LPLD 환자 치료를 위한 Alipogene Tiparvovec
2017년 8월 14일 업데이트: UniQure Biopharma B.V.
LPLD 환자 치료를 위한 Alipogene Tiparvovec의 오픈 라벨, 다기관 시험
이 연구의 목적은 "임상 반응"(일정 범위의 매개변수에 의해 정의됨)과 "대사 반응"(식후 CM 대사)을 모두 평가하여 alipogene tiparvovec으로 치료받은 LPLD 환자의 임상적 이점에 대한 추가 확증적 증거를 제공하는 것입니다. 면역억제제 요법이 있거나 없는 LPLD 환자에서.
연구 개요
상세 설명
이것은 면역억제제 유무에 관계없이 alipogene tiparvovec으로 치료받은 환자의 임상 반응과 식후 킬로미크론 대사의 역학을 평가하는 전향적, 중재적, 무작위, 공개 라벨, 병렬 그룹 연구입니다.
연구는 Immuno+(시클로스포린 및 마이코페놀레이트 모페틸) 또는 Immuno- 그룹으로 무작위 배정될 12명의 LPLD 환자에서 수행될 것입니다.
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준은 다음과 같습니다.
- 식이 지방 제한에도 불구하고 중증 또는 다발성 췌장염 발작의 병력이 있는 환자.
- LPLD의 유전적으로 확인된 진단
- 헤파린 후 혈장 LPL 단백질 질량 > 정상의 5%
- LPL 활성도 정상의 20% 이하(헤파린 후 혈장)
- 공복 혈장 TG 농도 >10mmol/L.
주요 제외 기준은 다음과 같습니다.
- 임신 테스트 결과가 양성이거나 모유 수유 중이거나 피임법을 사용 중인 여성.
- HIV, B형 간염, C형 간염 양성이거나 결핵 양성인 환자.
- 항혈소판제 또는 기타 항응고제로 치료 중인 환자.
- 면역억제제 사용을 금지하는 상태이거나 알레르기가 있는 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: IS를 가진 alipogene tiparvovec
Immuno+ 그룹의 환자는 alipogene tiparvovec 투여 3일 전에 시작되는 면역억제 요법을 받게 됩니다.
요법은 12주 동안 계속되어야 합니다: 사이클로스포린(3mg/kg/일) 및 마이코페놀레이트 모페틸(2 x 1g/일).
환자는 IMP 투여 30분 전에 메틸 프레드니솔론 1mg/kg의 IV 볼루스를 받게 됩니다.
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체중 1kg당 1x10(*12)gc/kg의 alipogene tiparvovec(Glybera) 용량을 양쪽 다리의 여러 근육 및 필요한 경우 다리의 여러 부위에 단일 근육 주사 세트로 근육 주사합니다.
다른 이름들:
IV 볼루스 메틸프레드니솔론 1mg/kg 투여 30분 전
Immuno + 그룹은 IMP 투여 3일 전부터 IMP 투여 후 12주까지 사이클로스포린(3mg/kg/일)을 투여받습니다.
Immuno + 그룹은 IMP 투여 3일 전부터 IMP 투여 후 12주까지 Mycophenolate mofetil(2x 1g/day)을 투여받습니다.
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다른: IS가 없는 알리포진 티파르보벡
면역 그룹의 환자는 12주 동안 면역억제 요법을 받지 않습니다.
환자는 IMP 투여 30분 전에 메틸 프레드니솔론 1mg/kg의 IV 볼루스를 받게 됩니다.
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체중 1kg당 1x10(*12)gc/kg의 alipogene tiparvovec(Glybera) 용량을 양쪽 다리의 여러 근육 및 필요한 경우 다리의 여러 부위에 단일 근육 주사 세트로 근육 주사합니다.
다른 이름들:
IV 볼루스 메틸프레드니솔론 1mg/kg 투여 30분 전
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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LPLD 환자에서 alipogene tiparvovec의 임상 반응
기간: 2 년
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LPLD 환자에서 alipogene tiparvovec의 전반적인 임상 반응은 소규모 시험에서 충분하고 확실한 증거를 얻기 위해 관련 정보를 각각 제공하는 측정의 조합으로 기준선과 비교하여 평가됩니다.
이러한 각 결과 측정은 다른 측정의 결과와 함께 평가됩니다(임상 반응과 관련된 전반적인 결론을 얻기 위해).
희귀 질환 임상시험의 특성과 표본 크기가 작기 때문에 기술적인 방법이 사용됩니다(정식 통계 분석은 수행되지 않음).
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2 년
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LPLD 환자의 ppCM(post prandial metabolism of chylomicrons)에 대한 alipogene tiparvovec의 장기 효과.
기간: 2 년
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CM[3H]-활성은 기준선과 비교하여 투여 전 및 투여 후 ppCM 시험 동안 평가될 것이다.
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2 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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투여 후 14주에 면역억제 치료 유무에 관계없이 LPLD 환자의 식후 킬로미크론(ppCM) 대사에 대한 alipogene tiparvovec의 효과.
기간: 기준선, 14주
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CM[3H]-활성은 기준선과 비교하여 투여 전 및 투여 후 ppCM 시험 동안 평가될 것이다.
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기준선, 14주
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항체 형성 분석에 의한 alipogene tiparvovec의 면역 반응
기간: 기준선, 투여 후 1년 및 2년
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Alipogene tiparvovec의 면역 반응은 기준선과 비교하여 항체 형성을 측정하여 평가됩니다.
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기준선, 투여 후 1년 및 2년
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T 세포 반응 분석에 의한 alipogene tiparvovec의 면역 반응
기간: 기준선, 투여 후 1년 및 2년
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Alipogene tiparvovec에 대한 T 세포 반응은 기준선과 비교하여 T 세포 반응을 측정하여 평가됩니다.
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기준선, 투여 후 1년 및 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: André Carpentier, MD, Centre de recherche du Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 10월 1일
기본 완료 (예상)
2020년 6월 1일
연구 완료 (예상)
2020년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 5월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 9월 13일
처음 게시됨 (추정)
2016년 9월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 8월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 8월 14일
마지막으로 확인됨
2017년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Gly-CD-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
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