Alipogen Tiparvovec pro léčbu pacientů s LPLD
14. srpna 2017 aktualizováno: UniQure Biopharma B.V.
Otevřená, multicentrická studie Alipogene Tiparvovec pro léčbu pacientů s LPLD
Cílem studie je poskytnout další potvrzující důkazy klinického přínosu u pacientů s LPLD léčených alipogenním tiparvovcem, a to posouzením jak „klinické odpovědi“ (definované řadou parametrů), tak „metabolické odpovědi“ (postprandiální metabolismus CM). u pacientů s LPLD s imunosupresivním režimem i bez něj.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o prospektivní, intervenční, randomizovanou, otevřenou, paralelní skupinovou studii hodnotící klinickou odpověď i dynamiku postprandiálního metabolismu chylomikronů u pacientů léčených alipogenním tiparvovcem s imunosupresivy a bez nich.
Studie bude provedena na 12 pacientech s LPLD, kteří budou randomizováni do skupiny Immuno+ (cyklosporin a mykofenolát mofetil) nebo Immuno-.
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Quebec
-
Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
- Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke
-
-
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, PA19104
- Perelman School of Medicine at The University of Pennsylvania Translational Medicine & Human Genetics
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Hlavní kritéria zařazení jsou:
- Pacienti s anamnézou závažných nebo mnohočetných záchvatů pankreatitidy navzdory dietnímu omezení tuku.
- Geneticky potvrzená diagnóza LPLD
- Hmotnost LPL proteinu v plazmě po heparinu > 5 % normálu
- Aktivita LPL ≤ 20 % normálu (v postheparinové plazmě)
- Plazmatická koncentrace TG nalačno >10 mmol/l.
Hlavní kritéria vyloučení jsou:
- Ženy s pozitivním těhotenským testem nebo kojící ženy nebo ženy užívající antikoncepci.
- Pacienti s pozitivní HIV, hepatitidou B, hepatitidou C nebo pozitivní na tuberkulózu.
- Pacienti léčení antiagregačními nebo jinými antikoagulancii.
- Pacient alergický na nebo trpící onemocněním, které zakazuje používání imunosupresiv.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: alipogenní tiparvovec s IS
Pacienti ve skupině Immuno+ dostanou imunosupresivní režim, který bude zahájen tři dny před podáním alipogenního tiparvovce.
Režim má pokračovat po dobu 12 týdnů: Cyklosporiny (3 mg/kg/den) a mykofenolát mofetil (2 x 1 g/den).
Pacienti dostanou IV bolus 1 mg/kg methylprednisolonu půl hodiny před podáním IMP.
|
Dávka 1x10(*12) gc/kg alipogenního tiparvovce (Glybera) tělesné hmotnosti podaná jako jediná sada intramuskulárních injekcí na více místech do více svalů obou horních končetin a v případě potřeby i dolních končetin.
Ostatní jména:
IV bolus methylprednisolonu 1 mg/kg půl hodiny před podáním
Skupina Immuno + bude dostávat cyklosporin (3 mg/kg/den) od tří dnů před až do 12 týdnů po podání IMP
Skupina Immuno + bude dostávat mykofenolát mofetil (2x 1 g/den) od tří dnů před až do 12 týdnů po podání IMP
|
|
Jiný: alipogenní tiparvovec bez IS
Pacienti ve skupině Immuno nebudou dostávat imunosupresivní režim po dobu 12 týdnů.
Pacienti dostanou IV bolus 1 mg/kg methylprednisolonu půl hodiny před podáním IMP.
|
Dávka 1x10(*12) gc/kg alipogenního tiparvovce (Glybera) tělesné hmotnosti podaná jako jediná sada intramuskulárních injekcí na více místech do více svalů obou horních končetin a v případě potřeby i dolních končetin.
Ostatní jména:
IV bolus methylprednisolonu 1 mg/kg půl hodiny před podáním
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Klinická odpověď alipogenního tiparvovce u pacientů s LPLD
Časové okno: 2 roky
|
Celková klinická odpověď na alipogenní tiparvovec u pacientů s LPLD bude hodnocena ve srovnání s výchozí hodnotou kombinací měření, z nichž každé poskytuje relevantní informace pro získání dostatečného a solidního důkazu v malé studii.
Každé z těchto výsledných měření bude hodnoceno v kombinaci s výsledky jiných měření (pro získání celkového závěru týkajícího se klinické odpovědi).
Budou použity deskriptivní metody (nebudou tedy prováděny žádné formální statistické analýzy) kvůli specifické povaze a malé velikosti vzorku studie se vzácným onemocněním.
|
2 roky
|
|
Dlouhodobý účinek alipogenního tiparvovce na postprandiální metabolismus chylomikronů (ppCM) u pacientů s LPLD.
Časové okno: 2 roky
|
CM [3H]-aktivita bude hodnocena během testování ppCM před a po dávce ve srovnání s výchozí hodnotou.
|
2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinek alipogenního tiparvovce na postprandiální metabolismus chylomikronů (ppCM) u pacientů s LPLD s imunosupresivní léčbou a bez ní, 14 týdnů po podání.
Časové okno: Výchozí stav, 14 týdnů
|
CM [3H]-aktivita bude hodnocena během testování ppCM před a po dávce ve srovnání s výchozí hodnotou.
|
Výchozí stav, 14 týdnů
|
|
Imunitní odpověď alipogenního tiparvovce analýzou tvorby protilátek
Časové okno: Výchozí stav, 1 a 2 roky po dávce
|
Imunologická odpověď alipogenního tiparvovce bude hodnocena měřením tvorby protilátek ve srovnání s výchozí hodnotou.
|
Výchozí stav, 1 a 2 roky po dávce
|
|
Imunitní odpověď alipogenního tiparvovce analýzou odpovědi T-buněk
Časové okno: Výchozí stav, 1 a 2 roky po dávce
|
Odpovědi T-buněk proti alipogennímu tiparvovci budou hodnoceny měřením odezvy T-buněk ve srovnání s výchozí hodnotou.
|
Výchozí stav, 1 a 2 roky po dávce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: André Carpentier, MD, Centre de recherche du Centre hospitalier Universitaire de Sherbrooke
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. října 2016
Primární dokončení (Očekávaný)
1. června 2020
Dokončení studie (Očekávaný)
1. září 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. května 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. září 2016
První zveřejněno (Odhad)
19. září 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. srpna 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. srpna 2017
Naposledy ověřeno
1. července 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus, vrozené chyby
- Poruchy metabolismu lipidů
- Hyperlipidemie
- Dyslipidemie
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Hyperlipoproteinémie
- Hyperlipoproteinémie typu I
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antiinfekční látky
- Inhibitory enzymů
- Protizánětlivé látky
- Antirevmatika
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Glukokortikoidy
- Hormony
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Antineoplastická činidla, Hormonální
- Dermatologická činidla
- Antibakteriální látky
- Antibiotika, antineoplastika
- Antifungální látky
- Antituberkulární látky
- Antibiotika, antituberkulo
- Inhibitory kalcineurinu
- Prednisolon
- Kyselina mykofenolová
- Cyklosporin
- Cyklosporiny
Další identifikační čísla studie
- Gly-CD-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .