Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Alipogene Tiparvovec для лечения пациентов с LPLD

14 августа 2017 г. обновлено: UniQure Biopharma B.V.

Открытое многоцентровое исследование алипогена типарвовека для лечения пациентов с LPLD

Цель исследования состоит в том, чтобы предоставить дополнительные подтверждающие доказательства клинической пользы у пациентов с LPLD, получавших алипоген типарвовек, путем оценки как «клинического ответа» (определяемого рядом параметров), так и «метаболического ответа» (постпрандиальный метаболизм CM). у пациентов с LPLD с иммуносупрессивным режимом и без него.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это проспективное, интервенционное, рандомизированное, открытое исследование с параллельными группами, в котором оценивается клинический ответ, а также динамика постпрандиального метаболизма хиломикронов у пациентов, получавших алипоген типарвовек с иммунодепрессантами и без них. Исследование будет проведено у 12 пациентов с LPLD, которые будут рандомизированы в группу Immuno+ (циклоспорин и мофетил микофенолата) или Immuno- группу.

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Канада, J1H 5N4
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke
  • Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, PA19104
        • Perelman School of Medicine at The University of Pennsylvania Translational Medicine & Human Genetics

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Основные критерии включения:

  • Пациенты с тяжелыми или множественными приступами панкреатита в анамнезе, несмотря на ограничение жиров в рационе.
  • Генетически подтвержденный диагноз LPLD
  • Постгепариновая масса белка LPL плазмы > 5% от нормы
  • Активность ЛПЛ ≤20% от нормы (в постгепариновой плазме)
  • Концентрация ТГ в плазме натощак >10 ммоль/л.

Основные критерии исключения:

  • Женщины с положительным тестом на беременность, кормящие грудью или пользующиеся противозачаточными средствами.
  • Пациенты с положительным ВИЧ, гепатитом В, гепатитом С или с положительным результатом на туберкулез.
  • Пациенты, получающие лечение антиагрегантами или другими антикоагулянтами.
  • Пациенты с аллергией на иммунодепрессанты или имеющие состояние, запрещающее их использование.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: алипоген типарвовец с ИС
Пациенты в группе Иммуно+ будут получать иммунодепрессантную схему, которую необходимо начать за три дня до введения алипогена типарвовека. Режим следует продолжать в течение 12 недель: циклоспорины (3 мг/кг/день) и микофенолата мофетил (2 х 1 г/день). Пациенты будут получать внутривенно болюсно 1 мг/кг метилпреднизолона за полчаса до введения ИМП.
Лекарство: алипоген типарвовец
Дозу 1x10(*12) гк/кг алипогена типарвовека (Glybera) массы тела вводят в виде одной серии внутримышечных инъекций в несколько мест в несколько мышц обеих верхних конечностей и, при необходимости, нижних конечностей.
Другие имена:
  • Глибера
Лекарство: Преднизолон
Внутривенно болюсно метилпреднизолон 1 мг/кг за полчаса до введения
Лекарство: Циклоспорины
Группа Иммуно + будет получать циклоспорин (3 мг/кг/день) за три дня до и до 12 недель после введения ИМФ.
Лекарство: Микофенолата мофетил
Группа Иммуно+ будет получать микофенолата мофетил (2 раза по 1 г/день) в течение трех дней до и в течение 12 недель после введения ИМФ.
Другой: алипоген типарвовец без ИС
Пациенты в иммунодепрессивной группе не будут получать иммунодепрессанты в течение 12 недель. Пациенты будут получать внутривенно болюсно 1 мг/кг метилпреднизолона за полчаса до введения ИМП.
Лекарство: алипоген типарвовец
Дозу 1x10(*12) гк/кг алипогена типарвовека (Glybera) массы тела вводят в виде одной серии внутримышечных инъекций в несколько мест в несколько мышц обеих верхних конечностей и, при необходимости, нижних конечностей.
Другие имена:
  • Глибера
Лекарство: Преднизолон
Внутривенно болюсно метилпреднизолон 1 мг/кг за полчаса до введения

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клинический ответ алипогена типарвовека у пациентов с LPLD
Временное ограничение: 2 года
Общий клинический ответ на алипоген типарвовек у пациентов с LPLD будет оцениваться по сравнению с исходным уровнем путем комбинации измерений, каждое из которых дает соответствующую информацию для получения достаточных и надежных доказательств в небольшом испытании. Каждая из этих мер исхода будет оцениваться в сочетании с результатами других мер (чтобы получить общий вывод, касающийся клинического ответа). Будут использоваться описательные методы (поэтому формальный статистический анализ проводиться не будет) из-за специфики и небольшого размера выборки исследования редкого заболевания.
2 года
Долгосрочное влияние алипогена типарвовека на постпрандиальный метаболизм хиломикронов (ppCM) у пациентов с LPLD.
Временное ограничение: 2 года
CM [3H]-активность будет оцениваться во время тестирования ppCM до и после введения дозы по сравнению с исходным уровнем.
2 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Влияние алипогена типарвовека на постпрандиальный метаболизм хиломикронов (ppCM) у пациентов с LPLD с иммуносупрессивной терапией и без нее через 14 недель после введения.
Временное ограничение: Исходный уровень, 14 недель
CM [3H]-активность будет оцениваться во время тестирования ppCM до и после введения дозы по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, 14 недель
Иммунный ответ на алипоген типарвовек по анализу образования антител
Временное ограничение: Исходный уровень, через 1 и 2 года после введения дозы
Иммунный ответ на алипоген типарвовек будет оцениваться путем измерения образования антител по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, через 1 и 2 года после введения дозы
Иммунный ответ алипогена типарвовека по анализу Т-клеточного ответа
Временное ограничение: Исходный уровень, через 1 и 2 года после введения дозы
Ответы Т-клеток на алипоген типарвовек оценивают путем измерения ответа Т-клеток по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, через 1 и 2 года после введения дозы

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

UniQure Biopharma B.V.

Соавторы

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Следователи

  • Главный следователь: André Carpentier, MD, Centre de recherche du Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 2016 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 июня 2020 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 сентября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 мая 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 сентября 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

19 сентября 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 августа 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 августа 2017 г.

Последняя проверка

1 июля 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Gly-CD-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться