogacenie BM umożliwi znacznie większej grupie pacjentów z rNB dostęp do przyszłych spersonalizowanych badań medycznych oraz 2) Pomyślne potwierdzenie, że wzbogacenie BM może wytworzyć wysokiej jakości DNA do analizy genetycznej, stanowi dowód na to, że ta metoda może być stosowana do badań genetycznych BM z dowodami przerzutów w innych guzach litych dorosłych lub dzieci. Podsumowując, nasza propozycja zdefiniuje genetyczny i immunologiczny krajobraz rNB i przyczyni się do naszego zrozumienia i zdolności do terapeutycznego ukierunkowania dynamicznych zmian w biologii nowotworów u dzieci z rNB.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

93

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027-0700
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Children's Memorial Hospital - Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Childrens Hospital Boston, Dana-Farber Cancer Institute.
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • C.S Mott Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Healthcare System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 30 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Neuroblastoma wysokiego ryzyka

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • W chwili rejestracji do badania pacjenci muszą mieć ≥ 1 rok i ≤ 30 lat
  • Pacjenci musieli mieć rozpoznanie nerwiaka niedojrzałego na podstawie histologicznej weryfikacji nerwiaka niedojrzałego i/lub wykrycia komórek nowotworowych w szpiku kostnym ze zwiększonym stężeniem katecholamin w moczu.
  • Pacjenci muszą mieć w wywiadzie nerwiaka zarodkowego wysokiego ryzyka wg
  • Klasyfikacja ryzyka COG w momencie rejestracji badania. Pacjenci muszą mieć co najmniej jedno z poniższych: choroba nawracająca/postępująca, choroba oporna na leczenie, choroba przewlekła
  • Pacjent musi wyrazić chęć poddania się klinicznie wskazanej biopsji i spełnić co najmniej jedno z poniższych wymagań: biopsja kości, biopsja tkanki miękkiej, biopsja i aspiracja szpiku kostnego
  • Podczas przerwy pacjenci nie mogą otrzymywać żadnych innych leków przeciwnowotworowych ani radioterapii

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z chorobą dowolnego głównego układu narządów, która mogłaby zagrozić ich zdolności do wytrzymania procedur biopsji tkanek miękkich, kości i (lub) szpiku kostnego.
  • Pacjenci, którzy zarejestrują się i pomyślnie otrzymają raport precyzji NANT, nie mogą ponownie zarejestrować się w przyszłości.
  • Pacjent odmawia udziału w NANT 2004-05, badaniu biologicznym NANT.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Nawracający/oporny na leczenie nerwiak niedojrzały Pts
Historia neuroblastoma wysokiego ryzyka (NBL) zgodnie z klasyfikacją ryzyka Children Oncology Group (COG) z nawrotowym/postępującym, opornym na leczenie lub przetrwałym nerwiakiem niedojrzałym. Próbki archiwalne lub pobrane z biopsji guza są dostarczane do sekwencjonowania panelu genów osobom z potencjalnie możliwymi do namierzenia biomarkerami genetycznymi i/lub immunologicznymi. Pacjentom/lekarzowi podmiotu zostanie dostarczony raport kliniczny, wyszczególniający obserwowane mutacje i zidentyfikowane podgrupy NBL oraz informacje o badaniach klinicznych, które najlepiej do nich pasują. Pacjenci będą obserwowani i zbierane będą dane dotyczące stosowanego leczenia przez rok po otrzymaniu tego raportu klinicznego.
Inny: Sekwencjonowanie panelu genów próbek guza
Próbki archiwalne lub pobrane z biopsji guza zostaną poddane sekwencjonowaniu panelu genów w celu zidentyfikowania podgrup z możliwymi do namierzenia biomarkerami genetycznymi (ALK, szlak MAPK, geny związane z metabolizmem) i/lub immunologicznymi (naciek makrofagów związany z guzem, ekspresja PD-L1) w nerwiaku niedojrzałym. Pacjentom/lekarzowi podmiotu zostanie dostarczony raport kliniczny, wyszczególniający obserwowane mutacje i zidentyfikowane podgrupy NBL oraz informacje o badaniach klinicznych, które najlepiej do nich pasują. Pacjenci będą obserwowani i zbierane będą dane dotyczące zastosowanego leczenia przez rok od otrzymania raportu klinicznego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zidentyfikuj zmiany genomowe, niezależnie od tego, czy zmiany, na które można celować, są obecne i mieszczą się w 4 zdefiniowanych podgrupach NBL, czy poza tymi 4 zdefiniowanymi podgrupami NBL. Zidentyfikuj obecność/nieobecność biomarkerów immunologicznych wspólnych dla NBL.
Ramy czasowe: 6 tygodni
Próbki archiwalne lub pobrane z biopsji guza poddawane są sekwencjonowaniu panelu genów i/lub immunohistochemii i identyfikowana jest lista wszystkich zmian genetycznych/immunologicznych. Czy zidentyfikowano dającą się zastosować zmianę genetyczną i czy którakolwiek z tych zmian mieściła się w 4 podgrupach specyficznych dla NBL (ALK, MAPK, metaboliczna, immunoreaktywna) lub poza 4 podgrupami specyficznymi dla NBL.
6 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
U ilu pacjentów wykonano biopsję lub uzyskano dostęp do guza, który okazał się odpowiedni do sekwencjonowania panelu genów i sporządzono raport kliniczny
Ramy czasowe: 6 tygodni
Zidentyfikować liczbę pacjentów, u których z powodzeniem uzyskano guza z procedury lub źródeł archiwalnych oraz czy ten guz jest odpowiedni do analizy (>= 30% obecnego guza/próbkę), jak określono lokalnie i centralnie. Z tych próbek, które zostały uznane za odpowiednie i wysłane do centrum sekwencjonowania genów, ile kończy się wydaniem raportu klinicznego.
6 tygodni
Ilu pacjentów z aspiratami szpiku kostnego zawierającymi < 30% komórek nowotworowych można wzbogacić i zidentyfikować zmiany genetyczne
Ramy czasowe: 1 rok
Zidentyfikować liczbę pacjentów, u których udało się uzyskać guz z aspiracji szpiku kostnego lub źródeł archiwalnych i < 30% obecnych guzów. Czy podjęto próbę wzbogacenia nowotworu i liczbę pacjentów, u której próbowano wzbogacenia i powiodło się, aby umożliwić sekwencjonowanie genów i identyfikację zmian genetycznych/immunologicznych. Czy zidentyfikowano dającą się zastosować zmianę genetyczną i czy którakolwiek z tych zmian mieściła się w 4 podgrupach specyficznych dla NBL (ALK, MAPK, metaboliczna, immunoreaktywna) lub poza 4 podgrupami specyficznymi dla NBL.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

Współpracownicy

Children's Hospital Los Angeles
St. Baldrick's Foundation
The Evan Foundation
Rising Tide Foundation
Press On Fund

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Shahab Asgharzadeh, MD, Children's Hospital Los Angeles

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2016

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 czerwca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 sierpnia 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

16 sierpnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • N2015-01 (Inny identyfikator: NANT Consortium)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane poszczególnych uczestników zostaną udostępnione prowadzącemu badanie i uczestnikowi badania.

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nerwiak zarodkowy : neuroblastoma

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Albania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj