CSI-Glukagon pro prevenci hypoglykémie u dětí s vrozeným hyperinzulinismem
25. listopadu 2019 aktualizováno: Xeris Pharmaceuticals
Fáze 2 studie důkazu o konceptu CSI-Glucagon™ (kontinuální subkutánní infuze glukagonu) k prevenci hypoglykémie s nižšími rychlostmi intravenózní infuze glukózy u dětí do jednoho roku s vrozeným hyperinzulinismem
Toto je multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie fáze 2 s otevřeným sledováním navržená tak, aby zhodnotila účinnost Xeris Glucagonu podávaného jako kontinuální subkutánní infuze k prevenci hypoglykémie s nižšími rychlostmi intravenózní infuze glukózy u dětí < 1 rok s vrozeným hyperinzulinismem.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená (DB) paralelní skupinová studie fáze 2 s otevřeným sledováním navržená tak, aby vyhodnotila účinnost CSI-Glucagon™ pro prevenci hypoglykémie s nižší IV. rychlosti infuze glukózy při subkutánní aplikaci pacientům do 1 roku věku s vrozeným hyperinzulinismem. Očekává se, že CSI-Glucagon™ poskytne lepší možnost ústavní léčby ve srovnání se současným standardem péče.
Studie se bude skládat ze tří fází:
- Základní fáze: První je základní stabilizační fáze, během níž bude současná léčba oktreotidem a diazoxidem bezpečně odstavena a kontinuální enterosolventní výživa bude udržována konstantní do možné míry, přičemž jedinými faktory, které se mění, jsou velikost jídla a rychlost IV infuze glukózy (GIR). upraveno nastaveným algoritmem měření glukózy v plazmě.
- Zaslepená, randomizovaná léčebná fáze: Po stabilizační fázi budou subjekty náhodně přiřazeny k zaslepené léčbě buď glukagonem, nebo placebem, které bude podáváno po dobu až 48 hodin pomocí infuzní pumpy OmniPod® s ovladačem nastaveným na počáteční bazální dávku pro glukagonu 5 μg/kg/h a úpravy GIR používané k udržení euglykémie. Po 48 hodinách zaslepené léčby všechny subjekty přejdou na otevřenou aktivní léčbu. Pokud je však snížení GIR od výchozí hodnoty < 20 % za 24 hodin, budou subjekty brzy převedeny do otevřené fáze.
- Otevřená léčebná fáze: Třetí období studie bude zahrnovat použití CSI-Glucagon™ k řízení hladiny glukózy v krvi s minimálním GIR po dobu až 28 dnů kumulativní expozice.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
5
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA Mattel Children's Hospital
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- UCSF School of Medicine, Division of Pediatric Endocrinology
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63130
- Washington University, St. Louis Children's Hospital
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine, Texas Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 2 roky (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
Diagnóza hyperinzulinismu:
A. biochemické; detekovatelný inzulín (tj. ≥1 µIU/l) v době hypoglykémie (tj.
Absolutní nutnost intravenózního podání glukózy k prevenci hypoglykémie:
- Po selhání terapie diazoxidem, jak je definováno nedostatečností 5denní maximální dávky diazoxidu k eliminaci potřeby IV glukózy, nemusí mít diazoxid žádný účinek.
- Může užívat diazoxid a/nebo oktreotid, ale tyto léky budou před randomizací vysazeny.
- Může být na dextrózových krmivech.
- Pacient může být účastníkem jiných studijních protokolů, jako jsou observační studie, pokud do 24 hodin neproběhne žádná výzkumná intervence. před screeningem.
- Méně než 12 měsíců věku při screeningu.
Kritéria vyloučení:
- Historie alergie na glukagon nebo pomocné látky ve formulaci CSI-Glucagon.
- V současné době dostávali nebo méně než 12 hodin odešli z IV léčby glukagonem, což vedlo k nejlépe dosažitelnému GIR > 8 mg/(kg*min), před zahájením studie léku.
- Diazoxid naivní nebo do pěti dnů od zahájení diazoxidu.
- Příjem steroidů v dávkách vyšších než 20 mg/m2/den (ekvivalent hydrokortizonu).
- Pacienti se sepsí.
- Příjem alfa nebo beta agonistů pro podporu krevního tlaku.
- Obdrželi hodnocené nebo jiné studované léčivo během 5 poločasů léčiva.
- Tělesná hmotnost menší nebo rovna 2,3 kg/5,0 lb.
- Anamnéza pankreatektomie a GIR < 8 mg/(kg*min) po vysazení všech souběžných terapií.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Prevence
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: CSI-Glucagon (dvojitě slepá fáze – 2 dny)
Roztok glukagonu podávaný jako kontinuální subkutánní infuze pomocí náplastové pumpy v počáteční dávce 5 mcg/kg/hod.
|
Nevodná injekční kapalná formulace syntetického glukagonového peptidu, stabilní při pokojové teplotě
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo (dvojitě slepá fáze – 2 dny)
Roztok vehikula podávaný jako 24hodinová kontinuální subkutánní infuze pomocí patch pumpy.
|
Izotonický fyziologický roztok
|
|
Experimentální: CSI-Glucagon (otevřená fáze – až 28 dní)
Roztok glukagonu podávaný jako kontinuální subkutánní infuze pomocí náplastové pumpy v počáteční dávce 5 mcg/kg/hod.
|
Nevodná injekční kapalná formulace syntetického glukagonového peptidu, stabilní při pokojové teplotě
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet subjektů s klinicky významným snížením rychlosti infuze glukózy (dvojitě slepé)
Časové okno: Výchozí stav do konce zaslepené léčby za 24 nebo 48 hodin
|
Změna rychlosti infuze glukózy (GIR) od výchozí hodnoty bude stanovena pro každého pacienta 24 a 48 hodin od začátku zaslepené léčby.
U jedinců s poklesem GIR ≥ 20 % za 24 hodin a ≥ 33 % za 48 hodin se bude mít za to, že měli klinicky významnou odpověď na léčbu.
|
Výchozí stav do konce zaslepené léčby za 24 nebo 48 hodin
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna GIR (dvojitě slepá)
Časové okno: Výchozí stav do konce zaslepené léčby po 24 nebo 48 hodinách
|
Skupiny budou porovnány na průměrnou procentuální změnu GIR od výchozí hodnoty do konce dvojitě zaslepené fáze studie.
|
Výchozí stav do konce zaslepené léčby po 24 nebo 48 hodinách
|
|
Počet subjektů s klinicky významným snížením rychlosti infuze glukózy (otevřený štítek)
Časové okno: Výchozí stav do konce otevřené léčby po 72 hodinách
|
Změna rychlosti infuze glukózy (GIR) od výchozí hodnoty bude stanovena pro každého pacienta na konci otevřené léčby.
U jedinců s poklesem GIR ≥ 33 % se bude mít za to, že měli klinicky významnou odpověď na léčbu.
|
Výchozí stav do konce otevřené léčby po 72 hodinách
|
|
Procentuální změna v rychlosti infuze glukózy (otevřená)
Časové okno: Výchozí stav do konce léčby v 72 hodinách
|
Skupiny budou porovnány na průměrnou procentuální změnu GIR od výchozí hodnoty do konce fáze otevřené studie.
|
Výchozí stav do konce léčby v 72 hodinách
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. října 2016
Primární dokončení (Aktuální)
1. září 2018
Dokončení studie (Aktuální)
1. října 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. října 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. října 2016
První zveřejněno (Odhad)
18. října 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. prosince 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. listopadu 2019
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Poruchy metabolismu glukózy
- Metabolické choroby
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Onemocnění slinivky břišní
- Hypoglykémie
- Hyperinzulinismus
- Vrozený hyperinzulinismus
- Nesidioblastóza
- Fyziologické účinky léků
- Gastrointestinální látky
- Hormony
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Inkretiny
- Glukagon
- Peptid podobný glukagonu 1
Další identifikační čísla studie
- XSGO-CH01
- 1R44DK105691-01 (Grant/smlouva NIH USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .