Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Alipogene Tiparvovec voor de behandeling van LPLD-patiënten

14 augustus 2017 bijgewerkt door: UniQure Biopharma B.V.

Een open-label, multicenter onderzoek naar alipogene tiparvovec voor de behandeling van LPLD-patiënten

Het doel van de studie is om verder bevestigend bewijs te leveren van klinisch voordeel bij LPLD-patiënten die worden behandeld met alipogene tiparvovec door zowel de "klinische respons" (zoals gedefinieerd door een reeks parameters) als "de metabolische respons" (postprandiaal CM-metabolisme) te beoordelen. bij LPLD-patiënten met en zonder een regime van immunosuppressiva.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectieve, interventionele, gerandomiseerde, open-label studie met parallelle groepen ter evaluatie van zowel de klinische respons als de dynamiek van het postprandiale chylomicronmetabolisme bij patiënten die werden behandeld met alipogene tiparvovec met en zonder immunosuppressiva. De studie zal worden uitgevoerd bij 12 LPLD-patiënten die gerandomiseerd zullen worden in de Immuno+ (cyclosporine en mycofenolaat mofetil) of de Immuno-groep.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke
  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, PA19104
        • Perelman School of Medicine at The University of Pennsylvania Translational Medicine & Human Genetics

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

De belangrijkste opnamecriteria zijn:

  • Patiënten met een voorgeschiedenis van ernstige of meervoudige aanvallen van pancreatitis ondanks een vetarm dieet.
  • Genetisch bevestigde diagnose van LPLD
  • Post-heparine plasma LPL-eiwitmassa > 5% van normaal
  • LPL-activiteit ≤20% van normaal (in post-heparine plasma)
  • Nuchtere plasma-TG-concentratie >10 mmol/L.

De belangrijkste uitsluitingscriteria zijn:

  • Vrouwen met een positieve zwangerschapstest of die borstvoeding geven, of anticonceptie gebruiken.
  • Patiënten met een positieve HIV, Hepatitis B, Hepatitis C of positief voor tuberculose.
  • Patiënten die worden behandeld met plaatjesaggregatieremmers of andere antistollingsmiddelen.
  • Patiënt die allergisch is voor of een aandoening heeft die het gebruik van immunosuppressiva verbiedt.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: alipogene tiparvovec met IS
Patiënten in de Immuno+-groep zullen een immunosuppressivum krijgen dat drie dagen vóór de toediening van alipogene tiparvovec moet worden gestart. Het schema moet gedurende 12 weken worden voortgezet: ciclosporines (3 mg/kg/dag) en mycofenolaatmofetil (2 x 1 g/dag). Patiënten zullen een half uur voorafgaand aan IMP-toediening een intraveneuze bolus van 1 mg/kg methylprednisolon krijgen.
Geneesmiddel: alipogene tiparvovec
Een dosis van 1x10(*12) gc/kg alipogeen tiparvovec (Glybera) lichaamsgewicht toegediend als een enkele set intramusculaire injecties op meerdere plaatsen in meerdere spieren van beide bovenbenen en, indien nodig, de onderbenen.
Andere namen:
  • Glybera
Geneesmiddel: Prednisolon
IV bolus methylprednisolon 1 mg/kg een half uur voor toediening
Geneesmiddel: Cyclosporines
De Immuno+-groep krijgt ciclosporine (3 mg/kg/dag) van drie dagen vóór tot 12 weken na IMP-toediening
Geneesmiddel: Mycofenolaat mofetil
De Immuno+-groep krijgt mycofenolaatmofetil (2x 1 g/dag) van drie dagen vóór tot 12 weken na IMP-toediening
Ander: alipogene tiparvovec zonder IS
Patiënten in de Immuno-groep krijgen gedurende 12 weken geen immunosuppressivum. Patiënten zullen een half uur voorafgaand aan IMP-toediening een intraveneuze bolus van 1 mg/kg methylprednisolon krijgen.
Geneesmiddel: alipogene tiparvovec
Een dosis van 1x10(*12) gc/kg alipogeen tiparvovec (Glybera) lichaamsgewicht toegediend als een enkele set intramusculaire injecties op meerdere plaatsen in meerdere spieren van beide bovenbenen en, indien nodig, de onderbenen.
Andere namen:
  • Glybera
Geneesmiddel: Prednisolon
IV bolus methylprednisolon 1 mg/kg een half uur voor toediening

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De klinische respons van alipogene tiparvovec bij LPLD-patiënten
Tijdsspanne: 2 jaar
De algehele klinische respons van alipogene tiparvovec bij LPLD-patiënten zal worden beoordeeld in vergelijking met de uitgangswaarde, door een combinatie van metingen, waarvan elk relevante informatie geeft om voldoende en solide bewijs te verkrijgen in een kleine studie. Elk van deze uitkomstmaten zal worden geëvalueerd in combinatie met de resultaten van andere maatregelen (om een ​​algemene conclusie te krijgen met betrekking tot de klinische respons). Er zullen beschrijvende methoden worden gebruikt (er zullen dus geen formele statistische analyses worden uitgevoerd), vanwege de specifieke aard en de kleine steekproefomvang van een onderzoek naar zeldzame ziekten.
2 jaar
Het langetermijneffect van alipogene tiparvovec op het postprandiale metabolisme van chylomicronen (ppCM) bij LPLD-patiënten.
Tijdsspanne: 2 jaar
CM [3H]-activiteit zal worden beoordeeld tijdens ppCM-testen voor en na de dosis, vergeleken met de uitgangswaarde.
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het effect van alipogene tiparvovec op het postprandiale metabolisme van chylomicronen (ppCM) bij LPLD-patiënten met en zonder immunosuppressieve behandeling, 14 weken na toediening.
Tijdsspanne: Basislijn, 14 weken
CM [3H]-activiteit zal worden beoordeeld tijdens ppCM-testen voor en na de dosis, vergeleken met de uitgangswaarde.
Basislijn, 14 weken
Immunorespons van alipogene tiparvovec door analyse van antilichaamvorming
Tijdsspanne: Basislijn, 1 en 2 jaar na de dosis
De immunorespons van alipogene tiparvovec zal worden beoordeeld door de vorming van antilichamen te meten in vergelijking met de uitgangswaarde.
Basislijn, 1 en 2 jaar na de dosis
Immunorespons van alipogene tiparvovec door analyse van T-celrespons
Tijdsspanne: Basislijn, 1 en 2 jaar na de dosis
T-celresponsen tegen alipogene tiparvovec zullen worden beoordeeld door de T-celrespons te meten in vergelijking met de uitgangswaarde.
Basislijn, 1 en 2 jaar na de dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Medewerkers

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: André Carpentier, MD, Centre de recherche du Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2016

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juni 2020

Studie voltooiing (Verwacht)

1 september 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 mei 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 september 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

19 september 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 augustus 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 augustus 2017

Laatst geverifieerd

1 juli 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Gly-CD-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren