Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Alipogene Tiparvovec w leczeniu pacjentów z LPLD

14 sierpnia 2017 zaktualizowane przez: UniQure Biopharma B.V.

Otwarta, wieloośrodkowa próba alipogenu typarwowek w leczeniu pacjentów z LPLD

Celem badania jest dostarczenie dalszych potwierdzających dowodów korzyści klinicznych u pacjentów z LPLD leczonych alipogenem typarwowek poprzez ocenę zarówno „odpowiedzi klinicznej” (zdefiniowanej przez szereg parametrów), jak i „odpowiedzi metabolicznej” (metabolizm poposiłkowy CM) u pacjentów z LPLD z i bez leczenia immunosupresyjnego.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to prospektywne, interwencyjne, randomizowane, otwarte badanie w grupach równoległych oceniające odpowiedź kliniczną oraz dynamikę poposiłkowego metabolizmu chylomikronów u pacjentów leczonych alipogenem typarwowek z lekami immunosupresyjnymi lub bez nich. Badanie zostanie przeprowadzone na 12 pacjentach z LPLD, którzy zostaną losowo przydzieleni do grupy Immuno+ (cyklosporyna i mykofenolan mofetylu) lub Immuno-.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke
  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, PA19104
        • Perelman School of Medicine at The University of Pennsylvania Translational Medicine & Human Genetics

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Główne kryteria włączenia to:

  • Pacjenci z ciężkimi lub wielokrotnymi napadami zapalenia trzustki w wywiadzie pomimo ograniczenia spożycia tłuszczów.
  • Genetycznie potwierdzona diagnoza LPLD
  • Masa białka LPL w osoczu po heparynie > 5% normy
  • Aktywność LPL ≤20% normy (w osoczu poheparynowym)
  • Stężenie TG w osoczu na czczo >10 mmol/l.

Główne kryteria wykluczenia to:

  • Kobiety z pozytywnym testem ciążowym lub karmiące piersią lub stosujące środki antykoncepcyjne.
  • Pacjenci z dodatnim wynikiem HIV, wirusowym zapaleniem wątroby typu B, wirusowym zapaleniem wątroby typu C lub z pozytywnym wynikiem na gruźlicę.
  • Pacjenci leczeni lekami przeciwpłytkowymi lub innymi lekami przeciwzakrzepowymi.
  • Pacjent uczulony na lub cierpiący na stan uniemożliwiający stosowanie leków immunosupresyjnych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: alipogen typarwowek z IS
Pacjenci z grupy Immuno+ otrzymają schemat leczenia immunosupresyjnego, który należy rozpocząć trzy dni przed podaniem alipogenu typarwowek. Schemat należy kontynuować przez 12 tygodni: cyklosporyny (3 mg/kg/dzień) i mykofenolan mofetylu (2 x 1 g/dzień). Pacjenci otrzymają IV bolus 1 mg/kg metyloprednizolonu na pół godziny przed podaniem IMP.
Lek: alipogen typarwowek
Dawka 1x10(*12) gc/kg masy ciała alipogenu typarwowek (Glybera) podana jako pojedynczy zestaw wstrzyknięć domięśniowych w wiele miejsc w wiele mięśni obu górnych części nóg i, jeśli to konieczne, podudzi.
Inne nazwy:
  • Glybera
Lek: Prednizolon
Dożylny bolus metyloprednizolonu 1 mg/kg pół godziny przed podaniem
Lek: Cyklosporyny
Grupa Immuno + będzie otrzymywać cyklosporynę (3 mg/kg/dzień) od trzech dni poprzedzających do 12 tygodni po podaniu IMP
Lek: Mykofenolan mofetylu
Grupa Immuno + otrzyma mykofenolan mofetylu (2x 1 g/dzień) od trzech dni przed do 12 tygodni po podaniu IMP
Inny: alipogen typarwowek bez IS
Pacjenci z grupy Immuno nie będą otrzymywać leków immunosupresyjnych przez 12 tygodni. Pacjenci otrzymają IV bolus 1 mg/kg metyloprednizolonu na pół godziny przed podaniem IMP.
Lek: alipogen typarwowek
Dawka 1x10(*12) gc/kg masy ciała alipogenu typarwowek (Glybera) podana jako pojedynczy zestaw wstrzyknięć domięśniowych w wiele miejsc w wiele mięśni obu górnych części nóg i, jeśli to konieczne, podudzi.
Inne nazwy:
  • Glybera
Lek: Prednizolon
Dożylny bolus metyloprednizolonu 1 mg/kg pół godziny przed podaniem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kliniczna odpowiedź alipogenu typarwowek u pacjentów z LPLD
Ramy czasowe: 2 lata
Ogólna odpowiedź kliniczna alipogenu typarwowek u pacjentów z LPLD zostanie oceniona w porównaniu z wartością wyjściową za pomocą kombinacji pomiarów, z których każdy dostarcza odpowiednich informacji, aby uzyskać wystarczające i solidne dowody w małym badaniu. Każda z tych miar wyniku zostanie oceniona w połączeniu z wynikami innych miar (w celu uzyskania ogólnego wniosku dotyczącego odpowiedzi klinicznej). Zastosowane zostaną metody opisowe (a więc nie będą przeprowadzane żadne formalne analizy statystyczne), ze względu na specyfikę i małą liczebność próby badania choroby rzadkiej.
2 lata
Długoterminowy wpływ alipogenu typarwowek na poposiłkowy metabolizm chylomikronów (ppCM) u pacjentów z LPLD.
Ramy czasowe: 2 lata
Aktywność CM [3H] zostanie oceniona podczas badania ppCM przed i po podaniu dawki, w porównaniu z wartością wyjściową.
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ alipogenu typarwowek na poposiłkowy metabolizm chylomikronów (ppCM) u pacjentów z LPLD poddanych lub nieleczonych immunosupresyjnie, 14 tygodni po podaniu.
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 14 tygodni
Aktywność CM [3H] zostanie oceniona podczas badania ppCM przed i po podaniu dawki, w porównaniu z wartością wyjściową.
Punkt wyjściowy, 14 tygodni
Odpowiedź immunologiczna alipogenu typarwowek przez analizę tworzenia przeciwciał
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 i 2 lata po podaniu
Odpowiedź immunologiczna alipogenu typarwowek zostanie oceniona przez pomiar wytwarzania przeciwciał w porównaniu z wartością wyjściową.
Wartość wyjściowa, 1 i 2 lata po podaniu
Odpowiedź immunologiczna alipogenu typarwowek na podstawie analizy odpowiedzi komórek T
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 1 i 2 lata po podaniu
Odpowiedzi komórek T na alipogen typarwowek zostaną ocenione przez pomiar odpowiedzi komórek T w porównaniu z wartością wyjściową.
Wartość wyjściowa, 1 i 2 lata po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Współpracownicy

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Śledczy

  • Główny śledczy: André Carpentier, MD, Centre de recherche du Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2016

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 czerwca 2020

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 września 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 maja 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 września 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 września 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 sierpnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 sierpnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Gly-CD-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj