Prova di precisione del neuroblastoma
19 marzo 2026 aggiornato da: New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium
N2015-01: Prova di precisione del neuroblastoma
Questa proposta stabilisce la piattaforma per una sperimentazione clinica di medicina di precisione attraverso il consorzio New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT).
Il piano è quello di utilizzare l'infrastruttura multiistituzionale consolidata di NANT e la piattaforma di sequenziamento GEM del Translational Genomics Research Institute per l'acquisizione e il sequenziamento del pannello genico di campioni biologici recidivati nel neuroblastoma recidivato/refrattario (rNB), compresi quelli ottenuti dall'osso, dal midollo osseo o dal tessuto molle.
Il nostro obiettivo principale è identificare sottogruppi di pazienti con rNB che hanno biomarcatori genetici (ALK, via MAPK, geni correlati al metabolismo) e/o immunologici (infiltrazione di macrofagi associati al tumore e/o espressione del ligando della morte programmata [PD-L1]) potenzialmente bersagliabili nell'rNB.
Ulteriori potenziali nuovi biomarcatori saranno valutati e segnalati anche in questa coorte di pazienti.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il neuroblastoma (NB) è il tumore solido extracranico più comune dell'infanzia.
La NB ad alto rischio è altamente letale e responsabile di oltre il 15% dei decessi correlati al cancro infantile.
La maggior parte dei pazienti con NB metastatico risponde alla chemioterapia citotossica iniziale, tuttavia i pazienti che muoiono per malattia ricorrente lo fanno a causa della resistenza acquisita dal tumore al trattamento.
Pertanto, la comprensione del repertorio delle alterazioni genomiche specifiche del tumore che portano alla progressione del tumore e alla resistenza alla terapia è fondamentale per ideare nuove opzioni terapeutiche mirate per i pazienti con (r) NB ricorrente o refrattario.
Esistono dati limitati per quanto riguarda i biomarcatori predittivi genetici e immunologici in rNB, che possono essere utilizzati per dirigere terapie mirate.
Un altro ostacolo all'implementazione clinica dei test genetici su campioni tumorali di bambini con rNB è l'ottenimento di un numero sufficiente di cellule tumorali da campioni di midollo osseo (BM), il sito di recidiva più facilmente accessibile e comune.
Questa proposta stabilisce la piattaforma per una sperimentazione clinica di medicina di precisione attraverso il consorzio New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT).
Il piano è quello di utilizzare l'infrastruttura multiistituzionale consolidata di NANT e la piattaforma di sequenziamento GEMTM del Translational Genomics Research Institute (TGen) per l'acquisizione e il sequenziamento del pannello genico di campioni biologici recidivati in rNB, compresi quelli ottenuti dall'osso, dal midollo osseo o dai tessuti molli.
Il nostro obiettivo principale è identificare sottogruppi di pazienti con rNB che hanno biomarcatori genetici potenzialmente bersagliabili (ALK, via MAPK, geni correlati al metabolismo) e/o immunologici (infiltrazione di macrofagi associati al tumore e/o espressione di PD-L1) in rNB.
Ulteriori potenziali nuovi biomarcatori saranno valutati e segnalati anche in questa coorte di pazienti.
Questo obiettivo ha un impatto immediato sulla vita dei bambini con rNB in quanto fornisce un rapporto clinico ai pazienti e ai loro medici che dettaglia le mutazioni osservate e i sottogruppi di rNB e le informazioni sugli studi clinici che meglio si adattano a loro.
Il nostro secondo obiettivo valuterà un nuovo metodo per arricchire le cellule tumorali da aspirati di midollo osseo contenenti meno del 30% di coinvolgimento tumorale in modo da poter eseguire il sequenziamento di nuova generazione.
Il nostro protocollo di arricchimento del midollo osseo (BM) ha un significato sia metodologico che per il paziente; 1) L'arricchimento della BM consentirà a un gruppo molto più ampio di pazienti con rNB di accedere a futuri studi di medicina personalizzata e 2) La conferma riuscita che l'arricchimento della BM può produrre DNA di qualità per l'analisi genetica serve come prova principale che questo metodo può essere utilizzato per i test genetici della BM con evidenza di metastasi in altri tumori solidi adulti o pediatrici.
In sintesi, la nostra proposta definirà il panorama genetico e immunologico dell'rNB e contribuirà alla nostra comprensione e capacità di indirizzare terapeuticamente le alterazioni dinamiche nella biologia tumorale dei bambini con rNB.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
93
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027-0700
- Children's Hospital Los Angeles
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children Hospital of Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
- Children's Memorial Hospital - Chicago
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Childrens Hospital Boston, Dana-Farber Cancer Institute.
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- C.S Mott Children's Hospital
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
- University of North Carolina
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Cook Children's Healthcare System
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 30 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Neuroblastoma ad alto rischio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I pazienti devono avere un'età ≥ 1 anno e ≤ 30 anni al momento della registrazione allo studio
- I pazienti devono aver avuto una diagnosi di neuroblastoma mediante verifica istologica del neuroblastoma e/o dimostrazione di cellule tumorali nel midollo osseo con aumento delle catecolamine urinarie.
- I pazienti devono avere una storia di neuroblastoma ad alto rischio secondo
- Classificazione del rischio COG al momento della registrazione dello studio. I pazienti devono avere almeno uno dei seguenti: malattia ricorrente/progressiva, malattia refrattaria, malattia persistente
- Il paziente deve essere disposto a sottoporsi a una biopsia clinicamente indicata e soddisfare almeno uno dei seguenti requisiti: biopsia ossea, biopsia dei tessuti molli, biopsia del midollo osseo e aspirato
- I pazienti non devono ricevere altri agenti antitumorali o radioterapia durante l'intervallo
Criteri di esclusione:
- Pazienti con malattia di qualsiasi sistema di organi principali che comprometterebbe la loro capacità di resistere a procedure di biopsia di tessuti molli, ossa e/o midollo osseo.
- I pazienti che si arruolano e ricevono con successo un NANT Precision Report potrebbero non iscriversi nuovamente in futuro.
- Il paziente rifiuta la partecipazione al NANT 2004-05, il NANT Biology Study.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Neuroblastoma recidivante/refrattario Pts
Storia di neuroblastoma ad alto rischio (NBL) secondo la classificazione del rischio Childrens Oncology Group (COG) con neuroblastoma recidivante/progressivo, refrattario o persistente.
Campioni tumorali archiviati o sottoposti a biopsia vengono forniti per il sequenziamento del pannello genico a soggetti con biomarcatori genetici e/o immunologici potenzialmente mirabili.
Verrà fornito un rapporto clinico ai soggetti/medico soggetto che dettaglia le mutazioni osservate e i sottogruppi NBL identificati e le informazioni sugli studi clinici che meglio li corrispondono.
I soggetti saranno seguiti e i dati raccolti sui trattamenti somministrati per un anno dopo aver ricevuto questo rapporto clinico.
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I campioni tumorali archiviati o sottoposti a biopsia saranno sottoposti a sequenziamento del pannello genico per identificare sottogruppi con biomarcatori genetici mirabili (ALK, via MAPK, geni correlati al metabolismo) e / o immunologici (infiltrazione di macrofagi associati al tumore, espressione di PD-L1) nel neuroblastoma.
Verrà fornito un rapporto clinico ai soggetti/medico soggetto che dettaglia le mutazioni osservate e i sottogruppi NBL identificati e le informazioni sugli studi clinici che meglio li corrispondono.
I soggetti saranno seguiti e i dati raccolti sui trattamenti somministrati per un anno dopo il ricevimento del rapporto clinico.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Identificare le alterazioni genomiche, se sono presenti alterazioni mirabili e all'interno di 4 sottogruppi NBL definiti o al di fuori di questi 4 sottogruppi NBL definiti. Identificare la presenza/assenza di biomarcatori immunologici comuni a NBL.
Lasso di tempo: 6 settimane
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I campioni tumorali archiviati o sottoposti a biopsia vengono sottoposti a sequenziamento del pannello genico e/o immunoistochimica e viene identificato un elenco di tutte le alterazioni genetiche/immunologiche.
È stata identificata un'alterazione genetica attivabile e una qualsiasi di queste alterazioni era all'interno di 4 sottogruppi specifici NBL (ALK, MAPK, metabolica, immunoreattiva) o al di fuori dei 4 sottogruppi specifici NBL.
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6 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Quanti soggetti vengono sottoposti a biopsia o forniscono un tumore disponibile che risulta essere adeguato per il sequenziamento del pannello genico e produce un referto clinico
Lasso di tempo: 6 settimane
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Identificare il numero di soggetti che forniscono con successo il tumore da una procedura o da fonti di archivio e se questo tumore è adeguato per l'analisi (>= 30% tumore presente/campione) come determinato a livello locale e centrale.
Di questi campioni che risultano idonei e inviati al centro di sequenziamento genico, quanti danno luogo all'emissione di referto clinico.
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6 settimane
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Quanti pazienti con aspirati midollari eseguiti che contengono < 30% di cellule tumorali possono essere arricchiti e le alterazioni genetiche identificate
Lasso di tempo: 1 anno
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Identificare il numero di soggetti che forniscono con successo il tumore da un'aspirazione del midollo osseo o da fonti di archivio e < 30% di tumore presente.
È stato tentato l'arricchimento del tumore e il numero di pazienti in cui l'arricchimento è stato tentato e ha avuto successo per consentire il sequenziamento genico e l'identificazione di alterazioni genetiche/immunologiche.
È stata identificata un'alterazione genetica attivabile e una qualsiasi di queste alterazioni era all'interno di 4 sottogruppi specifici NBL (ALK, MAPK, metabolica, immunoreattiva) o al di fuori dei 4 sottogruppi specifici NBL.
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1 anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Cattedra di studio: Shahab Asgharzadeh, MD, Children's Hospital Los Angeles
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
22 agosto 2016
Completamento primario (Stimato)
1 dicembre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 giugno 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 agosto 2016
Primo Inserito (Stimato)
16 agosto 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
23 marzo 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 marzo 2026
Ultimo verificato
1 marzo 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- N2015-01 (Altro identificatore: NANT Consortium)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I dati dei singoli partecipanti saranno condivisi con lo sperimentatore curante e il partecipante allo studio.
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .