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Alipogene Tiparvovec para o tratamento de pacientes com LPLD

14 de agosto de 2017 atualizado por: UniQure Biopharma B.V.

Um estudo aberto e multicêntrico de Alipogene Tiparvovec para o tratamento de pacientes com LPLD

O objetivo do estudo é fornecer mais evidências confirmatórias de benefício clínico em pacientes com LPLD tratados com alipogene tiparvovec, avaliando tanto a "resposta clínica" (definida por uma variedade de parâmetros) quanto a "resposta metabólica" (metabolismo CM pós-prandial) em pacientes com LPLD com e sem regime imunossupressor.

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo prospectivo, intervencional, randomizado, aberto e de grupos paralelos que avalia a resposta clínica, bem como a dinâmica do metabolismo pós-prandial dos quilomícrons em pacientes tratados com alipogene tiparvovec com e sem imunossupressores. O estudo será conduzido em 12 pacientes com LPLD que serão randomizados no grupo Imuno+ (ciclosporina e micofenolato de mofetil) ou no grupo Imuno-.

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1H 5N4
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke
  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, PA19104
        • Perelman School of Medicine at The University of Pennsylvania Translational Medicine & Human Genetics

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Os principais critérios de inclusão são:

  • Pacientes com história de ataques graves ou múltiplos de pancreatite, apesar da restrição de gordura na dieta.
  • Diagnóstico geneticamente confirmado de LPLD
  • Massa de proteína LPL plasmática pós-heparina > 5% do normal
  • Atividade LPL ≤20% do normal (no plasma pós-heparina)
  • Concentração plasmática de TG em jejum >10 mmol/L.

Os principais critérios de exclusão são:

  • Mulheres com teste de gravidez positivo ou que estejam amamentando ou em uso de anticoncepcional.
  • Pacientes com HIV, Hepatite B, Hepatite C ou positivos para tuberculose.
  • Pacientes em tratamento com antiplaquetários ou outros anticoagulantes.
  • Paciente alérgico ou com uma condição que proíba o uso de imunossupressores.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: alipogene tiparvovec com IS
Os pacientes do grupo Immuno+ receberão um regime imunossupressor a ser iniciado três dias antes da administração do alipogene tiparvovec. O esquema deve ser mantido por 12 semanas: ciclosporinas (3 mg/kg/dia) e micofenolato de mofetil (2 x 1 g/dia). Os pacientes receberão bolus IV de 1mg/kg de metil Prednisolona meia hora antes da administração do IMP.
Medicamento: alipogene tiparvovec
Uma dose de 1x10(*12) gc/kg de alipogene tiparvovec (Glybera) de peso corporal administrada como um único conjunto de injeções intramusculares em vários locais em vários músculos de ambas as pernas e, se necessário, das pernas.
Outros nomes:
  • Glybera
Medicamento: Prednisolona
Bolus IV de metilprednisolona 1mg/kg meia hora antes da administração
Medicamento: Ciclosporinas
O grupo imuno+ receberá ciclosporina (3 mg/kg/dia) de três dias antes até 12 semanas após a administração do IMP
Medicamento: Micofenolato de mofetil
O grupo Immuno + receberá Micofenolato de mofetil (2x 1 g/dia) de três dias antes até 12 semanas após a administração de IMP
Outro: alipogene tiparvovec sem IS
Os pacientes do grupo Imuno- não receberão regime imunossupressor durante 12 semanas. Os pacientes receberão bolus IV de 1mg/kg de metil Prednisolona meia hora antes da administração do IMP.
Medicamento: alipogene tiparvovec
Uma dose de 1x10(*12) gc/kg de alipogene tiparvovec (Glybera) de peso corporal administrada como um único conjunto de injeções intramusculares em vários locais em vários músculos de ambas as pernas e, se necessário, das pernas.
Outros nomes:
  • Glybera
Medicamento: Prednisolona
Bolus IV de metilprednisolona 1mg/kg meia hora antes da administração

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A resposta clínica do alipogene tiparvovec em pacientes com LPLD
Prazo: 2 anos
A resposta clínica geral do alipogene tiparvovec em pacientes com LPLD será avaliada em comparação com a linha de base, por uma combinação de medições, das quais cada uma fornece informações relevantes para obter evidências sólidas e suficientes em um pequeno estudo. Cada uma dessas medidas de resultado será avaliada em combinação com os resultados de outras medidas (para obter uma conclusão geral relacionada à resposta clínica). Serão utilizados métodos descritivos (portanto, não serão realizadas análises estatísticas formais), devido à natureza específica e ao pequeno tamanho da amostra de um estudo sobre doenças raras.
2 anos
O efeito a longo prazo do alipogene tiparvovec no metabolismo pós-prandial dos quilomícrons (ppCM) em pacientes com LPLD.
Prazo: 2 anos
A atividade de CM [3H] será avaliada durante o teste de ppCM pré e pós-dose, em comparação com a linha de base.
2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
O efeito do alipogene tiparvovec no metabolismo pós-prandial dos quilomícrons (ppCM) em pacientes com LPLD com e sem tratamento de imunossupressão, 14 semanas após a administração.
Prazo: Linha de base, 14 semanas
A atividade de CM [3H] será avaliada durante o teste de ppCM pré e pós-dose, em comparação com a linha de base.
Linha de base, 14 semanas
Resposta imunológica do alipogene tiparvovec por análise da formação de anticorpos
Prazo: Linha de base, 1 e 2 anos após a dose
A resposta imunológica do alipogene tiparvovec será avaliada medindo a formação de anticorpos em comparação com a linha de base.
Linha de base, 1 e 2 anos após a dose
Resposta imunológica do alipogene tiparvovec por análise da resposta das células T
Prazo: Linha de base, 1 e 2 anos após a dose
As respostas das células T contra o alipogene tiparvovec serão avaliadas medindo a resposta das células T em comparação com a linha de base.
Linha de base, 1 e 2 anos após a dose

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

UniQure Biopharma B.V.

Colaboradores

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Investigadores

  • Investigador principal: André Carpentier, MD, Centre de recherche du Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de outubro de 2016

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de junho de 2020

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de setembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de maio de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de setembro de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

19 de setembro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de agosto de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de agosto de 2017

Última verificação

1 de julho de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Gly-CD-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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