Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Alipogen Tiparvovec til behandling af LPLD-patienter

14. august 2017 opdateret af: UniQure Biopharma B.V.

Et åbent, multicenterforsøg med Alipogen Tiparvovec til behandling af LPLD-patienter

Formålet med undersøgelsen er at give yderligere bekræftende beviser for klinisk fordel hos LPLD-patienter behandlet med alipogen tiparvovec ved at vurdere både det "kliniske respons" (som defineret af en række parametre) og "det metaboliske respons" (postprandial CM-metabolisme) hos LPLD-patienter med og uden et immunsuppressivt regime.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et prospektivt, interventionelt, randomiseret, åbent, parallelgruppestudie, der evaluerer den kliniske respons samt dynamikken i postprandial chylomikronmetabolisme hos patienter behandlet med alipogen tiparvovec med og uden immunsuppressiva. Studiet vil blive udført på 12 LPLD-patienter, som vil blive randomiseret til Immuno+ (cyclosporin og mycophenolatmofetil) eller Immuno-gruppen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke
  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, PA19104
        • Perelman School of Medicine at The University of Pennsylvania Translational Medicine & Human Genetics

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

De vigtigste inklusionskriterier er:

  • Patienter med en anamnese med alvorlige eller multiple pancreatitis-anfald på trods af fedtrestriktioner i kosten.
  • Genetisk bekræftet diagnose af LPLD
  • Post-heparin plasma LPL proteinmasse > 5 % af det normale
  • LPL-aktivitet ≤20 % af normal (i post-heparin plasma)
  • Fastende plasma TG-koncentration >10 mmol/L.

De vigtigste eksklusionskriterier er:

  • Kvinder med positiv graviditetstest eller som ammer eller bruger prævention.
  • Patienter med en positiv HIV, Hepatitis B, Hepatitis C eller er positive for tuberkulose.
  • Patienter under behandling med blodpladehæmmende eller andre antikoagulantia.
  • Patient allergisk over for eller har en tilstand, der forbyder brugen af ​​immunsuppressiva.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: alipogen tiparvovec med IS
Patienter i Immuno+-gruppen vil modtage et immunsuppressivt regime, der skal påbegyndes tre dage før administration af alipogen tiparvovec. Kurset skal fortsættes i 12 uger: Cyclosporiner (3 mg/kg/dag) og mycophenolatmofetil (2 x 1 g/dag). Patienterne vil modtage IV-bolus på 1 mg/kg methylprednisolon en halv time før IMP-administration.
Medicin: alipogen tiparvovec
En dosis på 1x10(*12) gc/kg alipogen tiparvovec (Glybera) legemsvægt administreret som et enkelt sæt intramuskulære injektioner på flere steder i flere muskler i begge overben og om nødvendigt i underbenene.
Andre navne:
  • Glybera
Medicin: Prednisolon
IV bolus methylprednisolon 1 mg/kg halv time før administration
Medicin: Cyclosporiner
Immuno+-gruppen vil modtage cyclosporin (3 mg/kg/dag) fra tre dage før til 12 uger efter IMP-administration
Medicin: Mycophenolatmofetil
Immuno+-gruppen vil modtage mycophenolatmofetil (2x 1 g/dag) fra tre dage før til 12 uger efter IMP-administration
Andet: alipogen tiparvovec uden IS
Patienter i Immuno-gruppen vil ikke modtage et immunsuppressivt regime i løbet af 12 uger. Patienterne vil modtage IV-bolus på 1 mg/kg methylprednisolon en halv time før IMP-administration.
Medicin: alipogen tiparvovec
En dosis på 1x10(*12) gc/kg alipogen tiparvovec (Glybera) legemsvægt administreret som et enkelt sæt intramuskulære injektioner på flere steder i flere muskler i begge overben og om nødvendigt i underbenene.
Andre navne:
  • Glybera
Medicin: Prednisolon
IV bolus methylprednisolon 1 mg/kg halv time før administration

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den kliniske respons af alipogen tiparvovec hos LPLD-patienter
Tidsramme: 2 år
Det overordnede kliniske respons af alipogen tiparvovec hos LPLD-patienter vil blive vurderet sammenlignet med baseline ved en kombination af målinger, hvoraf hver giver relevant information til at opnå tilstrækkelig og solid evidens i et lille forsøg. Hvert af disse resultatmål vil blive evalueret i kombination med resultaterne af andre mål (for at få en overordnet konklusion vedrørende den kliniske respons). Der vil blive brugt beskrivende metoder (så der vil ikke blive udført nogen formelle statistiske analyser) på grund af den specifikke karakter og den lille stikprøvestørrelse af et forsøg med sjælden sygdom.
2 år
Den langsigtede effekt af alipogen tiparvovec på postprandial metabolisme af chylomikroner (ppCM) hos LPLD-patienter.
Tidsramme: 2 år
CM [3H]-aktivitet vil blive vurderet under ppCM-testning før og efter dosis sammenlignet med baseline.
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekten af ​​alipogen tiparvovec på postprandial metabolisme af chylomikroner (ppCM) hos LPLD-patienter med og uden immunsuppressionsbehandling 14 uger efter administration.
Tidsramme: Baseline, 14 uger
CM [3H]-aktivitet vil blive vurderet under ppCM-testning før og efter dosis sammenlignet med baseline.
Baseline, 14 uger
Immunrespons af alipogen tiparvovec ved analyse af antistofdannelse
Tidsramme: Baseline, 1 og 2 år efter dosis
Immunresponset af alipogen tiparvovec vil blive vurderet ved at måle antistofdannelsen sammenlignet med baseline.
Baseline, 1 og 2 år efter dosis
Immunrespons af alipogen tiparvovec ved analyse af T-celle respons
Tidsramme: Baseline, 1 og 2 år efter dosis
T-cellerespons mod alipogen tiparvovec vil blive vurderet ved at måle T-cellerespons sammenlignet med baseline.
Baseline, 1 og 2 år efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Samarbejdspartnere

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: André Carpentier, MD, Centre de recherche du Centre hospitalier Universitaire de Sherbrooke

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2016

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juni 2020

Studieafslutning (Forventet)

1. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. maj 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. september 2016

Først opslået (Skøn)

19. september 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. august 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. august 2017

Sidst verificeret

1. juli 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Gly-CD-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med LPL mangel

Kliniske forsøg med alipogen tiparvovec

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Togo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner