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Alipogene Tiparvovec zur Behandlung von LPLD-Patienten

14. August 2017 aktualisiert von: UniQure Biopharma B.V.

Eine offene, multizentrische Studie mit Alipogen Tiparvovec zur Behandlung von LPLD-Patienten

Ziel der Studie ist es, weitere bestätigende Beweise für den klinischen Nutzen bei LPLD-Patienten zu liefern, die mit Alipogen Tiparvovec behandelt werden, indem sowohl das „klinische Ansprechen“ (definiert durch eine Reihe von Parametern) als auch das „metabolische Ansprechen“ (postprandialer CM-Stoffwechsel) bewertet werden. bei LPLD-Patienten mit und ohne immunsuppressive Therapie.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive, interventionelle, randomisierte, unverblindete Parallelgruppenstudie zur Bewertung des klinischen Ansprechens sowie der Dynamik des postprandialen Chylomikronenstoffwechsels bei Patienten, die mit Alipogen Tiparvovec mit und ohne Immunsuppressiva behandelt wurden. Die Studie wird an 12 LPLD-Patienten durchgeführt, die in die Immuno+ (Cyclosporin und Mycophenolatmofetil) oder die Immuno-Gruppe randomisiert werden.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke
  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, PA19104
        • Perelman School of Medicine at The University of Pennsylvania Translational Medicine & Human Genetics

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Haupteinschlusskriterien sind:

  • Patienten mit schweren oder multiplen Pankreatitis-Attacken in der Anamnese trotz Fetteinschränkung in der Nahrung.
  • Genetisch bestätigte Diagnose von LPLD
  • Post-Heparin-Plasma-LPL-Proteinmasse > 5 % des Normalwertes
  • LPL-Aktivität ≤ 20 % des Normalwerts (in Post-Heparin-Plasma)
  • Plasma-TG-Konzentration im Nüchternzustand > 10 mmol/l.

Hauptausschlusskriterien sind:

  • Frauen mit einem positiven Schwangerschaftstest oder die stillen oder Verhütungsmittel verwenden.
  • Patienten mit HIV, Hepatitis B, Hepatitis C oder positiv auf Tuberkulose.
  • Patienten, die mit Thrombozytenaggregationshemmern oder anderen Antikoagulanzien behandelt werden.
  • Patient, der allergisch auf Immunsuppressiva reagiert oder an einer Erkrankung leidet, die die Verwendung von Immunsuppressiva verbietet.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Alipogen tiparvovec mit IS
Patienten in der Immuno+-Gruppe erhalten ein immunsuppressives Regime, das drei Tage vor der Verabreichung von Alipogen Tiparvovec begonnen wird. Das Behandlungsschema soll 12 Wochen lang fortgesetzt werden: Cyclosporine (3 mg/kg/Tag) und Mycophenolatmofetil (2 x 1 g/Tag). Die Patienten erhalten eine halbe Stunde vor der IMP-Verabreichung einen intravenösen Bolus von 1 mg/kg Methylprednisolon.
Arzneimittel: alipogen tiparvovec
Eine Dosis von 1 x 10 (*12) gc/kg Alipogen Tiparvovec (Glybera) Körpergewicht, verabreicht als einmalige intramuskuläre Injektion an mehreren Stellen in mehreren Muskeln beider Oberschenkel und, falls erforderlich, der Unterschenkel.
Andere Namen:
  • Glybera
Arzneimittel: Prednisolon
IV Bolus Methylprednisolon 1 mg/kg eine halbe Stunde vor der Verabreichung
Arzneimittel: Cyclosporine
Die Immuno+-Gruppe erhält Cyclosporin (3 mg/kg/Tag) drei Tage vor bis 12 Wochen nach der IMP-Verabreichung
Arzneimittel: Mycophenolatmofetil
Die Gruppe Immuno + erhält Mycophenolatmofetil (2 x 1 g/Tag) drei Tage vor bis 12 Wochen nach der IMP-Verabreichung
Sonstiges: Alipogen tiparvovec ohne IS
Patienten in der Immungruppe erhalten während 12 Wochen kein immunsuppressives Regime. Die Patienten erhalten eine halbe Stunde vor der IMP-Verabreichung einen intravenösen Bolus von 1 mg/kg Methylprednisolon.
Arzneimittel: alipogen tiparvovec
Eine Dosis von 1 x 10 (*12) gc/kg Alipogen Tiparvovec (Glybera) Körpergewicht, verabreicht als einmalige intramuskuläre Injektion an mehreren Stellen in mehreren Muskeln beider Oberschenkel und, falls erforderlich, der Unterschenkel.
Andere Namen:
  • Glybera
Arzneimittel: Prednisolon
IV Bolus Methylprednisolon 1 mg/kg eine halbe Stunde vor der Verabreichung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Das klinische Ansprechen von Alipogen Tiparvovec bei LPLD-Patienten
Zeitfenster: 2 Jahre
Das klinische Gesamtansprechen von Alipogen Tiparvovec bei LPLD-Patienten wird im Vergleich zum Ausgangswert durch eine Kombination von Messungen bewertet, von denen jede relevante Informationen liefert, um in einer kleinen Studie ausreichende und solide Beweise zu erhalten. Jede dieser Ergebnismessgrößen wird in Kombination mit den Ergebnissen anderer Messgrößen bewertet (um eine Gesamtschlussfolgerung in Bezug auf das klinische Ansprechen zu erhalten). Aufgrund der Besonderheiten und der geringen Stichprobengröße einer Studie zu seltenen Krankheiten werden deskriptive Methoden verwendet (daher werden keine formalen statistischen Analysen durchgeführt).
2 Jahre
Die Langzeitwirkung von Alipogen tiparvovec auf den postprandialen Metabolismus von Chylomikronen (ppCM) bei LPLD-Patienten.
Zeitfenster: 2 Jahre
Die CM [3H]-Aktivität wird während der ppCM-Tests vor und nach der Dosis im Vergleich zum Ausgangswert bewertet.
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Wirkung von Alipogen tiparvovec auf den postprandialen Metabolismus von Chylomikronen (ppCM) bei LPLD-Patienten mit und ohne Immunsuppressionsbehandlung 14 Wochen nach Verabreichung.
Zeitfenster: Grundlinie, 14 Wochen
Die CM [3H]-Aktivität wird während der ppCM-Tests vor und nach der Dosis im Vergleich zum Ausgangswert bewertet.
Grundlinie, 14 Wochen
Immunantwort von Alipogen tiparvovec durch Analyse der Antikörperbildung
Zeitfenster: Baseline, 1 und 2 Jahre nach der Dosis
Die Immunantwort von Alipogen Tiparvovec wird durch Messen der Antikörperbildung im Vergleich zum Ausgangswert bewertet.
Baseline, 1 und 2 Jahre nach der Dosis
Immunantwort von Alipogen tiparvovec durch Analyse der T-Zell-Antwort
Zeitfenster: Baseline, 1 und 2 Jahre nach der Dosis
Die T-Zell-Antworten gegen Alipogen Tiparvovec werden durch Messung der T-Zell-Antwort im Vergleich zum Ausgangswert bewertet.
Baseline, 1 und 2 Jahre nach der Dosis

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Mitarbeiter

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Ermittler

  • Hauptermittler: André Carpentier, MD, Centre de recherche du Centre hospitalier Universitaire de Sherbrooke

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2016

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Juni 2020

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. September 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Mai 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. September 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. September 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. August 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. August 2017

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Gly-CD-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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