先天性高インスリン症の小児における低血糖の予防のための CSI-グルカゴン
2019年11月25日 更新者：Xeris Pharmaceuticals
先天性高インスリン症の 1 歳までの小児における低血糖を予防するための CSI-Glucagon™ (持続皮下グルカゴン注入) の第 2 相概念実証研究
これは第 2 相、多施設、無作為化、プラセボ対照、二重盲検試験であり、非盲検のフォローアップを伴うものであり、持続的な皮下注入として投与された Xeris Glucagon の有効性を評価し、より低い静脈内ブドウ糖注入速度で低血糖を予防することを目的としています。先天性高インスリン症の1歳未満の子供。
調査の概要
詳細な説明
これは第 2 相、多施設、無作為化、プラセボ対照、二重盲検 (DB) 並行群間試験であり、非盲検フォローアップを伴う、CSI-Glucagon™ の IV 低下による低血糖の予防に対する有効性を評価するように設計されています。先天性高インスリン症の 1 歳までの患者に皮下投与した場合のグルコース注入速度。 CSI-Glucagon™ は、現在の標準治療と比較して、より優れた入院治療オプションを提供することが期待されています。
この調査は、次の 3 つのフェーズで構成されます。
- ベースライン段階: 最初は、オクトレオチドとジアゾキシドによる併用療法が安全に離乳され、継続的な腸溶性栄養が可能な限り一定に保たれるベースライン安定化段階です。唯一の要因は、食事の量と静脈内ブドウ糖注入速度 (GIR) です。設定された血漿グルコース測定駆動アルゴリズムによって調整されます。
- 盲検無作為化治療段階: 安定化段階の後、被験者はグルカゴンまたはプラセボのいずれかによる盲検治療に無作為に割り当てられます。 5 μg/kg/hr のグルカゴンと、正常血糖を維持するために使用される GIR 調整。 盲検治療の48時間後、すべての被験者は非盲検の実薬治療に移行します。 ただし、ベースラインからの GIR 減少が 24 時間で < 20% の場合、被験者は早期に非盲検段階に移行します。
- 非盲検治療段階: 3 番目の試験期間では、CSI-Glucagon™ を使用して、最大 28 日間の累積曝露で最小限の GIR で血糖を管理します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
5
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA Mattel Children's Hospital
-
San Francisco、California、アメリカ、94143
- UCSF School of Medicine, Division of Pediatric Endocrinology
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63130
- Washington University, St. Louis Children's Hospital
-
-
Texas
-
Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine, Texas Children's Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
高インスリン症と診断された：
を。生化学的;低血糖時（すなわち、血糖
低血糖を防ぐためにブドウ糖の静脈内投与が絶対に必要：
- IV グルコースの必要性を排除するためのジアゾキシドの 5 日間の最大用量が不十分であると定義されるジアゾキシド療法に失敗したとしても、必ずしもジアゾキシドが効果がないわけではありません。
- ジアゾキシドおよび/またはオクトレオチドを使用している可能性がありますが、これらの薬物は無作為化の前に使用を中止します。
- ブドウ糖飼料である可能性があります。
- 24時間以内に調査介入が行われない限り、患者は観察研究などの他の研究プロトコルに参加することができます。 スクリーニングの前に。
- -スクリーニング時の生後12か月未満。
除外基準:
- -CSI-グルカゴン製剤のグルカゴンまたは賦形剤に対するアレルギーの病歴。
- -治験薬の開始前に、達成可能な最高のGIR> 8 mg /（kg *分）をもたらしたIVグルカゴン治療を現在受けているか、12時間以内に中止した。
- -ジアゾキシドナイーブ、またはジアゾキシド開始から5日以内。
- 20 mg/m2/日 (ヒドロコルチゾン相当) を超える用量でステロイドを投与されている。
- 敗血症患者。
- 血圧サポートのためのアルファまたはベータアゴニストの投与。
- -薬物の5半減期以内に治験薬または他の研究薬を受け取りました。
- 体重が 2.3 kg/5.0 ポンド以下。
- -すべての併用療法の離乳後の膵臓切除術およびGIR <8 mg /（kg * min）の履歴。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：CSI-グルカゴン (二重盲検期 - 2 日間)
グルカゴン溶液は、5 mcg/kg/hr の開始用量でパッチ ポンプを介して持続皮下注入として送達されます。
|
合成グルカゴンペプチドの常温安定非水注射用液体製剤
他の名前：
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ (二重盲検期 - 2 日間)
パッチ ポンプを介して 24 時間の連続皮下注入として送達されるビヒクル ソリューション。
|
等張生理食塩水
|
|
実験的：CSI-グルカゴン (非盲検期 - 最大 28 日間)
グルカゴン溶液は、5 mcg/kg/hr の開始用量でパッチ ポンプを介して持続皮下注入として送達されます。
|
合成グルカゴンペプチドの常温安定非水注射用液体製剤
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
グルコース注入速度の臨床的に意味のある減少を伴う被験者の数（二重盲検）
時間枠：24時間または48時間での盲検治療終了までのベースライン
|
盲検治療の開始から24および48時間で、各被験者についてグルコース注入速度（GIR）のベースラインからの変化を決定します。
24 時間で 20% 以上、48 時間で 33% 以上の GIR の減少を示す被験者は、臨床的に意味のある治療反応があったと見なされます。
|
24時間または48時間での盲検治療終了までのベースライン
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
GIR の変化率 (二重盲検)
時間枠：24時間または48時間での盲検治療終了までのベースライン
|
グループは、ベースラインから二重盲検試験段階の終わりまでのGIRの平均パーセント変化について比較されます。
|
24時間または48時間での盲検治療終了までのベースライン
|
|
グルコース注入速度の臨床的に意味のある減少を伴う被験者の数（非盲検）
時間枠：72時間での非盲検治療終了までのベースライン
|
グルコース注入率（GIR）のベースラインからの変化は、非盲検治療の終了時に各被験者について決定されます。
GIRが33％以上減少した被験者は、臨床的に意味のある治療反応があったと見なされます。
|
72時間での非盲検治療終了までのベースライン
|
|
グルコース注入率の変化率（オープンラベル）
時間枠：72時間での治療終了までのベースライン
|
グループは、ベースラインから非盲検研究段階の終わりまでのGIRの平均パーセント変化について比較されます。
|
72時間での治療終了までのベースライン
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年10月1日
一次修了 (実際)
2018年9月1日
研究の完了 (実際)
2018年10月1日
試験登録日
最初に提出
2016年10月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年10月14日
最初の投稿 (見積もり)
2016年10月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年12月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年11月25日
最終確認日
2019年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- XSGO-CH01
- 1R44DK105691-01 (米国 NIH グラント/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。