Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Alipogen Tiparvovec för behandling av LPLD-patienter

14 augusti 2017 uppdaterad av: UniQure Biopharma B.V.

En öppen etikett, multicenterstudie av Alipogen Tiparvovec för behandling av LPLD-patienter

Syftet med studien är att ge ytterligare bekräftande bevis på klinisk nytta hos LPLD-patienter som behandlats med alipogen tiparvovec genom att bedöma både det "kliniska svaret" (enligt definitionen av en rad parametrar) och "det metaboliska svaret" (postprandial CM-metabolism) hos LPLD-patienter med och utan en immunsuppressiv regim.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en prospektiv, interventionell, randomiserad, öppen, parallell gruppstudie som utvärderar det kliniska svaret såväl som dynamiken i postprandial kylomikronmetabolism hos patienter som behandlas med alipogen tiparvovec med och utan immunsuppressiva medel. Studien kommer att genomföras på 12 LPLD-patienter som kommer att randomiseras till Immuno+ (ciklosporin och mykofenolatmofetil) eller Immuno-gruppen.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, PA19104
        • Perelman School of Medicine at The University of Pennsylvania Translational Medicine & Human Genetics
  • Kanada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

De viktigaste inklusionskriterierna är:

  • Patienter med en historia av allvarliga eller multipla pankreatittacker trots begränsningar i kosten.
  • Genetiskt bekräftad diagnos av LPLD
  • Post-heparin plasma LPL proteinmassa > 5 % av det normala
  • LPL-aktivitet ≤20 % av det normala (i postheparinplasma)
  • Fastande plasma TG-koncentration >10 mmol/L.

Huvudsakliga uteslutningskriterier är:

  • Kvinnor med positivt graviditetstest eller som ammar eller använder preventivmedel.
  • Patienter med positiv hiv, hepatit B, hepatit C eller positiva för tuberkulos.
  • Patienter under behandling med blodplättsdämpare eller andra antikoagulantia.
  • Patient allergisk mot eller har ett tillstånd som förbjuder användning av immunsuppressiva medel.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: alipogen tiparvovec med IS
Patienter i Immuno+-gruppen kommer att få en immunsuppressiv regim som initieras tre dagar före administrering av alipogen tiparvovec. Regimen ska fortsätta i 12 veckor: Cyklosporiner (3 mg/kg/dag) och mykofenolatmofetil (2 x 1 g/dag). Patienterna kommer att få en IV-bolus på 1 mg/kg metylprednisolon en halvtimme före administrering av IMP.
Läkemedel: alipogen tiparvovec
En dos på 1x10(*12) gc/kg alipogen tiparvovec (Glybera) kroppsvikt administrerad som en enda uppsättning intramuskulära injektioner på flera ställen i flera muskler i båda övre benen och om nödvändigt i underbenen.
Andra namn:
  • Glybera
Läkemedel: Prednisolon
IV bolus metylprednisolon 1 mg/kg halvtimme före administrering
Läkemedel: Cyklosporiner
Immuno +-gruppen kommer att få cyklosporin (3 mg/kg/dag) från tre dagar före till 12 veckor efter administrering av IMP
Läkemedel: Mykofenolatmofetil
Immuno +-gruppen kommer att få mykofenolatmofetil (2x 1 g/dag) från tre dagar före till 12 veckor efter administrering av IMP
Övrig: alipogen tiparvovec utan IS
Patienter i Immuno-gruppen kommer inte att få en immunsuppressiv regim under 12 veckor. Patienterna kommer att få en IV-bolus på 1 mg/kg metylprednisolon en halvtimme före administrering av IMP.
Läkemedel: alipogen tiparvovec
En dos på 1x10(*12) gc/kg alipogen tiparvovec (Glybera) kroppsvikt administrerad som en enda uppsättning intramuskulära injektioner på flera ställen i flera muskler i båda övre benen och om nödvändigt i underbenen.
Andra namn:
  • Glybera
Läkemedel: Prednisolon
IV bolus metylprednisolon 1 mg/kg halvtimme före administrering

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Det kliniska svaret av alipogen tiparvovec hos LPLD-patienter
Tidsram: 2 år
Det övergripande kliniska svaret av alipogen tiparvovec hos LPLD-patienter kommer att bedömas jämfört med baslinjen, genom en kombination av mätningar, av vilka var och en ger relevant information för att få tillräckligt med och solid bevis i en liten studie. Var och en av dessa utfallsmått kommer att utvärderas i kombination med resultaten av andra åtgärder (för att få en övergripande slutsats om det kliniska svaret). Beskrivande metoder kommer att användas (så inga formella statistiska analyser kommer att utföras), på grund av den specifika karaktären och den lilla urvalsstorleken hos ett försök med sällsynta sjukdomar.
2 år
Den långsiktiga effekten av alipogen tiparvovec på postprandial metabolism av chylomikroner (ppCM) hos LPLD-patienter.
Tidsram: 2 år
CM [3H]-aktivitet kommer att bedömas under ppCM-testning före och efter dosering, jämfört med baslinjen.
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekten av alipogen tiparvovec på postprandial metabolism av chylomikroner (ppCM) hos LPLD-patienter med och utan immunsuppressionsbehandling, 14 veckor efter administrering.
Tidsram: Baslinje, 14 veckor
CM [3H]-aktivitet kommer att bedömas under ppCM-testning före och efter dosering, jämfört med baslinjen.
Baslinje, 14 veckor
Immunsvar av alipogen tiparvovec genom analys av antikroppsbildning
Tidsram: Baslinje, 1 och 2 år efter dos
Immunsvaret för alipogen tiparvovec kommer att bedömas genom att mäta antikroppsbildningen jämfört med baslinjen.
Baslinje, 1 och 2 år efter dos
Immunsvar av alipogen tiparvovec genom analys av T-cellssvar
Tidsram: Baslinje, 1 och 2 år efter dos
T-cellssvar mot alipogen tiparvovec kommer att bedömas genom att mäta T-cellssvaret jämfört med baslinjen.
Baslinje, 1 och 2 år efter dos

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

UniQure Biopharma B.V.

Samarbetspartners

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Utredare

  • Huvudutredare: André Carpentier, MD, Centre de recherche du Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2016

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juni 2020

Avslutad studie (Förväntat)

1 september 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 maj 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 september 2016

Första postat (Uppskatta)

19 september 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 augusti 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 augusti 2017

Senast verifierad

1 juli 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Gly-CD-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera