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CSI-Glucagón para la prevención de la hipoglucemia en niños con hiperinsulinismo congénito

25 de noviembre de 2019 actualizado por: Xeris Pharmaceuticals

Estudio de fase 2 de prueba de concepto de CSI-Glucagon™ (infusión subcutánea continua de glucagón) para prevenir la hipoglucemia con índices más bajos de infusión de glucosa intravenosa en niños de hasta un año de edad con hiperinsulinismo congénito

Este es un ensayo de Fase 2, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego con seguimiento abierto diseñado para evaluar la eficacia de Xeris Glucagon administrado como una infusión subcutánea continua para prevenir la hipoglucemia con tasas más bajas de infusión de glucosa intravenosa. en niños < 1 año de edad con hiperinsulinismo congénito.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego (DB) de grupos paralelos con seguimiento abierto diseñado para evaluar la eficacia de CSI-Glucagon™ para la prevención de la hipoglucemia con IV más baja. velocidades de infusión de glucosa cuando se administra por vía subcutánea a pacientes de hasta 1 año de edad con hiperinsulinismo congénito. Se espera que CSI-Glucagon™ brinde una mejor opción de tratamiento para pacientes hospitalizados en comparación con el estándar de atención actual.

El estudio constará de tres fases:

  1. Fase de referencia: primero es una fase de estabilización de referencia durante la cual la terapia concomitante con octreotida y diazóxido se interrumpirá de forma segura y la alimentación entérica continua se mantendrá constante en la medida de lo posible, con los únicos factores que variarán siendo el tamaño de la comida y la tasa de infusión de glucosa IV (GIR) ajustado por un algoritmo determinado de medición de glucosa en plasma.
  2. Fase de tratamiento ciego y aleatorizado: después de la fase de estabilización, los sujetos se asignarán al azar a un tratamiento ciego con glucagón o placebo, que se administrará durante un máximo de 48 horas con una bomba de infusión OmniPod® con el controlador configurado en una tasa basal inicial para glucagón de 5 μg/kg/hr y ajustes de GIR utilizados para mantener la euglucemia. Después de 48 horas de tratamiento ciego, todos los sujetos pasarán al tratamiento activo de etiqueta abierta. Sin embargo, si la reducción de GIR desde el inicio es < 20 % a las 24 horas, los sujetos pasarán antes a la fase de etiqueta abierta.
  3. Fase de tratamiento de etiqueta abierta: el tercer período de estudio implicará el uso de CSI-Glucagon™ para controlar la glucosa en sangre con un GIR mínimo durante hasta 28 días de exposición acumulativa.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

5

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • UCSF School of Medicine, Division of Pediatric Endocrinology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
        • Washington University, St. Louis Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine, Texas Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 2 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnosticado con hiperinsulinismo:

    una. Bioquímico; insulina detectable (es decir, ≥1 µIU/L) en el momento de la hipoglucemia (es decir, glucosa en sangre

  2. Necesidad absoluta de glucosa intravenosa para prevenir la hipoglucemia:

    1. Habiendo fallado la terapia con diazóxido como se define por la insuficiencia de la dosis máxima de diazóxido durante 5 días para eliminar la necesidad de glucosa IV, no necesariamente el diazóxido no tiene efecto.
    2. Puede estar tomando diazóxido y/u octreotida, pero estos medicamentos se retirarán antes de la aleatorización.
    3. Puede estar en los alimentos de dextrosa.
  3. El paciente puede participar en otros protocolos de estudio, como estudios observacionales, siempre que no se haya realizado ninguna intervención de investigación dentro de las 24 horas. antes de la proyección.
  4. Menos de 12 meses de edad en el momento de la selección.

Criterio de exclusión:

  1. Antecedentes de alergia al glucagón o excipientes en la formulación CSI-Glucagón.
  2. Actualmente recibe, o hace menos de 12 horas, un tratamiento con glucagón intravenoso que resultó en la mejor GIR alcanzable > 8 mg/(kg*min), antes del inicio del fármaco del estudio.
  3. Sin tratamiento previo con diazóxido o dentro de los cinco días posteriores al inicio del tratamiento con diazóxido.
  4. Recibir esteroides en dosis superiores a 20 mg/m2/día (equivalente de hidrocortisona).
  5. Pacientes con sepsis.
  6. Recibir agonistas alfa o beta para el soporte de la presión arterial.
  7. Recibió un fármaco en investigación u otro fármaco del estudio dentro de las 5 semividas del fármaco.
  8. Peso corporal inferior o igual a 2,3 kg/5,0 lbs.
  9. Antecedentes de pancreatectomía y GIR < 8 mg/(kg*min) después del destete de todas las terapias concomitantes.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CSI-Glucagón (Fase doble ciego - 2 días)
Solución de glucagón administrada como infusión subcutánea continua a través de una bomba de parche a una dosis inicial de 5 mcg/kg/h.
Droga: Glucagón
Formulación líquida inyectable no acuosa, estable a temperatura ambiente, de péptido de glucagón sintético
Otros nombres:
  • CSI-Glucagón (infusión subcutánea continua de glucagón)
Comparador de placebos: Placebo (fase doble ciego - 2 días)
Solución vehículo administrada como infusión subcutánea continua de 24 horas a través de una bomba de parche.
Otro: Placebo
Solución salina isotónica
Experimental: CSI-Glucagón (Fase Abierta - Hasta 28 días)
Solución de glucagón administrada como infusión subcutánea continua a través de una bomba de parche a una dosis inicial de 5 mcg/kg/h.
Droga: Glucagón
Formulación líquida inyectable no acuosa, estable a temperatura ambiente, de péptido de glucagón sintético
Otros nombres:
  • CSI-Glucagón (infusión subcutánea continua de glucagón)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de sujetos con reducción clínicamente significativa en la tasa de infusión de glucosa (doble ciego)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del tratamiento ciego a las 24 o 48 horas
El cambio desde el valor inicial en la velocidad de infusión de glucosa (GIR) se determinará para cada sujeto a las 24 y 48 horas desde el inicio del tratamiento ciego. Se considerará que los sujetos con una disminución del GIR ≥ 20 % a las 24 horas y ≥ 33 % a las 48 horas han tenido una respuesta al tratamiento clínicamente significativa.
Desde el inicio hasta el final del tratamiento ciego a las 24 o 48 horas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en GIR (doble ciego)
Periodo de tiempo: Línea de base al final del tratamiento ciego a las 24 o 48 horas
Los grupos se compararán para el cambio porcentual medio en GIR desde el inicio hasta el final de la fase de estudio doble ciego.
Línea de base al final del tratamiento ciego a las 24 o 48 horas
Número de sujetos con una reducción clínicamente significativa en la tasa de infusión de glucosa (etiqueta abierta)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del tratamiento de etiqueta abierta a las 72 horas
El cambio desde el valor inicial en la tasa de infusión de glucosa (GIR) se determinará para cada sujeto al final del tratamiento de etiqueta abierta. Se considerará que los sujetos con una disminución de GIR ≥ 33 % han tenido una respuesta al tratamiento clínicamente significativa.
Línea de base hasta el final del tratamiento de etiqueta abierta a las 72 horas
Cambio porcentual en la tasa de infusión de glucosa (etiqueta abierta)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del tratamiento a las 72 horas
Los grupos se compararán para el cambio porcentual medio en GIR desde el inicio hasta el final de la fase de estudio de etiqueta abierta.
Línea de base hasta el final del tratamiento a las 72 horas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Xeris Pharmaceuticals

Colaboradores

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2016

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

1 de octubre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de octubre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de octubre de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

18 de octubre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de diciembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de noviembre de 2019

Última verificación

1 de noviembre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • XSGO-CH01
  • 1R44DK105691-01 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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