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Neuroblastom-Präzisionsversuch

19. März 2026 aktualisiert von: New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

N2015-01: Neuroblastom-Präzisionsstudie

Dieser Vorschlag legt die Plattform für eine klinische Studie zur Präzisionsmedizin durch das Konsortium New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT) fest. Es ist geplant, die etablierte multiinstitutionelle Infrastruktur von NANT und die GEM-Sequenzierungsplattform des Translational Genomics Research Institute für den Erwerb und die Gen-Panel-Sequenzierung von rezidivierten biologischen Proben bei rezidiviertem/refraktärem Neuroblastom (rNB) zu nutzen, einschließlich solcher, die aus Knochen, Knochenmark oder Weichgewebe gewonnen wurden. Unser Hauptziel ist es, Untergruppen von rNB-Patienten zu identifizieren, die potenziell zielgerichtete genetische (ALK, MAPK-Signalweg, metabolisch verwandte Gene) und/oder immunologische (tumorassoziierte Makrophageninfiltration und/oder Expression des programmierten Todesliganden [PD-L1]) Biomarker aufweisen im RNB. Weitere potenzielle neue Biomarker werden in dieser Patientenkohorte ebenfalls evaluiert und berichtet.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Neuroblastom (NB) ist der häufigste extrakranielle solide Tumor im Kindesalter. Hochrisiko-NB ist hochgradig tödlich und für über 15 % der krebsbedingten Todesfälle bei Kindern verantwortlich. Die Mehrheit der Patienten mit metastasiertem NB spricht auf eine zytotoxische Chemotherapie im Voraus an, doch sterben Patienten an einem Rezidiv, weil der Tumor eine Resistenz gegen die Behandlung erworben hat. Daher ist das Verständnis des Repertoires tumorspezifischer genomischer Veränderungen, die zu Tumorprogression und Therapieresistenz führen, entscheidend für die Entwicklung neuer zielgerichteter Therapieoptionen für Patienten mit rezidivierender oder refraktärer (r)NB. Es liegen begrenzte Daten zu den genetischen und immunologischen prädiktiven Biomarkern bei rNB vor, die zur Lenkung zielgerichteter Therapien verwendet werden können. Ein weiteres Hindernis für die klinische Durchführung genetischer Tests von Tumorproben von Kindern mit rNB ist die Gewinnung einer ausreichenden Anzahl von Tumorzellen aus Knochenmarksproben, der am leichtesten zugänglichen und häufigsten Rezidivstelle. Dieser Vorschlag legt die Plattform für eine klinische Studie zur Präzisionsmedizin durch das Konsortium New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT) fest. Es ist geplant, die etablierte multiinstitutionelle Infrastruktur von NANT und die GEMTM-Sequenzierungsplattform des Translational Genomics Research Institute (TGen) für den Erwerb und die Gen-Panel-Sequenzierung von rezidivierten biologischen Proben in rNB zu nutzen, einschließlich solcher, die aus Knochen, Knochenmark oder Weichgewebe gewonnen wurden. Unser Hauptziel ist es, Untergruppen von rNB-Patienten zu identifizieren, die potenziell zielgerichtete genetische (ALK, MAPK-Signalweg, metabolische Gene) und/oder immunologische (tumorassoziierte Makrophageninfiltration und/oder PD-L1-Expression) Biomarker in rNB aufweisen. Weitere potenzielle neue Biomarker werden in dieser Patientenkohorte ebenfalls evaluiert und berichtet. Dieses Ziel hat unmittelbare Auswirkungen auf das Leben von Kindern mit rNB, da es einen klinischen Bericht für Patienten und ihre Ärzte bereitstellt, in dem beobachtete Mutationen und rNB-Untergruppen detailliert aufgeführt sind, sowie Informationen zu klinischen Studien, die am besten zu ihnen passen. Unser zweites Ziel wird eine neuartige Methode zur Anreicherung von Tumorzellen aus Knochenmarksaspiraten mit weniger als 30 % Tumorbeteiligung bewerten, damit eine Sequenzierung der nächsten Generation durchgeführt werden kann. Unser Protokoll zur Anreicherung von Knochenmark (BM) hat sowohl methodische als auch patientenbezogene Bedeutung; 1) Die BM-Anreicherung wird einer viel größeren Gruppe von rNB-Patienten den Zugang zu zukünftigen personalisierten Medizinstudien ermöglichen und 2) Die erfolgreiche Bestätigung, dass die BM-Anreicherung qualitativ hochwertige DNA für die genetische Analyse produzieren kann, dient als prinzipieller Beweis dafür, dass diese Methode für genetische Tests auf BM verwendet werden kann mit Hinweis auf Metastasen in anderen soliden Tumoren bei Erwachsenen oder Kindern. Zusammenfassend wird unser Vorschlag die genetische und immunologische Landschaft von rNB definieren und zu unserem Verständnis und unserer Fähigkeit beitragen, die dynamischen Veränderungen in der Tumorbiologie von Kindern mit rNB therapeutisch anzugehen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

93

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027-0700
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children Hospital of Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Children's Memorial Hospital - Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Childrens Hospital Boston, Dana-Farber Cancer Institute.
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • C.S Mott Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Healthcare System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 30 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Neuroblastom mit hohem Risiko

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Patienten müssen bei der Studienregistrierung ≥ 1 Jahr und ≤ 30 Jahre alt sein
  • Bei den Patienten muss entweder durch histologischen Nachweis des Neuroblastoms und/oder Nachweis von Tumorzellen im Knochenmark mit erhöhten Katecholaminen im Urin eine Diagnose eines Neuroblastoms gestellt worden sein.
  • Die Patienten müssen eine Vorgeschichte von Hochrisiko-Neuroblastomen haben
  • COG-Risikoklassifizierung zum Zeitpunkt der Studienregistrierung. Die Patienten müssen mindestens eine der folgenden Erkrankungen aufweisen: rezidivierende/progressive Erkrankung, refraktäre Erkrankung, persistierende Erkrankung
  • Der Patient muss bereit sein, sich einer klinisch indizierten Biopsie zu unterziehen und mindestens eine der folgenden Anforderungen erfüllen: Knochenbiopsie, Weichteilbiopsie, Knochenmarkbiopsie und Aspiration
  • Die Patienten dürfen während des Intervalls keine anderen Krebsmedikamente oder Strahlentherapie erhalten

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit Erkrankungen eines wichtigen Organsystems, die ihre Fähigkeit beeinträchtigen würden, Biopsieverfahren von Weichgewebe, Knochen und/oder Knochenmark zu widerstehen.
  • Patienten, die sich anmelden und erfolgreich einen NANT-Präzisionsbericht erhalten, können sich zu einem späteren Zeitpunkt nicht erneut anmelden.
  • Der Patient lehnt die Teilnahme an NANT 2004-05, der NANT-Biologiestudie, ab.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Rezidiviertes/refraktäres Neuroblastom Pkt
Vorgeschichte eines Hochrisiko-Neuroblastoms (NBL) gemäß der Risikoklassifizierung der Childrens Oncology Group (COG) mit rezidivierendem/progressivem, refraktärem oder persistierendem Neuroblastom. Archivierte oder biopsierte Tumorproben werden für die Sequenzierung des Gen-Panels an Probanden mit potenziell zielgerichteten genetischen und/oder immunologischen Biomarkern bereitgestellt. Den Probanden/behandelnden Ärzten wird ein klinischer Bericht zur Verfügung gestellt, in dem beobachtete Mutationen und identifizierte NBL-Untergruppen sowie Informationen zu klinischen Studien aufgeführt sind, die am besten zu ihnen passen. Ein Jahr lang nach Erhalt dieses klinischen Berichts werden die Probanden beobachtet und Daten zu den durchgeführten Behandlungen gesammelt.
Sonstiges: Gen-Panel-Sequenzierung von Tumorproben
Archivierte oder biopsierte Tumorproben werden einer Gen-Panel-Sequenzierung unterzogen, um Untergruppen mit zielgerichteten genetischen (ALK, MAPK-Signalweg, metabolisch verwandte Gene) und/oder immunologischen (tumorassoziierte Makrophageninfiltration, PD-L1-Expression) Biomarkern beim Neuroblastom zu identifizieren. Den Probanden/behandelnden Ärzten wird ein klinischer Bericht zur Verfügung gestellt, in dem beobachtete Mutationen und identifizierte NBL-Untergruppen sowie Informationen zu klinischen Studien aufgeführt sind, die am besten zu ihnen passen. Die Probanden werden ein Jahr lang nach Erhalt des klinischen Berichts nachverfolgt und Daten zu den durchgeführten Behandlungen gesammelt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Identifizieren Sie genomische Veränderungen, unabhängig davon, ob zielgerichtete Veränderungen vorhanden sind und innerhalb von 4 definierten NBL-Untergruppen oder außerhalb dieser 4 definierten NBL-Untergruppen. Identifizieren Sie das Vorhandensein/Fehlen von immunologischen Biomarkern, die für NBL typisch sind.
Zeitfenster: 6 Wochen
Archivierte oder biopsierte Tumorproben werden einer Gen-Panel-Sequenzierung und/oder Immunhistochemie unterzogen und eine Liste aller genetischen/immunologischen Veränderungen wird identifiziert. Wurde eine umsetzbare genetische Veränderung identifiziert und lag eine dieser Veränderungen innerhalb von 4 NBL-spezifischen Untergruppen (ALK, MAPK, metabolisch, immunreaktiv) oder außerhalb der 4 NBL-spezifischen Untergruppen.
6 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wie viele Probanden werden biopsiert oder stellen einen verfügbaren Tumor zur Verfügung, der für die Sequenzierung des Gen-Panels als geeignet befunden und ein klinischer Bericht erstellt wird
Zeitfenster: 6 Wochen
Identifizieren Sie die Anzahl der Probanden, die erfolgreich einen Tumor entweder aus einem Verfahren oder aus Archivquellen zur Verfügung gestellt haben, und ob dieser Tumor für die Analyse geeignet ist (>= 30 % Tumor vorhanden/Probe), wie lokal und zentral bestimmt. Wie viele dieser Proben, die als ausreichend befunden und an das Gensequenzierungszentrum geschickt werden, führen zur Ausstellung eines klinischen Berichts.
6 Wochen
Wie viele Patienten mit Knochenmarksaspiraten durchgeführt wurden, die < 30 % Tumorzellen enthalten, konnten angereichert und genetische Veränderungen identifiziert werden
Zeitfenster: 1 Jahr
Identifizieren Sie die Anzahl der Probanden, die erfolgreich einen Tumor entweder aus einer Knochenmarkaspiration oder aus Archivquellen bereitstellen und < 30 % Tumor vorhanden sind. Wurde eine Tumoranreicherung versucht und Anzahl der Patienten, bei denen eine Anreicherung versucht wurde und erfolgreich war, um eine Gensequenzierung und Identifizierung genetischer/immunologischer Veränderungen zu ermöglichen. Wurde eine umsetzbare genetische Veränderung identifiziert und lag eine dieser Veränderungen innerhalb von 4 NBL-spezifischen Untergruppen (ALK, MAPK, metabolisch, immunreaktiv) oder außerhalb der 4 NBL-spezifischen Untergruppen.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium

Mitarbeiter

Children's Hospital Los Angeles
St. Baldrick's Foundation
The Evan Foundation
Rising Tide Foundation
Press On Fund

Ermittler

  • Studienstuhl: Shahab Asgharzadeh, MD, Children's Hospital Los Angeles

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. August 2016

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Juni 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. August 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

16. August 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • N2015-01 (Andere Kennung: NANT Consortium)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Daten der einzelnen Teilnehmer werden mit dem behandelnden Prüfarzt und dem Studienteilnehmer geteilt.

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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