CSI-Glucagon para prevenção de hipoglicemia em crianças com hiperinsulinismo congênito
25 de novembro de 2019 atualizado por: Xeris Pharmaceuticals
Um estudo de prova de conceito de fase 2 de CSI-Glucagon™ (infusão subcutânea contínua de glucagon) para prevenir a hipoglicemia com taxas mais baixas de infusão intravenosa de glicose em crianças de até um ano de idade com hiperinsulinismo congênito
Este é um estudo de Fase 2, multicêntrico, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego com acompanhamento aberto, projetado para avaliar a eficácia do Xeris Glucagon administrado como uma infusão subcutânea contínua para prevenir a hipoglicemia com taxas de infusão intravenosa de glicose mais baixas em crianças < 1 ano de idade com hiperinsulinismo congênito.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de grupo paralelo de Fase 2, multicêntrico, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego (DB) com acompanhamento aberto projetado para avaliar a eficácia de CSI-Glucagon™ para a prevenção de hipoglicemia com IV mais baixo taxas de infusão de glicose por via subcutânea em pacientes com até 1 ano de idade com hiperinsulinismo congênito. Espera-se que o CSI-Glucagon™ forneça uma melhor opção de tratamento para pacientes internados em comparação com o padrão de atendimento atual.
O estudo será composto por três fases:
- Fase de linha de base: A primeira é uma fase de estabilização da linha de base durante a qual a terapia concomitante com octreotida e diazóxido será desmamada com segurança e a alimentação entérica contínua será mantida constante até o grau possível, com os únicos fatores variando sendo o tamanho da refeição e a taxa de infusão IV de glicose (GIR) ajustado por um algoritmo definido de medição de glicose no plasma.
- Fase de tratamento randomizado e cego: Após a fase de estabilização, os indivíduos serão designados aleatoriamente para tratamento cego com glucagon ou placebo, que será administrado por até 48 horas com uma bomba de infusão OmniPod® com o controlador definido para uma taxa basal inicial para glucagon de 5 μg/kg/hr e ajustes de GIR usados para manter a euglicemia. Após 48 horas de tratamento cego, todos os indivíduos farão a transição para o tratamento ativo aberto. No entanto, se a redução GIR da linha de base for < 20% em 24 horas, os indivíduos serão transferidos antecipadamente para a fase aberta.
- Fase de tratamento aberto: O terceiro período de estudo envolverá o uso de CSI-Glucagon™ para controlar a glicose no sangue com GIR mínimo por até 28 dias de exposição cumulativa.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
5
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Mattel Children's Hospital
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- UCSF School of Medicine, Division of Pediatric Endocrinology
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
- Washington University, St. Louis Children's Hospital
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine, Texas Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 2 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
Diagnosticado com hiperinsulinismo:
uma. Bioquímico; insulina detectável (ou seja, ≥1 µIU/L) no momento da hipoglicemia (ou seja, glicose no sangue
Necessidade absoluta de glicose intravenosa para prevenir a hipoglicemia:
- Tendo falhado a terapia com diazóxido conforme definido pela inadequação da dose máxima de 5 dias de diazóxido para eliminar a necessidade de glicose IV, não necessariamente o diazóxido não tem efeito.
- Pode estar em uso de diazóxido e/ou octreotida, mas esses medicamentos serão retirados antes da randomização.
- Pode estar em feeds de dextrose.
- O paciente pode participar de outros protocolos de estudo, como estudos observacionais, desde que nenhuma intervenção investigativa tenha ocorrido dentro de 24 horas. antes da triagem.
- Menos de 12 meses de idade na triagem.
Critério de exclusão:
- História de alergia ao glucagon ou excipientes na formulação CSI-Glucagon.
- Atualmente recebendo, ou menos de 12 horas removido do tratamento com glucagon IV que resultou em um melhor GIR alcançável > 8 mg/(kg*min), antes do início do medicamento do estudo.
- Diazóxido naïve ou dentro de cinco dias após o início do diazóxido.
- Receber esteróides em doses superiores a 20 mg/m2/dia (equivalente a hidrocortisona).
- Pacientes com sepse.
- Recebendo agonistas alfa ou beta para suporte da pressão arterial.
- Recebeu um medicamento experimental ou outro do estudo dentro de 5 meias-vidas do medicamento.
- Peso corporal menor ou igual a 2,3 kg/5,0 lbs.
- História de pancreatectomia e GIR < 8 mg/(kg*min) após o desmame de todas as terapias concomitantes.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: CSI-Glucagon (fase duplo-cega - 2 dias)
Solução de glucagon fornecida como uma infusão subcutânea contínua por meio de uma bomba de patch em uma dosagem inicial de 5 mcg/kg/h.
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Formulação líquida injetável não aquosa, estável à temperatura ambiente, de peptídeo sintético de glucagon
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo (fase duplo-cego - 2 dias)
Solução veículo administrada como uma infusão subcutânea contínua de 24 horas por meio de uma bomba de adesivo.
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Solução salina isotônica
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Experimental: CSI-Glucagon (fase aberta - até 28 dias)
Solução de glucagon fornecida como uma infusão subcutânea contínua por meio de uma bomba de patch em uma dosagem inicial de 5 mcg/kg/h.
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Formulação líquida injetável não aquosa, estável à temperatura ambiente, de peptídeo sintético de glucagon
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de indivíduos com redução clinicamente significativa na taxa de infusão de glicose (duplo-cego)
Prazo: Linha de base até o final do tratamento cego em 24 ou 48 horas
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A alteração da linha de base na taxa de infusão de glicose (GIR) será determinada para cada sujeito em 24 e 48 horas a partir do início do tratamento cego.
Indivíduos com uma diminuição no GIR ≥ 20% em 24 horas e ≥ 33% em 48 horas serão considerados como tendo uma resposta ao tratamento clinicamente significativa.
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Linha de base até o final do tratamento cego em 24 ou 48 horas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança Percentual no GIR (Duplo Cego)
Prazo: Linha de base até o final do tratamento cego em 24 ou 48 horas
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Os grupos serão comparados quanto à variação percentual média no GIR desde a linha de base até o final da fase de estudo duplo-cego.
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Linha de base até o final do tratamento cego em 24 ou 48 horas
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Número de indivíduos com redução clinicamente significativa na taxa de infusão de glicose (aberto)
Prazo: Linha de base até o final do tratamento aberto em 72 horas
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A alteração da linha de base na taxa de infusão de glicose (GIR) será determinada para cada indivíduo no final do tratamento aberto.
Indivíduos com uma diminuição no GIR ≥ 33% serão considerados como tendo uma resposta ao tratamento clinicamente significativa.
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Linha de base até o final do tratamento aberto em 72 horas
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Alteração percentual na taxa de infusão de glicose (aberta)
Prazo: Linha de base até o final do tratamento em 72 horas
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Os grupos serão comparados quanto à variação percentual média no GIR desde a linha de base até o final da fase de estudo aberto.
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Linha de base até o final do tratamento em 72 horas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2016
Conclusão Primária (Real)
1 de setembro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
1 de outubro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de outubro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de outubro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
18 de outubro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de dezembro de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de novembro de 2019
Última verificação
1 de novembro de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Distúrbios do Metabolismo da Glicose
- Doenças Metabólicas
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças pancreáticas
- Hipoglicemia
- Hiperinsulinismo
- Hiperinsulinismo Congênito
- Nesidioblastose
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes gastrointestinais
- Hormônios
- Hormônios, Substitutos Hormonais e Antagonistas Hormonais
- Incretinas
- Glucagon
- Peptídeo 1 semelhante ao glucagon
Outros números de identificação do estudo
- XSGO-CH01
- 1R44DK105691-01 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
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