Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Alipogene Tiparvovec LPLD-potilaiden hoitoon

maanantai 14. elokuuta 2017 päivittänyt: UniQure Biopharma B.V.

Alipogene Tiparvovecin avoin monikeskustutkimus LPLD-potilaiden hoitoon

Tutkimuksen tavoitteena on tarjota lisää vahvistavaa näyttöä kliinisestä hyödystä LPLD-potilailla, joita hoidetaan alipogeenitiparvovekillä, arvioimalla sekä "kliinistä vastetta" (määriteltynä useilla parametreilla) että "metabolista vastetta" (aterian jälkeinen CM-metabolia). LPLD-potilailla immunosuppressiivisella hoito-ohjelmalla tai ilman sitä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on prospektiivinen, interventio-, satunnaistettu, avoin, rinnakkaisryhmätutkimus, jossa arvioidaan kliinistä vastetta sekä aterian jälkeisen kylomikronimetabolian dynamiikkaa potilailla, joita hoidetaan alipogeenitiparvovekillä immunosuppressanttien kanssa tai ilman. Tutkimus tehdään 12 LPLD-potilaalle, jotka satunnaistetaan Immuno+ (siklosporiini ja mykofenolaattimofetiili) tai Immuno- ryhmään.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke
  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, PA19104
        • Perelman School of Medicine at The University of Pennsylvania Translational Medicine & Human Genetics

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit ovat:

  • Potilaat, joilla on ollut vaikeita tai useita haimatulehduskohtauksia ruokavalion rasvarajoituksesta huolimatta.
  • Geneettisesti vahvistettu LPLD-diagnoosi
  • Hepariinin jälkeinen plasman LPL-proteiinimassa > 5 % normaalista
  • LPL-aktiivisuus ≤20 % normaalista (hepariinin jälkeisessä plasmassa)
  • Plasman paasto-TG-pitoisuus > 10 mmol/L.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit ovat:

  • Naiset, joilla on positiivinen raskaustesti tai jotka imettävät tai käyttävät ehkäisyä.
  • Potilaat, joilla on HIV-, hepatiitti B- tai C-hepatiitti tai joilla on tuberkuloosipositiivinen.
  • Potilaat, joita hoidetaan antikoagulantteilla tai muilla antikoagulantteilla.
  • Potilas, joka on allerginen tai jolla on sairaus, joka kieltää immunosuppressanttien käytön.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: alipogene tiparvovec IS:n kanssa
Immuno+-ryhmän potilaat saavat immunosuppressiivisen hoito-ohjelman, joka aloitetaan kolme päivää ennen alipogene tiparvovecin antamista. Hoito-ohjelmaa jatketaan 12 viikon ajan: syklosporiinit (3 mg/kg/vrk) ja mykofenolaattimofetiili (2 x 1 g/vrk). Potilaat saavat IV-boluksena 1 mg/kg metyyliprednisolonia puoli tuntia ennen IMP-antoa.
Lääke: alipogene tiparvovec
Annos 1 x 10 (*12) gc/kg alipogene tiparvovec (Glybera) kehon painosta annettuna yhtenä lihaksensisäisenä injektiona useaan kohtaan useisiin molempien jalkojen ja tarvittaessa myös sääreiden lihaksiin.
Muut nimet:
  • Glybera
Lääke: Prednisoloni
IV-bolusmetyyliprednisoloni 1 mg/kg puoli tuntia ennen antoa
Lääke: Syklosporiinit
Immuno + -ryhmä saa syklosporiinia (3 mg/kg/vrk) kolmesta päivästä ennen IMP:n antamista 12 viikkoon asti
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
Immuno + -ryhmä saa Mycophenolate mofetilia (2 x 1 g/vrk) kolme päivää ennen 12 viikkoa IMP:n annon jälkeen
Muut: alipogene tiparvovec ilman IS:tä
Immuno-ryhmän potilaat eivät saa immunosuppressanttihoitoa 12 viikon aikana. Potilaat saavat IV-boluksena 1 mg/kg metyyliprednisolonia puoli tuntia ennen IMP-antoa.
Lääke: alipogene tiparvovec
Annos 1 x 10 (*12) gc/kg alipogene tiparvovec (Glybera) kehon painosta annettuna yhtenä lihaksensisäisenä injektiona useaan kohtaan useisiin molempien jalkojen ja tarvittaessa myös sääreiden lihaksiin.
Muut nimet:
  • Glybera
Lääke: Prednisoloni
IV-bolusmetyyliprednisoloni 1 mg/kg puoli tuntia ennen antoa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Alipogeenitiparvovekin kliininen vaste LPLD-potilailla
Aikaikkuna: 2 vuotta
Alipogeenitiparvovekin kliininen kokonaisvaste LPLD-potilailla arvioidaan verrattuna lähtötasoon mittausten yhdistelmällä, joista jokainen antaa merkityksellistä tietoa riittävän ja vankan näytön saamiseksi pienessä tutkimuksessa. Jokainen näistä tulosmittauksista arvioidaan yhdessä muiden mittareiden tulosten kanssa (kliinisen vasteen yleisen päätelmän saamiseksi). Harvinaisen sairauden tutkimuksen erityisluonteen ja pienen otoskoon vuoksi käytetään kuvailevia menetelmiä (joten muodollisia tilastollisia analyyseja ei tehdä).
2 vuotta
Alipogeenitiparvovekin pitkäaikainen vaikutus kylomikronien (ppCM) aterian jälkeiseen metaboliaan LPLD-potilailla.
Aikaikkuna: 2 vuotta
CM [3H]-aktiivisuus arvioidaan ppCM-testauksen aikana ennen ja jälkeen annoksen, verrattuna lähtötilanteeseen.
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Alipogeenitiparvovekin vaikutus kylomikronien (ppCM) aterian jälkeiseen metaboliaan LPLD-potilailla, joilla on immunosuppressiohoito ja ilman sitä, 14 viikkoa annon jälkeen.
Aikaikkuna: Perustaso, 14 viikkoa
CM [3H]-aktiivisuus arvioidaan ppCM-testauksen aikana ennen ja jälkeen annoksen, verrattuna lähtötilanteeseen.
Perustaso, 14 viikkoa
Alipogeenitiparvovekin immuunivaste vasta-aineen muodostumisen analysoinnilla
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 ja 2 vuotta annoksen jälkeen
Alipogene tiparvovecin immuunivaste arvioidaan mittaamalla vasta-aineen muodostuminen verrattuna lähtötasoon.
Lähtötilanne, 1 ja 2 vuotta annoksen jälkeen
Alipogeenitiparvovekin immuunivaste analysoimalla T-soluvastetta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1 ja 2 vuotta annoksen jälkeen
T-soluvasteet alipogeenitiparvovekia vastaan ​​arvioidaan mittaamalla T-soluvaste verrattuna lähtötasoon.
Lähtötilanne, 1 ja 2 vuotta annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

UniQure Biopharma B.V.

Yhteistyökumppanit

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tutkijat

  • Päätutkija: André Carpentier, MD, Centre de recherche du Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. lokakuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. syyskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 10. toukokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. syyskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 19. syyskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 17. elokuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 14. elokuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Gly-CD-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa