LPLD 患者の治療のための Alipogene Tiparvovec
2017年8月14日 更新者：UniQure Biopharma B.V.
LPLD患者の治療のためのAlipogene Tiparvovecの非盲検多施設試験
この研究の目的は、「臨床反応」（一連のパラメーターによって定義される）と「代謝反応」（食後のCM代謝）の両方を評価することにより、アリポジーン・チパルボベクで治療されたLPLD患者における臨床的利益のさらなる確認証拠を提供することです。免疫抑制療法の有無にかかわらずLPLD患者で。
調査の概要
詳細な説明
これは、免疫抑制剤の有無にかかわらず、alipogene チパルボベックで治療された患者の臨床反応と食後のカイロミクロン代謝のダイナミクスを評価する、前向き、介入的、無作為化、非盲検、並行グループ研究です。
この研究は、Immuno+（シクロスポリンおよびミコフェノール酸モフェチル）またはImmuno-グループに無作為に割り付けられる12人のLPLD患者で実施されます。
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な包含基準は次のとおりです。
- -食事脂肪制限にもかかわらず、重度または複数回の膵炎発作の病歴がある患者。
- LPLDの遺伝的に確認された診断
- ヘパリン投与後の血漿 LPL タンパク質量 > 正常値の 5%
- LPL 活性が正常値の 20% 以下 (ヘパリン投与後の血漿中)
- 空腹時血漿TG濃度>10mmol/L。
主な除外基準は次のとおりです。
- 妊娠検査で陽性の女性、授乳中、または避妊薬を使用している女性。
- HIV陽性、B型肝炎、C型肝炎、または結核陽性の患者。
- -抗血小板薬またはその他の抗凝固薬による治療を受けている患者。
- -免疫抑制剤にアレルギーがあるか、使用を禁止する状態にある患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：alipogene チパルボベック with IS
Immuno+ グループの患者は、alipogene チパルボベック投与の 3 日前に開始される免疫抑制レジメンを受けます。
このレジメンは 12 週間継続されます: シクロスポリン (3 mg/kg/日) およびミコフェノール酸モフェチル (2 x 1 g/日)。
患者は、IMP投与の30分前に1mg / kgのメチルプレドニゾロンのIVボーラスを受け取ります。
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1x10(*12) gc/kg 体重のアリポジーン チパルボベック (Glybera) を、両上肢および必要に応じて下肢の複数の筋肉の複数の部位に 1 セットの筋肉内注射として投与します。
他の名前：
投与の30分前にメチルプレドニゾロン1mg/kgをIVボーラス投与
Immuno +グループは、IMP投与の3日前から12週間後までシクロスポリン（3 mg / kg /日）を受け取ります
Immuno + グループは、IMP 投与の 3 日前から 12 週間後まで、ミコフェノール酸モフェチル (2x 1 g/日) を受け取ります。
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他の：ISなしのアリポジーン・チパルボベック
免疫群の患者は、12週間免疫抑制療法を受けません。
患者は、IMP投与の30分前に1mg / kgのメチルプレドニゾロンのIVボーラスを受け取ります。
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1x10(*12) gc/kg 体重のアリポジーン チパルボベック (Glybera) を、両上肢および必要に応じて下肢の複数の筋肉の複数の部位に 1 セットの筋肉内注射として投与します。
他の名前：
投与の30分前にメチルプレドニゾロン1mg/kgをIVボーラス投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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LPLD 患者におけるアリポジーン チパルボベックの臨床反応
時間枠：2年
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LPLD 患者におけるアリポジーン チパルボベックの全体的な臨床反応は、測定値の組み合わせによってベースラインと比較して評価されます。各測定値は、小規模な試験で十分かつ確固たる証拠を得るために関連情報を提供します。
これらのアウトカム指標のそれぞれは、他の指標の結果と組み合わせて評価されます（臨床反応に関する全体的な結論を得るために）。
希少疾患試験の特殊な性質とサンプルサイズが小さいため、記述的な方法が使用されます (正式な統計分析は行われません)。
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2年
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LPLD患者におけるカイロミクロンの食後代謝(ppCM)に対するアリポジーン・チパルボベックの長期効果。
時間枠：2年
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CM [3H]-活動は、ベースラインと比較して、投与前および投与後の ppCM テスト中に評価されます。
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2年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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投与後14週間での、免疫抑制治療の有無にかかわらず、LPLD患者におけるカイロミクロンの食後代謝（ppCM）に対するアリポジーン・チパルボベックの効果。
時間枠：ベースライン、14週間
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CM [3H]-活動は、ベースラインと比較して、投与前および投与後の ppCM テスト中に評価されます。
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ベースライン、14週間
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抗体形成の分析による alipogene チパルボベックの免疫応答
時間枠：ベースライン、投与後 1 年および 2 年
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ベースラインと比較した抗体形成を測定することにより、アリポジーン・チパルボベックの免疫応答を評価する。
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ベースライン、投与後 1 年および 2 年
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T細胞応答の分析によるalipogeneのtiparvovecの免疫応答
時間枠：ベースライン、投与後 1 年および 2 年
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ベースラインと比較したＴ細胞応答を測定することにより、アリポジーン・チパルボベックに対するＴ細胞応答を評価する。
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ベースライン、投与後 1 年および 2 年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：André Carpentier, MD、Centre de recherche du Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年10月1日
一次修了 (予想される)
2020年6月1日
研究の完了 (予想される)
2020年9月1日
試験登録日
最初に提出
2016年5月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年9月13日
最初の投稿 (見積もり)
2016年9月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年8月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年8月14日
最終確認日
2017年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Gly-CD-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
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