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Alipogene Tiparvovec para el tratamiento de pacientes con LPLD

14 de agosto de 2017 actualizado por: UniQure Biopharma B.V.

Un ensayo abierto y multicéntrico de Alipogene Tiparvovec para el tratamiento de pacientes con LPLD

El objetivo del estudio es proporcionar más pruebas confirmatorias del beneficio clínico en pacientes con LPLD tratados con alipogen tiparvovec evaluando tanto la "respuesta clínica" (definida por una serie de parámetros) como la "respuesta metabólica" (metabolismo posprandial de CM) en pacientes con LPLD con y sin régimen inmunosupresor.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio prospectivo, intervencionista, aleatorizado, abierto, de grupos paralelos que evalúa la respuesta clínica, así como la dinámica del metabolismo de los quilomicrones posprandiales en pacientes tratados con alipogen tiparvovec con y sin inmunosupresores. El estudio se llevará a cabo en 12 pacientes con LPLD que serán aleatorizados en el grupo Immuno+ (ciclosporina y micofenolato mofetil) o Immuno-.

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1H 5N4
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke
  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, PA19104
        • Perelman School of Medicine at The University of Pennsylvania Translational Medicine & Human Genetics

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Los principales criterios de inclusión son:

  • Pacientes con antecedentes de ataques de pancreatitis graves o múltiples a pesar de la restricción de grasas en la dieta.
  • Diagnóstico genéticamente confirmado de LPLD
  • Masa de proteína LPL en plasma posterior a la heparina > 5% de lo normal
  • Actividad de LPL ≤20 % de lo normal (en plasma posheparina)
  • Concentración plasmática de TG en ayunas >10 mmol/L.

Los principales criterios de exclusión son:

  • Mujeres con prueba de embarazo positiva o que estén amamantando, o en uso de anticonceptivos.
  • Pacientes con VIH positivo, Hepatitis B, Hepatitis C o siendo positivo para tuberculosis.
  • Pacientes en tratamiento con antiagregantes plaquetarios u otros anticoagulantes.
  • Paciente alérgico o con una condición que prohíba el uso de inmunosupresores.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: alipógeno tiparvovec con IS
Los pacientes del grupo Immuno+ recibirán un régimen inmunosupresor que se iniciará tres días antes de la administración de alipogen tiparvovec. El régimen se mantendrá durante 12 semanas: ciclosporinas (3 mg/kg/día) y micofenolato mofetilo (2 x 1 g/día). Los pacientes recibirán un bolo IV de 1 mg/kg de metilprednisolona media hora antes de la administración de IMP.
Droga: alipógeno tiparvovec
Una dosis de 1x10(*12) gc/kg de alipogen tiparvovec (Glybera) de peso corporal administrada como un conjunto único de inyecciones intramusculares en múltiples sitios en múltiples músculos de la parte superior de ambas piernas y, si es necesario, de la parte inferior de las piernas.
Otros nombres:
  • Glybera
Droga: Prednisolona
Bolo IV de metilprednisolona 1 mg/kg media hora antes de la administración
Droga: Ciclosporinas
El grupo Immuno+ recibirá ciclosporina (3 mg/kg/día) desde tres días antes hasta 12 semanas después de la administración de IMP
Droga: Micofenolato mofetilo
El grupo Immuno+ recibirá Micofenolato de mofetilo (2x 1 g/día) desde tres días antes hasta 12 semanas después de la administración de IMP
Otro: alipógeno tiparvovec sin IS
Los pacientes del grupo inmunosupresor no recibirán un régimen inmunosupresor durante 12 semanas. Los pacientes recibirán un bolo IV de 1 mg/kg de metilprednisolona media hora antes de la administración de IMP.
Droga: alipógeno tiparvovec
Una dosis de 1x10(*12) gc/kg de alipogen tiparvovec (Glybera) de peso corporal administrada como un conjunto único de inyecciones intramusculares en múltiples sitios en múltiples músculos de la parte superior de ambas piernas y, si es necesario, de la parte inferior de las piernas.
Otros nombres:
  • Glybera
Droga: Prednisolona
Bolo IV de metilprednisolona 1 mg/kg media hora antes de la administración

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La respuesta clínica de alipogen tiparvovec en pacientes con LPLD
Periodo de tiempo: 2 años
La respuesta clínica general de alipogen tiparvovec en pacientes con LPLD se evaluará en comparación con el valor inicial, mediante una combinación de mediciones, cada una de las cuales brinda información relevante para obtener evidencia suficiente y sólida en un ensayo pequeño. Cada una de estas medidas de resultado se evaluará en combinación con los resultados de otras medidas (para obtener una conclusión general relacionada con la respuesta clínica). Se utilizarán métodos descriptivos (por lo que no se realizarán análisis estadísticos formales), debido a la naturaleza específica y al pequeño tamaño de la muestra de un ensayo de enfermedades raras.
2 años
El efecto a largo plazo de alipogen tiparvovec en el metabolismo posprandial de quilomicrones (ppCM) en pacientes con LPLD.
Periodo de tiempo: 2 años
La actividad de CM [3H] se evaluará durante las pruebas de ppCM antes y después de la dosis, en comparación con la línea de base.
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El efecto de alipogen tiparvovec sobre el metabolismo posprandial de quilomicrones (ppCM) en pacientes con LPLD con y sin tratamiento inmunosupresor, a las 14 semanas posteriores a la administración.
Periodo de tiempo: Línea de base, 14 semanas
La actividad de CM [3H] se evaluará durante las pruebas de ppCM antes y después de la dosis, en comparación con la línea de base.
Línea de base, 14 semanas
Respuesta inmunológica del alipógeno tiparvovec mediante análisis de formación de anticuerpos
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 y 2 años después de la dosis
La inmunorespuesta de alipogen tiparvovec se evaluará midiendo la formación de anticuerpos en comparación con la línea de base.
Línea de base, 1 y 2 años después de la dosis
Respuesta inmunológica del alipógeno tiparvovec mediante análisis de la respuesta de las células T
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 y 2 años después de la dosis
Las respuestas de las células T frente al alipógeno tiparvovec se evaluarán midiendo la respuesta de las células T en comparación con la línea base.
Línea de base, 1 y 2 años después de la dosis

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

UniQure Biopharma B.V.

Colaboradores

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Investigadores

  • Investigador principal: André Carpentier, MD, Centre de recherche du Centre hospitalier Universitaire de Sherbrooke

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2016

Finalización primaria (Anticipado)

1 de junio de 2020

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de septiembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de mayo de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de septiembre de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

19 de septiembre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de agosto de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de agosto de 2017

Última verificación

1 de julio de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Gly-CD-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre alipógeno tiparvovec

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