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Alipogene Tiparvovec per il trattamento dei pazienti affetti da LPLD

14 agosto 2017 aggiornato da: UniQure Biopharma B.V.

Uno studio multicentrico in aperto su Alipogene Tiparvovec per il trattamento dei pazienti affetti da LPLD

Lo scopo dello studio è fornire ulteriori prove di conferma del beneficio clinico nei pazienti con LPLD trattati con alipogene tiparvovec valutando sia la "risposta clinica" (come definita da una serie di parametri), sia la "risposta metabolica" (metabolismo CM postprandiale) nei pazienti con LPLD con e senza un regime immunosoppressore.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio prospettico, interventistico, randomizzato, in aperto, a gruppi paralleli che valuta la risposta clinica e la dinamica del metabolismo postprandiale dei chilomicroni in pazienti trattati con alipogene tiparvovec con e senza immunosoppressori. Lo studio sarà condotto su 12 pazienti con LPLD che saranno randomizzati nel gruppo Immuno+ (ciclosporina e micofenolato mofetile) o nel gruppo Immuno-.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke
  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, PA19104
        • Perelman School of Medicine at The University of Pennsylvania Translational Medicine & Human Genetics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

I principali criteri di inclusione sono:

  • Pazienti con una storia di attacchi di pancreatite gravi o multipli nonostante la restrizione dei grassi nella dieta.
  • Diagnosi geneticamente confermata di LPLD
  • Massa proteica LPL plasmatica post-eparina > 5% del normale
  • Attività LPL ≤20% del normale (nel plasma post-eparina)
  • Concentrazione di trigliceridi plasmatici a digiuno >10 mmol/L.

I principali criteri di esclusione sono:

  • Donne con un test di gravidanza positivo o che stanno allattando o che usano contraccettivi.
  • Pazienti positivi all'HIV, all'epatite B, all'epatite C o positivi alla tubercolosi.
  • Pazienti in trattamento con antiaggreganti piastrinici o altri anticoagulanti.
  • Paziente allergico o con una condizione che vieta l'uso di immunosoppressori.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: alipogene tiparvovec con IS
I pazienti nel gruppo Immuno+ riceveranno un regime immunosoppressore da iniziare tre giorni prima della somministrazione di alipogene tiparvovec. Il regime deve essere continuato per 12 settimane: ciclosporine (3 mg/kg/giorno) e micofenolato mofetile (2 x 1 g/giorno). I pazienti riceveranno un bolo IV di 1 mg/kg di metil prednisolone mezz'ora prima della somministrazione di IMP.
Droga: alipogene tiparvovec
Una dose di 1x10(*12) gc/kg di alipogene tiparvovec (Glybera) di peso corporeo somministrata come singola serie di iniezioni intramuscolari in più siti in più muscoli della parte superiore delle gambe e, se necessario, della parte inferiore delle gambe.
Altri nomi:
  • Glibera
Droga: Prednisolone
Metilprednisolone in bolo EV 1 mg/kg mezz'ora prima della somministrazione
Droga: Ciclosporine
Il gruppo Immuno + riceverà ciclosporina (3 mg/kg/die) da tre giorni prima fino a 12 settimane dopo la somministrazione di IMP
Droga: Micofenolato mofetile
Il gruppo Immuno + riceverà Micofenolato Mofetile (2x 1 g/giorno) da tre giorni prima fino a 12 settimane dopo la somministrazione di IMP
Altro: alipogene tiparvovec senza IS
I pazienti nel gruppo Immuno non riceveranno un regime immunosoppressore per 12 settimane. I pazienti riceveranno un bolo IV di 1 mg/kg di metil prednisolone mezz'ora prima della somministrazione di IMP.
Droga: alipogene tiparvovec
Una dose di 1x10(*12) gc/kg di alipogene tiparvovec (Glybera) di peso corporeo somministrata come singola serie di iniezioni intramuscolari in più siti in più muscoli della parte superiore delle gambe e, se necessario, della parte inferiore delle gambe.
Altri nomi:
  • Glibera
Droga: Prednisolone
Metilprednisolone in bolo EV 1 mg/kg mezz'ora prima della somministrazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La risposta clinica di alipogene tiparvovec nei pazienti con LPLD
Lasso di tempo: 2 anni
La risposta clinica complessiva di alipogene tiparvovec nei pazienti con LPLD sarà valutata rispetto al basale, mediante una combinazione di misurazioni, ciascuna delle quali fornisce informazioni rilevanti per ottenere prove sufficienti e solide in un piccolo studio. Ciascuna di queste misure di esito sarà valutata in combinazione con i risultati di altre misure (per ottenere una conclusione complessiva relativa alla risposta clinica). Verranno utilizzati metodi descrittivi (quindi non verranno eseguite analisi statistiche formali), a causa della natura specifica e delle dimensioni ridotte del campione di uno studio sulle malattie rare.
2 anni
L'effetto a lungo termine di alipogene tiparvovec sul metabolismo post prandiale dei chilomicroni (ppCM) nei pazienti con LPLD.
Lasso di tempo: 2 anni
L'attività di CM [3H] sarà valutata durante i test ppCM prima e dopo la dose, rispetto al basale.
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'effetto di alipogene tiparvovec sul metabolismo postprandiale dei chilomicroni (ppCM) nei pazienti con LPLD con e senza trattamento immunosoppressivo, a 14 settimane dopo la somministrazione.
Lasso di tempo: Basale, 14 settimane
L'attività di CM [3H] sarà valutata durante i test ppCM prima e dopo la dose, rispetto al basale.
Basale, 14 settimane
Risposta immunitaria di alipogene tiparvovec mediante analisi della formazione di anticorpi
Lasso di tempo: Basale, 1 e 2 anni dopo la dose
La risposta immunitaria di alipogene tiparvovec sarà valutata misurando la formazione di anticorpi rispetto al basale.
Basale, 1 e 2 anni dopo la dose
Risposta immunitaria di alipogene tiparvovec mediante analisi della risposta delle cellule T
Lasso di tempo: Basale, 1 e 2 anni dopo la dose
Le risposte delle cellule T contro alipogene tiparvovec saranno valutate misurando la risposta delle cellule T rispetto al basale.
Basale, 1 e 2 anni dopo la dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Collaboratori

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Investigatori

  • Investigatore principale: André Carpentier, MD, Centre de recherche du Centre hospitalier Universitaire de Sherbrooke

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2016

Completamento primario (Anticipato)

1 giugno 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

1 settembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 maggio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 settembre 2016

Primo Inserito (Stima)

19 settembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 agosto 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 agosto 2017

Ultimo verificato

1 luglio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Gly-CD-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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