Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

CSI-glukagon for forebygging av hypoglykemi hos barn med medfødt hyperinsulinisme

25. november 2019 oppdatert av: Xeris Pharmaceuticals

En Fase 2 Proof-of-Concept-studie av CSI-Glucagon™ (kontinuerlig subkutan glukagoninfusjon) for å forhindre hypoglykemi med lavere intravenøs glukoseinfusjonshastighet hos barn opp til ett år med medfødt hyperinsulinisme

Dette er en fase 2, multisenter, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind studie med åpen oppfølging designet for å vurdere effekten av Xeris Glucagon levert som en kontinuerlig subkutan infusjon for å forhindre hypoglykemi med lavere intravenøs glukoseinfusjonshastighet hos barn < 1 år med medfødt hyperinsulinisme.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 2, multisenter, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind (DB) parallellgruppestudie med åpen oppfølging designet for å evaluere effekten av CSI-Glucagon™ for forebygging av hypoglykemi med lavere IV. glukoseinfusjonshastigheter når det leveres subkutant til pasienter opptil 1 år med medfødt hyperinsulinisme. CSI-Glucagon™ forventes å gi et bedre døgnbehandlingsalternativ sammenlignet med gjeldende behandlingsstandard.

Studiet vil bestå av tre faser:

  1. Baseline-fase: Først er en baseline-stabiliseringsfase der samtidig behandling med oktreotid og diazoksid vil avventes trygt og kontinuerlig enterisk fôr holdes konstant i den grad det er mulig, med de eneste faktorene som varierer er måltidsstørrelse og IV-glukoseinfusjonshastighet (GIR) justert av en innstilt plasmaglukosemålingsdrevet algoritme.
  2. Blindet, randomisert behandlingsfase: Etter stabiliseringsfasen vil forsøkspersonene bli tilfeldig tildelt blindet behandling med enten glukagon eller placebo, som vil bli levert i opptil 48 timer med en OmniPod®-infusjonspumpe med kontrolleren satt til en startbasalhastighet for glukagon på 5 μg/kg/time og GIR-justeringer brukt for å opprettholde euglykemi. Etter 48 timers blindbehandling vil alle forsøkspersoner gå over til åpen aktiv behandling. Imidlertid, hvis GIR-reduksjon fra baseline er < 20 % etter 24 timer, vil forsøkspersonene bli overført tidlig til den åpne fasen.
  3. Åpen behandlingsfase: Den tredje studieperioden vil involvere bruk av CSI-Glucagon™ for å håndtere blodsukker med minimal GIR i opptil 28 dager med kumulativ eksponering.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • UCSF School of Medicine, Division of Pediatric Endocrinology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63130
        • Washington University, St. Louis Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine, Texas Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 2 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnostisert med hyperinsulinisme:

    en. Biokjemiske; påvisbart insulin (dvs. ≥1 µIU/L) ved tidspunktet for hypoglykemi (dvs. blodsukker)

  2. Absolutt nødvendighet av intravenøs glukose for å forhindre hypoglykemi:

    1. Å ha mislykket diazoksidbehandling som definert ved utilstrekkelig 5 dagers maksimal dose av diazoksid for å eliminere behovet for IV glukose, ikke nødvendigvis at diazoksid ikke har noen effekt.
    2. Kan være på diazoksid og/eller oktreotid, men disse legemidlene vil bli avvent før randomisering.
    3. Kan være på dekstrose fôr.
  3. Pasienten kan være en deltaker i andre studieprotokoller som observasjonsstudier, så lenge ingen undersøkelsesintervensjon har funnet sted innen 24 timer. før screening.
  4. Under 12 måneder ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med allergi mot glukagon eller hjelpestoffer i CSI-Glucagon-formuleringen.
  2. For tiden mottar, eller mindre enn 12 timer fjernet fra IV glukagonbehandling som resulterte i en best oppnåelig GIR > 8 mg/(kg*min), før starten av studiemedikamentet.
  3. Diazoxide naiv eller innen fem dager etter oppstart av diazoxide.
  4. Får steroider i doser større enn 20 mg/m2/dag (hydrokortisonekvivalent).
  5. Pasienter med sepsis.
  6. Mottar alfa- eller beta-agonister for blodtrykksstøtte.
  7. Mottok et undersøkelsesmiddel eller annet studielegemiddel innen 5 halveringstider av legemidlet.
  8. Kroppsvekt mindre enn eller lik 2,3 kg/5,0 lbs.
  9. Anamnese med pankreatektomi og GIR < 8 mg/(kg*min) etter avvenning av alle samtidige terapier.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CSI-glukagon (dobbeltblindfase - 2 dager)
Glukagonløsning levert som en kontinuerlig subkutan infusjon via en plasterpumpe med en startdose på 5 mcg/kg/time.
Legemiddel: Glukagon
Romtemperaturstabil, ikke-vandig injiserbar flytende formulering av syntetisk glukagonpeptid
Andre navn:
  • CSI-glukagon (kontinuerlig subkutan glukagoninfusjon)
Placebo komparator: Placebo (dobbeltblind fase - 2 dager)
Bæreoppløsning levert som en 24-timers kontinuerlig subkutan infusjon via en plasterpumpe.
Annen: Placebo
Isotonisk saltvann
Eksperimentell: CSI-glukagon (åpen fase - opptil 28 dager)
Glukagonløsning levert som en kontinuerlig subkutan infusjon via en plasterpumpe med en startdose på 5 mcg/kg/time.
Legemiddel: Glukagon
Romtemperaturstabil, ikke-vandig injiserbar flytende formulering av syntetisk glukagonpeptid
Andre navn:
  • CSI-glukagon (kontinuerlig subkutan glukagoninfusjon)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall forsøkspersoner med klinisk meningsfull reduksjon i glukoseinfusjonshastighet (dobbeltblind)
Tidsramme: Baseline til slutt av blindet behandling etter 24 eller 48 timer
Endring fra baseline i glukoseinfusjonshastighet (GIR) vil bli bestemt for hver pasient 24 og 48 timer fra starten av blindbehandling. Pasienter med en reduksjon i GIR ≥ 20 % etter 24 timer, og ≥ 33 % etter 48 timer, vil anses å ha hatt en klinisk meningsfull behandlingsrespons.
Baseline til slutt av blindet behandling etter 24 eller 48 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i GIR (dobbeltblind)
Tidsramme: Baseline til slutten av blindbehandling etter 24 eller 48 timer
Gruppene vil bli sammenlignet for gjennomsnittlig prosentvis endring i GIR fra baseline til slutten av den dobbeltblinde studiefasen.
Baseline til slutten av blindbehandling etter 24 eller 48 timer
Antall forsøkspersoner med klinisk meningsfull reduksjon i glukoseinfusjonshastighet (åpen etikett)
Tidsramme: Baseline til slutten av åpen behandling etter 72 timer
Endring fra baseline i glukoseinfusjonshastighet (GIR) vil bli bestemt for hver pasient ved slutten av åpen behandling. Pasienter med en reduksjon i GIR ≥ 33 % vil anses å ha hatt en klinisk meningsfull behandlingsrespons.
Baseline til slutten av åpen behandling etter 72 timer
Prosentvis endring i glukoseinfusjonshastighet (open-label)
Tidsramme: Baseline til behandlingsslutt etter 72 timer
Gruppene vil bli sammenlignet for gjennomsnittlig prosentvis endring i GIR fra baseline til slutten av den åpne studiefasen.
Baseline til behandlingsslutt etter 72 timer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Xeris Pharmaceuticals

Samarbeidspartnere

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2018

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. oktober 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. oktober 2016

Først lagt ut (Anslag)

18. oktober 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. desember 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. november 2019

Sist bekreftet

1. november 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • XSGO-CH01
  • 1R44DK105691-01 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere