Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Neuroblastoom Precision Trial

19 maart 2026 bijgewerkt door: New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

N2015-01: Neuroblastoom Precision Trial

Dit voorstel vormt het platform voor een klinisch onderzoek naar Precision Medicine via het New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT)-consortium. Het plan is om de gevestigde multi-institutionele infrastructuur van NANT en het GEM-sequencingplatform van het Translational Genomics Research Institute te gebruiken voor acquisitie en genpanel-sequencing van recidiverende biologische monsters in recidiverend/refractair neuroblastoom (rNB), inclusief die verkregen uit het bot, beenmerg of zacht weefsel. Ons primaire doel is het identificeren van subgroepen van rNB-patiënten die potentieel targetbare genetische (ALK, MAPK-pathway, metabolische-gerelateerde genen) en/of immunologische (tumor-geassocieerde macrofaaginfiltratie en/of geprogrammeerde death ligand [PD-L1]-expressie) biomarkers hebben in rNB. Aanvullende potentiële nieuwe biomarkers zullen ook worden geëvalueerd en gerapporteerd in dit cohort van patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Neuroblastoom (NB) is de meest voorkomende extracraniële solide tumor in de kindertijd. NB met een hoog risico is zeer dodelijk en verantwoordelijk voor meer dan 15% van de sterfgevallen als gevolg van kanker bij kinderen. De meerderheid van de patiënten met gemetastaseerde NB reageert op voorafgaande cytotoxische chemotherapie, maar patiënten die overlijden aan een terugkerende ziekte doen dit door door de tumor verworven weerstand tegen behandeling. Het begrijpen van het repertoire van tumorspecifieke genomische veranderingen die leiden tot tumorprogressie en therapieresistentie is dus van cruciaal belang voor het bedenken van nieuwe gerichte therapie-opties voor patiënten met recidiverende of refractaire (r)NB. Er zijn beperkte gegevens over de genetische en immunologische voorspellende biomarkers in rNB, die kunnen worden gebruikt om gerichte therapieën te sturen. Een andere belemmering voor de klinische implementatie van genetisch testen van tumormonsters van kinderen met rNB is het verkrijgen van voldoende tumorcellen uit beenmergmonsters (BM), de gemakkelijkst toegankelijke en meest voorkomende plaats van terugval. Dit voorstel vormt het platform voor een klinisch onderzoek naar Precision Medicine via het New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT)-consortium. Het plan is om de gevestigde multi-institutionele infrastructuur van NANT en het GEMTM-sequencingplatform van het Translational Genomics Research Institute (TGen) te gebruiken voor acquisitie en genpanelsequencing van recidiverende biologische specimens in rNB, inclusief die verkregen uit het bot, beenmerg of zacht weefsel. Ons primaire doel is het identificeren van subgroepen van rNB-patiënten die potentieel targetbare genetische (ALK, MAPK-pathway, metabolisch-gerelateerde genen) en/of immunologische (tumor-geassocieerde macrofaaginfiltratie en/of PD-L1-expressie) biomarkers in rNB hebben. Aanvullende potentiële nieuwe biomarkers zullen ook worden geëvalueerd en gerapporteerd in dit cohort van patiënten. Dit doel heeft een onmiddellijke impact op het leven van kinderen met rNB, aangezien het een klinisch rapport levert aan patiënten en hun artsen met details over waargenomen mutaties en rNB-subgroepen en informatie over klinische onderzoeken die het beste bij hen passen. Ons tweede doel is het beoordelen van een nieuwe methode voor het verrijken van tumorcellen uit beenmergaspiraten die minder dan 30% tumorbetrokkenheid bevatten, zodat sequencing van de volgende generatie kan worden uitgevoerd. Ons protocol voor beenmergverrijking (BM) heeft zowel methodologisch als patiëntbelang; 1) BM-verrijking zal een veel grotere groep rNB-patiënten toegang geven tot toekomstige gepersonaliseerde medicijnonderzoeken en 2) Succesvolle bevestiging dat BM-verrijking kwaliteits-DNA voor genetische analyse kan produceren, dient als bewijs van principe dat deze methode kan worden gebruikt voor genetische testen van BM met bewijs van metastase in andere solide tumoren bij volwassenen of kinderen. Samenvattend zal ons voorstel het genetische en immunologische landschap van rNB definiëren en bijdragen aan ons begrip en vermogen om de dynamische veranderingen in de tumorbiologie van kinderen met rNB therapeutisch aan te pakken.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

93

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027-0700
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Children's Memorial Hospital - Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Childrens Hospital Boston, Dana-Farber Cancer Institute.
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • C.S Mott Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Healthcare System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 30 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Neuroblastoom met hoog risico

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten moeten ≥ 1 jaar en ≤ 30 jaar oud zijn bij studieregistratie
  • Patiënten moeten een diagnose van neuroblastoom hebben gehad, hetzij door histologische verificatie van neuroblastoom en/of door het aantonen van tumorcellen in het beenmerg met verhoogde urinaire catecholamines.
  • Patiënten moeten een voorgeschiedenis hebben van hoog-risico neuroblastoom volgens
  • COG-risicoclassificatie op het moment van studieregistratie. Patiënten moeten ten minste een van de volgende symptomen hebben: terugkerende/progressieve ziekte, refractaire ziekte, aanhoudende ziekte
  • De patiënt moet bereid zijn een klinisch geïndiceerde biopsie te ondergaan en aan ten minste een van de volgende vereisten te voldoen: botbiopsie, weke delenbiopsie, beenmergbiopsie en aspiraat
  • Patiënten mogen tijdens het interval geen andere antikankermiddelen of radiotherapie krijgen

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met een ziekte van een belangrijk orgaansysteem die hun vermogen om biopsieprocedures van zacht weefsel, bot en/of beenmerg te doorstaan, in gevaar zou brengen.
  • Patiënten die zich inschrijven en met succes een NANT Precision Report ontvangen, mogen zich in de toekomst niet opnieuw inschrijven.
  • Patiënt weigert deelname aan NANT 2004-05, de NANT Biology Study.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Recidiverend/refractair neuroblastoom Pts
Geschiedenis van neuroblastoom met een hoog risico (NBL) volgens de risicoclassificatie van de Children's Oncology Group (COG) met recidiverend/progressief, refractair of aanhoudend neuroblastoom. Er worden gearchiveerde of biopsie-tumorspecimens verstrekt voor genpanel-sequencing aan proefpersonen met potentieel targetbare genetische en/of immunologische biomarkers. Er zal een klinisch rapport worden verstrekt aan de proefpersoon/de arts van de proefpersoon met details over de waargenomen mutaties en geïdentificeerde NBL-subgroepen en informatie over klinische onderzoeken die daar het beste bij passen. Gedurende een jaar na ontvangst van dit klinische rapport zullen proefpersonen worden gevolgd en gegevens worden verzameld over toegediende behandelingen.
Ander: Gene panel sequencing van tumorspecimens
Gearchiveerde of gebiopteerde tumorspecimens zullen genpanel-sequencing ondergaan om subgroepen te identificeren met targetbare genetische (ALK, MAPK-route, metabolisch-gerelateerde genen) en/of immunologische (tumor-geassocieerde macrofaaginfiltratie, PD-L1-expressie) biomarkers in neuroblastoom. Er zal een klinisch rapport worden verstrekt aan de proefpersoon/de arts van de proefpersoon met details over de waargenomen mutaties en geïdentificeerde NBL-subgroepen en informatie over klinische onderzoeken die daar het beste bij passen. Proefpersonen zullen worden gevolgd en er zullen gegevens worden verzameld over toegediende behandelingen gedurende een jaar na ontvangst van het klinische rapport.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Identificeer genomische veranderingen, of er gerichte veranderingen aanwezig zijn en binnen 4 gedefinieerde NBL-subgroepen of buiten deze 4 gedefinieerde NBL-subgroepen. Identificeer de aanwezigheid/afwezigheid van immunologische biomarkers die algemeen voorkomen bij NBL.
Tijdsspanne: 6 weken
Gearchiveerde of gebiopteerde tumorspecimens ondergaan genpanel-sequencing en/of immunohistochemie en een lijst van alle genetische/immunologische veranderingen wordt geïdentificeerd. Is er een bruikbare genetische wijziging geïdentificeerd en vielen deze wijzigingen binnen 4 NBL-specifieke subgroepen (ALK, MAPK, Metabolisch, Immuunreactief) of buiten de 4 NBL-specifieke subgroepen.
6 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Van hoeveel proefpersonen wordt een biopsie genomen of van hoeveel personen is een beschikbare tumor beschikbaar waarvan is vastgesteld dat deze geschikt is voor genpanelsequencing en die een klinisch rapport opstellen
Tijdsspanne: 6 weken
Identificeer het aantal proefpersonen dat met succes een tumor heeft geleverd via een procedure of archiefbronnen en of deze tumor geschikt is voor analyse (>= 30% tumor aanwezig/specimen) zoals lokaal en centraal bepaald. Hoeveel van deze monsters die geschikt zijn bevonden en naar het centrum voor gensequencing zijn gestuurd, resulteren in een klinisch rapport.
6 weken
Hoeveel patiënten met uitgevoerde beenmergaspiraten die < 30% tumorcellen bevatten, kunnen worden verrijkt en genetische veranderingen worden geïdentificeerd
Tijdsspanne: 1 jaar
Identificeer het aantal proefpersonen dat met succes een tumor heeft toegediend via beenmergaspiratie of archiefbronnen en < 30% tumor aanwezig. Werd er geprobeerd om tumoren te verrijken en # patiënten waarbij verrijking werd geprobeerd en succesvol was om gensequencing en identificatie van genetische/immunologische veranderingen mogelijk te maken. Is er een bruikbare genetische wijziging geïdentificeerd en vielen deze wijzigingen binnen 4 NBL-specifieke subgroepen (ALK, MAPK, Metabolisch, Immuunreactief) of buiten de 4 NBL-specifieke subgroepen.
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

Medewerkers

Children's Hospital Los Angeles
St. Baldrick's Foundation
The Evan Foundation
Rising Tide Foundation
Press On Fund

Onderzoekers

  • Studie stoel: Shahab Asgharzadeh, MD, Children's Hospital Los Angeles

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 augustus 2016

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 juni 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 augustus 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

16 augustus 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • N2015-01 (Andere identificatie: NANT Consortium)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gegevens van individuele deelnemers worden gedeeld met de behandelend onderzoeker en de studiedeelnemer.

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren