Alipogene Tiparvovec 用于治疗 LPLD 患者
2017年8月14日 更新者：UniQure Biopharma B.V.
Alipogene Tiparvovec 用于治疗 LPLD 患者的开放标签、多中心试验
该研究的目的是通过评估“临床反应”（由一系列参数定义）和“代谢反应”（餐后 CM 代谢），为使用 alipogene tiparvovec 治疗的 LPLD 患者提供临床益处的进一步证实证据在有和没有免疫抑制方案的 LPLD 患者中。
研究概览
详细说明
这是一项前瞻性、介入性、随机化、开放标签、平行组研究，评估接受 alipogene tiparvovec 联合和不联合免疫抑制剂治疗的患者的临床反应以及餐后乳糜微粒代谢的动态。
该研究将在 12 名 LPLD 患者中进行，他们将被随机分配到 Immuno+（环孢菌素和吗替麦考酚酯）或免疫组。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
主要纳入标准是：
- 尽管限制饮食脂肪，但仍有严重或多次胰腺炎发作史的患者。
- LPLD 的基因确诊
- 肝素后血浆 LPL 蛋白量 > 正常值的 5%
- LPL 活性≤正常值的 20%（在肝素后血浆中）
- 空腹血浆 TG 浓度 >10 mmol/L。
主要排除标准是：
- 妊娠试验阳性或正在哺乳或正在使用避孕药具的女性。
- HIV、乙型肝炎、丙型肝炎或结核病阳性的患者。
- 接受抗血小板或其他抗凝剂治疗的患者。
- 对免疫抑制剂过敏或患有禁止使用免疫抑制剂的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
其他：脂肪基因 tiparvovec 与 IS
Immuno+ 组患者将接受免疫抑制方案，在 alipogene tiparvovec 给药前三天开始。
该方案将持续 12 周：环孢菌素（3 mg/kg/天）和霉酚酸酯（2 x 1 g/天）。
在 IMP 给药前半小时，患者将接受 1mg/kg 的甲基泼尼松龙静脉推注。
|
剂量为 1x10(*12) gc/kg 的 alipogene tiparvovec (Glybera) 体重，作为单组肌内注射在双大腿的多个肌肉中的多个部位给药，必要时在小腿的多个肌肉中给药。
其他名称：
给药前半小时静脉推注甲泼尼龙 1mg/kg
免疫 + 组将从 IMP 给药前三天至 12 周内接受环孢菌素（3 mg/kg/天）
免疫 + 组将从 IMP 给药前三天至 12 周内接受吗替麦考酚酯（2x 1 克/天）
|
|
其他：没有 IS 的脂肪基因 tiparvovec
免疫组患者在 12 周内不会接受免疫抑制方案。
在 IMP 给药前半小时，患者将接受 1mg/kg 的甲基泼尼松龙静脉推注。
|
剂量为 1x10(*12) gc/kg 的 alipogene tiparvovec (Glybera) 体重，作为单组肌内注射在双大腿的多个肌肉中的多个部位给药，必要时在小腿的多个肌肉中给药。
其他名称：
给药前半小时静脉推注甲泼尼龙 1mg/kg
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
脂肪基因 tiparvovec 在 LPLD 患者中的临床反应
大体时间：2年
|
与基线相比，将通过测量组合评估 alipogene tiparvovec 在 LPLD 患者中的总体临床反应，其中每项测量都提供相关信息，以便在小型试验中获得足够和可靠的证据。
这些结果指标中的每一项都将结合其他指标的结果进行评估（以获得与临床反应相关的总体结论）。
由于罕见病试验的特殊性和样本量小，将使用描述性方法（因此不会进行正式的统计分析）。
|
2年
|
|
脂肪基因 tiparvovec 对 LPLD 患者餐后乳糜微粒 (ppCM) 代谢的长期影响。
大体时间：2年
|
与基线相比，将在给药前和给药后的 ppCM 测试期间评估 CM [3H]-活性。
|
2年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
在给药后 14 周，alipogene tiparvovec 对接受和未接受免疫抑制治疗的 LPLD 患者餐后乳糜微粒 (ppCM) 代谢的影响。
大体时间：基线，14 周
|
与基线相比，将在给药前和给药后的 ppCM 测试期间评估 CM [3H]-活性。
|
基线，14 周
|
|
通过分析抗体形成分析脂肪基因 tiparvovec 的免疫反应
大体时间：基线、给药后 1 年和 2 年
|
Alipogene tiparvovec 的免疫反应将通过测量与基线相比的抗体形成来评估。
|
基线、给药后 1 年和 2 年
|
|
通过分析 T 细胞反应分析脂肪基因 tiparvovec 的免疫反应
大体时间：基线、给药后 1 年和 2 年
|
将通过测量与基线相比的 T 细胞反应来评估针对脂肪基因 tiparvovec 的 T 细胞反应。
|
基线、给药后 1 年和 2 年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：André Carpentier, MD、Centre de recherche du Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年10月1日
初级完成 (预期的)
2020年6月1日
研究完成 (预期的)
2020年9月1日
研究注册日期
首次提交
2016年5月10日
首先提交符合 QC 标准的
2016年9月13日
首次发布 (估计)
2016年9月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年8月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年8月14日
最后验证
2017年7月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.