Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Alipogen Tiparvovec for behandling av LPLD-pasienter

14. august 2017 oppdatert av: UniQure Biopharma B.V.

En åpen etikett, multisenterforsøk av Alipogen Tiparvovec for behandling av LPLD-pasienter

Målet med studien er å gi ytterligere bekreftende bevis på klinisk fordel hos LPLD-pasienter behandlet med alipogen tiparvovec ved å vurdere både den "kliniske responsen" (som definert av en rekke parametere), og "den metabolske responsen" (postprandial CM-metabolisme) hos LPLD-pasienter med og uten et immunsuppressivt regime.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en prospektiv, intervensjonell, randomisert, åpen, parallell gruppestudie som evaluerer den kliniske responsen så vel som dynamikken i postprandial chylomikronmetabolisme hos pasienter behandlet med alipogen tiparvovec med og uten immunsuppressiva. Studien vil bli utført på 12 LPLD-pasienter som vil randomiseres til Immuno+ (cyklosporin og mykofenolatmofetil) eller Immuno-gruppen.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke
  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, PA19104
        • Perelman School of Medicine at The University of Pennsylvania Translational Medicine & Human Genetics

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

De viktigste inkluderingskriteriene er:

  • Pasienter med en historie med alvorlige eller flere pankreatittanfall til tross for fettrestriksjoner i kosten.
  • Genetisk bekreftet diagnose av LPLD
  • Post-heparin plasma LPL proteinmasse > 5 % av normalen
  • LPL-aktivitet ≤20 % av normal (i postheparinplasma)
  • Fastende plasma TG-konsentrasjon >10 mmol/L.

De viktigste eksklusjonskriteriene er:

  • Kvinner med positiv graviditetstest eller som ammer, eller bruker prevensjon.
  • Pasienter med positiv HIV, Hepatitt B, Hepatitt C eller positive for tuberkulose.
  • Pasienter under behandling med blodplatehemmende eller andre antikoagulantia.
  • Pasient som er allergisk mot eller har en tilstand som forbyr bruk av immundempende midler.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: alipogen tiparvovec med IS
Pasienter i Immuno+-gruppen vil få et immunsuppressivt regime som skal startes tre dager før administrering av alipogen tiparvovec. Kurset skal fortsette i 12 uker: Cyklosporiner (3 mg/kg/dag) og mykofenolatmofetil (2 x 1 g/dag). Pasienter vil få IV-bolus på 1 mg/kg metylprednisolon en halv time før IMP-administrasjon.
Legemiddel: alipogen tiparvovec
En dose på 1x10(*12) gc/kg alipogen tiparvovec (Glybera) kroppsvekt administrert som et enkelt sett med intramuskulære injeksjoner på flere steder i flere muskler i begge øvre ben og om nødvendig underbena.
Andre navn:
  • Glybera
Legemiddel: Prednisolon
IV bolus metylprednisolon 1 mg/kg en halv time før administrering
Legemiddel: Syklosporiner
Immuno+-gruppen vil motta cyklosporin (3 mg/kg/dag) fra tre dager før til 12 uker etter IMP-administrasjon
Legemiddel: Mykofenolatmofetil
Immuno+-gruppen vil motta mykofenolatmofetil (2x 1 g/dag) fra tre dager før til 12 uker etter IMP-administrasjon
Annen: alipogen tiparvovec uten IS
Pasienter i Immuno-gruppen vil ikke få et immunsuppressivt regime i løpet av 12 uker. Pasienter vil få IV-bolus på 1 mg/kg metylprednisolon en halv time før IMP-administrasjon.
Legemiddel: alipogen tiparvovec
En dose på 1x10(*12) gc/kg alipogen tiparvovec (Glybera) kroppsvekt administrert som et enkelt sett med intramuskulære injeksjoner på flere steder i flere muskler i begge øvre ben og om nødvendig underbena.
Andre navn:
  • Glybera
Legemiddel: Prednisolon
IV bolus metylprednisolon 1 mg/kg en halv time før administrering

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Den kliniske responsen til alipogen tiparvovec hos LPLD-pasienter
Tidsramme: 2 år
Den totale kliniske responsen til alipogen tiparvovec hos LPLD-pasienter vil bli vurdert sammenlignet med baseline, ved en kombinasjon av målinger, hvorav hver gir relevant informasjon for å få nok og solid bevis i en liten studie. Hvert av disse utfallsmålene vil bli evaluert i kombinasjon med resultatene av andre tiltak (for å få en samlet konklusjon knyttet til den kliniske responsen). Beskrivende metoder vil bli brukt (så ingen formelle statistiske analyser vil bli utført), på grunn av den spesifikke karakteren og den lille prøvestørrelsen til en studie med sjelden sykdom.
2 år
Den langsiktige effekten av alipogen tiparvovec på postprandial metabolisme av chylomikroner (ppCM) hos LPLD-pasienter.
Tidsramme: 2 år
CM [3H]-aktivitet vil bli vurdert under ppCM-testing før og etter dose, sammenlignet med baseline.
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekten av alipogen tiparvovec på postprandial metabolisme av chylomikroner (ppCM) hos LPLD-pasienter med og uten immunsuppresjonsbehandling, 14 uker etter administrering.
Tidsramme: Utgangspunkt, 14 uker
CM [3H]-aktivitet vil bli vurdert under ppCM-testing før og etter dose, sammenlignet med baseline.
Utgangspunkt, 14 uker
Immunrespons av alipogen tiparvovec ved analyse av antistoffdannelse
Tidsramme: Baseline, 1 og 2 år etter dose
Immunresponsen til alipogen tiparvovec vil bli vurdert ved å måle antistoffdannelsen sammenlignet med baseline.
Baseline, 1 og 2 år etter dose
Immunrespons av alipogen tiparvovec ved analyse av T-cellerespons
Tidsramme: Baseline, 1 og 2 år etter dose
T-celleresponser mot alipogen tiparvovec vil bli vurdert ved å måle T-celleresponsen sammenlignet med baseline.
Baseline, 1 og 2 år etter dose

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Samarbeidspartnere

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: André Carpentier, MD, Centre de recherche du Centre hospitalier Universitaire de Sherbrooke

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2016

Primær fullføring (Forventet)

1. juni 2020

Studiet fullført (Forventet)

1. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. mai 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. september 2016

Først lagt ut (Anslag)

19. september 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. august 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. august 2017

Sist bekreftet

1. juli 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Gly-CD-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på LPL-mangel

Kliniske studier på alipogen tiparvovec

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cyprus

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere