Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

CSI-Glukagoni hypoglykemian ehkäisyyn lapsilla, joilla on synnynnäinen hyperinsulinismi

maanantai 25. marraskuuta 2019 päivittänyt: Xeris Pharmaceuticals

Toisen vaiheen konseptitutkimus CSI-Glucagon™:sta (jatkuva ihonalainen glukagoni-infuusio) hypoglykemian ehkäisemiseksi pienemmällä laskimonsisäisen glukoosin infuusionopeudella alle vuoden ikäisillä lapsilla, joilla on synnynnäinen hyperinsulinismi

Tämä on vaiheen 2, monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu kaksoissokkotutkimus avoimella seurannalla, jonka tarkoituksena on arvioida jatkuvana ihonalaisena infuusiona annetun Xeris Glucagonin tehokkuutta hypoglykemian estämiseksi alhaisemmilla laskimonsisäisten glukoosi-infuusionopeuksilla. alle 1-vuotiailla lapsilla, joilla on synnynnäinen hyperinsulinismi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 2, monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu (DB) rinnakkaisryhmätutkimus, jossa on avoin seuranta, jonka tarkoituksena on arvioida CSI-Glucagon™:n tehokkuutta hypoglykemian ehkäisyssä matalamman IV-arvon kanssa. glukoosi-infuusionopeudet, kun ne annetaan ihon alle alle 1-vuotiaille potilaille, joilla on synnynnäinen hyperinsulinismi. CSI-Glucagonin™ odotetaan tarjoavan paremman laitoshoitovaihtoehdon nykyiseen hoitotasoon verrattuna.

Tutkimus koostuu kolmesta vaiheesta:

  1. Perusvaihe: Ensimmäinen on perustason stabilointivaihe, jonka aikana samanaikainen hoito oktreotidilla ja diatsoksidilla vieroitettuna turvallisesti ja jatkuva enterorehu pidetään vakiona mahdollisuuksien mukaan. Ainoat tekijät vaihtelevat aterian koon ja laskimonsisäisen glukoosin infuusionopeuden (GIR) ollessa. säädetty plasman glukoosimittaukseen perustuvalla algoritmilla.
  2. Sokkoutettu, satunnaistettu hoitovaihe: Stabilointivaiheen jälkeen koehenkilöt määrätään satunnaisesti sokkohoitoon joko glukagonilla tai lumelääkettä, jota annetaan enintään 48 tunnin ajan OmniPod®-infuusiopumpulla säätimen ollessa asetettuna aloitusperusnopeudelle. glukagoni 5 μg/kg/h ja GIR-säädöt euglykemian ylläpitämiseksi. 48 tunnin sokkohoidon jälkeen kaikki koehenkilöt siirtyvät avoimeen aktiiviseen hoitoon. Jos GIR:n lasku lähtötasosta on kuitenkin < 20 % 24 tunnin kohdalla, koehenkilöt siirretään aikaisin avoimeen vaiheeseen.
  3. Avoin hoitovaihe: Kolmas tutkimusjakso sisältää CSI-Glucagon™:n käytön verensokerin hallitsemiseksi minimaalisella GIR:llä jopa 28 päivän kumulatiivisen altistuksen ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • UCSF School of Medicine, Division of Pediatric Endocrinology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63130
        • Washington University, St. Louis Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine, Texas Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 2 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Diagnosoitu hyperinsulinismi:

    a. Biokemiallinen; havaittavissa oleva insuliini (eli ≥1 µIU/L) hypoglykemian aikaan (ts. verensokeri

  2. Suonensisäisen glukoosin ehdoton välttämättömyys hypoglykemian estämiseksi:

    1. Epäonnistunut diatsoksidihoito, joka määritellään 5 päivän diatsoksidin maksimiannoksen riittämättömyyden poistamiseksi IV-glukoosin tarpeesta, diatsoksidilla ei välttämättä ole vaikutusta.
    2. Voi käyttää diatsoksidia ja/tai oktreotidia, mutta nämä lääkkeet vieroitetaan ennen satunnaistamista.
    3. Saattaa olla dekstroosisyötteissä.
  3. Potilas voi osallistua muihin tutkimusprotokolliin, kuten havainnointitutkimuksiin, kunhan tutkittavaa interventiota ei ole suoritettu 24 tunnin kuluessa. ennen seulontaa.
  4. Alle 12 kuukauden ikäinen seulonnassa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiempi allergia glukagonille tai CSI-Glucagon-valmisteen apuaineille.
  2. Tällä hetkellä saaminen tai alle 12 tuntia poistettu suonensisäisestä glukagonihoidosta, joka johti parhaaseen saavutettavaan GIR:ään > 8 mg/(kg*min), ennen tutkimuslääkkeen aloittamista.
  3. Ennen diatsoksidia tai viiden päivän sisällä diatsoksidihoidon aloittamisesta.
  4. Steroidien saaminen annoksina, jotka ovat suurempia kuin 20 mg/m2/vrk (hydrokortisonia ekvivalentti).
  5. Potilaat, joilla on sepsis.
  6. Alfa- tai beeta-agonistien vastaanottaminen verenpaineen tukemiseksi.
  7. Sai tutkimus- tai muun tutkimuslääkkeen 5 lääkkeen puoliintumisajan sisällä.
  8. Kehon paino enintään 2,3 kg/5,0 lbs.
  9. Haiman poisto ja GIR < 8 mg/(kg*min) kaikkien samanaikaisten hoitojen vieroituksen jälkeen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CSI-Glukagoni (kaksoissokkovaihe - 2 päivää)
Glukagoniliuos toimitetaan jatkuvana ihonalaisena infuusiona laastaripumpun kautta aloitusannoksella 5 mikrog/kg/tunti.
Lääke: Glukagoni
Huoneen lämpötilan kestävä, vedetön, injektoitava nestemäinen synteettisen glukagonipeptidin formulaatio
Muut nimet:
  • CSI-Glukagoni (jatkuva subkutaaninen glukagonin infuusio)
Placebo Comparator: Plasebo (kaksoissokkovaihe - 2 päivää)
Vehikkeliliuos toimitetaan 24 tunnin jatkuvana ihonalaisena infuusiona laastaripumpun kautta.
Muut: Plasebo
Isotoninen suolaliuos
Kokeellinen: CSI-Glukagoni (avoin vaihe - jopa 28 päivää)
Glukagoniliuos toimitetaan jatkuvana ihonalaisena infuusiona laastaripumpun kautta aloitusannoksella 5 mikrog/kg/tunti.
Lääke: Glukagoni
Huoneen lämpötilan kestävä, vedetön, injektoitava nestemäinen synteettisen glukagonipeptidin formulaatio
Muut nimet:
  • CSI-Glukagoni (jatkuva subkutaaninen glukagonin infuusio)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden määrä, joilla on kliinisesti merkittävä glukoosi-infuusionopeuden lasku (kaksoissokko)
Aikaikkuna: Lähtötilanne sokkohoidon loppuun 24 tai 48 tunnin kohdalla
Glukoosi-infuusionopeuden (GIR) muutos lähtötilanteesta määritetään jokaiselle koehenkilölle 24 ja 48 tunnin kuluttua sokkohoidon aloittamisesta. Potilailla, joiden GIR pieneni ≥ 20 % 24 tunnin kohdalla ja ≥ 33 % 48 tunnin kohdalla, katsotaan saaneen kliinisesti merkittävän hoitovasteen.
Lähtötilanne sokkohoidon loppuun 24 tai 48 tunnin kohdalla

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos GIR:ssä (double-blind)
Aikaikkuna: Lähtötilanne sokkohoidon loppuun 24 tai 48 tunnin kohdalla
Ryhmiä verrataan GIR:n keskimääräisen prosentuaalisen muutoksen suhteen perustasosta kaksoissokkotutkimuksen vaiheen loppuun.
Lähtötilanne sokkohoidon loppuun 24 tai 48 tunnin kohdalla
Koehenkilöiden määrä, joilla on kliinisesti merkittävä glukoosi-infuusionopeuden lasku (avoin)
Aikaikkuna: Lähtötilanne avoimen hoidon loppuun 72 tunnin kohdalla
Glukoosi-infuusionopeuden (GIR) muutos lähtötilanteesta määritetään jokaiselle koehenkilölle avoimen hoidon lopussa. Potilaiden, joiden GIR-arvo on laskenut ≥ 33 %, katsotaan saaneen kliinisesti merkittävän hoitovasteen.
Lähtötilanne avoimen hoidon loppuun 72 tunnin kohdalla
Prosenttimuutos glukoosin infuusionopeudessa (avoin etiketti)
Aikaikkuna: Lähtötilanne hoidon loppuun 72 tunnin kohdalla
Ryhmiä verrataan GIR:n keskimääräisen prosentuaalisen muutoksen suhteen lähtötasosta avoimen tutkimusvaiheen loppuun.
Lähtötilanne hoidon loppuun 72 tunnin kohdalla

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Xeris Pharmaceuticals

Yhteistyökumppanit

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. lokakuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. syyskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. lokakuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 14. lokakuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. lokakuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 18. lokakuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 10. joulukuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 25. marraskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. marraskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • XSGO-CH01
  • 1R44DK105691-01 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa