Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CSI-glucagon til forebyggelse af hypoglykæmi hos børn med medfødt hyperinsulinisme

25. november 2019 opdateret af: Xeris Pharmaceuticals

Et fase 2 Proof-of-Concept-studie af CSI-Glucagon™ (kontinuerlig subkutan glukagoninfusion) for at forhindre hypoglykæmi med lavere intravenøse glucoseinfusionshastigheder hos børn op til et år med medfødt hyperinsulinisme

Dette er et fase 2, multicenter, randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindt forsøg med åben opfølgning designet til at vurdere effektiviteten af ​​Xeris Glucagon leveret som en kontinuerlig subkutan infusion for at forhindre hypoglykæmi med lavere intravenøs glucoseinfusionshastighed hos børn < 1 år med medfødt hyperinsulinisme.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2, multicenter, randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindet (DB) parallelgruppestudie med åben opfølgning designet til at evaluere effektiviteten af ​​CSI-Glucagon™ til forebyggelse af hypoglykæmi med lavere IV glukoseinfusionshastigheder, når de gives subkutant til patienter op til 1 år med medfødt hyperinsulinisme. CSI-Glucagon™ forventes at give en bedre indlæggelsesbehandlingsmulighed sammenlignet med den nuværende standard for pleje.

Undersøgelsen vil bestå af tre faser:

  1. Baseline-fase: Først er en baseline-stabiliseringsfase, hvor samtidig behandling med octreotid og diazoxid sikkert vil blive fravænnet, og kontinuerlig enterisk foder vil blive holdt konstant i den grad det er muligt, hvor de eneste faktorer, der varierer, er måltidsstørrelse og IV-glukoseinfusionshastighed (GIR) justeret af en indstillet plasmaglukosemålingsdrevet algoritme.
  2. Blindet, randomiseret behandlingsfase: Efter stabiliseringsfasen vil forsøgspersonerne blive tilfældigt tildelt til blindet behandling med enten glukagon eller placebo, som vil blive leveret i op til 48 timer med en OmniPod® infusionspumpe med controlleren indstillet til en startbasal hastighed for glukagon på 5 μg/kg/time og GIR-justeringer bruges til at opretholde euglykæmi. Efter 48 timers blindet behandling vil alle forsøgspersoner gå over til åben aktiv behandling. Men hvis GIR-reduktion fra baseline er < 20 % efter 24 timer, vil forsøgspersonerne blive overført tidligt til den åbne fase.
  3. Open-label behandlingsfase: Den tredje undersøgelsesperiode vil involvere brug af CSI-Glucagon™ til at styre blodsukkeret med minimal GIR i op til 28 dages kumulativ eksponering.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF School of Medicine, Division of Pediatric Endocrinology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63130
        • Washington University, St. Louis Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine, Texas Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnosticeret med hyperinsulinisme:

    en. Biokemiske; påviselig insulin (dvs. ≥1 µIU/L) på tidspunktet for hypoglykæmi (dvs. blodsukker

  2. Absolut nødvendighed af intravenøs glucose for at forhindre hypoglykæmi:

    1. At have mislykket diazoxidbehandling som defineret ved utilstrækkelig 5 dages maksimal dosis af diazoxid til at eliminere behovet for IV glucose, ikke nødvendigvis at diazoxid ikke har nogen effekt.
    2. Kan være på diazoxid og/eller octreotid, men disse lægemidler vil blive vænnet fra før randomisering.
    3. Kan være på dextrose foder.
  3. Patienten kan være deltager i andre undersøgelsesprotokoller, såsom observationsundersøgelser, så længe der ikke har fundet nogen undersøgelsesintervention sted inden for 24 timer. før screening.
  4. Mindre end 12 måneder gammel ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med allergi over for glucagon eller hjælpestoffer i CSI-Glucagon-formuleringen.
  2. Modtager i øjeblikket, eller mindre end 12 timer fjernet fra IV-glucagonbehandling, der resulterede i en bedst opnåelige GIR > 8 mg/(kg*min), før starten af ​​studielægemidlet.
  3. Diazoxid naiv eller inden for fem dage efter start af diazoxid.
  4. Modtagelse af steroider i doser større end 20 mg/m2/dag (hydrocortisonækvivalent).
  5. Patienter med sepsis.
  6. Modtagelse af alfa- eller beta-agonister til blodtryksstøtte.
  7. Modtog et forsøgslægemiddel eller andet undersøgelseslægemiddel inden for 5 halveringstider af lægemidlet.
  8. Kropsvægt mindre end eller lig med 2,3 kg/5,0 lbs.
  9. Anamnese med pancreatektomi og GIR < 8 mg/(kg*min) efter fravænning af alle samtidige behandlinger.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CSI-glucagon (dobbelt-blind fase - 2 dage)
Glukagonopløsning leveret som en kontinuerlig subkutan infusion via en plasterpumpe med en startdosis på 5 mcg/kg/time.
Medicin: Glukagon
Stuetemperaturstabil, ikke-vandig injicerbar flydende formulering af syntetisk glukagonpeptid
Andre navne:
  • CSI-glucagon (kontinuerlig subkutan glukagoninfusion)
Placebo komparator: Placebo (dobbelt-blind fase - 2 dage)
Vehikelopløsning leveret som en 24-timers kontinuerlig subkutan infusion via en plasterpumpe.
Andet: Placebo
Isotonisk saltvand
Eksperimentel: CSI-glucagon (åben fase - op til 28 dage)
Glukagonopløsning leveret som en kontinuerlig subkutan infusion via en plasterpumpe med en startdosis på 5 mcg/kg/time.
Medicin: Glukagon
Stuetemperaturstabil, ikke-vandig injicerbar flydende formulering af syntetisk glukagonpeptid
Andre navne:
  • CSI-glucagon (kontinuerlig subkutan glukagoninfusion)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med klinisk meningsfuld reduktion i glukoseinfusionshastighed (dobbeltblindet)
Tidsramme: Baseline til afslutning af blindet behandling efter 24 eller 48 timer
Ændring fra baseline i glukoseinfusionshastighed (GIR) vil blive bestemt for hvert individ 24 og 48 timer fra starten af ​​blindbehandling. Forsøgspersoner med et fald i GIR ≥ 20 % efter 24 timer og ≥ 33 % efter 48 timer vil blive anset for at have haft et klinisk meningsfuldt behandlingsrespons.
Baseline til afslutning af blindet behandling efter 24 eller 48 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i GIR (dobbeltblind)
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​blindet behandling efter 24 eller 48 timer
Grupperne vil blive sammenlignet for den gennemsnitlige procentvise ændring i GIR fra baseline til slutningen af ​​den dobbeltblindede undersøgelsesfase.
Baseline til slutningen af ​​blindet behandling efter 24 eller 48 timer
Antal forsøgspersoner med klinisk meningsfuld reduktion i glukoseinfusionshastighed (open-label)
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​åben behandling efter 72 timer
Ændring fra baseline i glukoseinfusionshastighed (GIR) vil blive bestemt for hvert individ ved afslutningen af ​​åben behandling. Forsøgspersoner med et fald i GIR ≥ 33 % vil blive anset for at have haft et klinisk meningsfuldt behandlingsrespons.
Baseline til slutningen af ​​åben behandling efter 72 timer
Procentvis ændring i glukoseinfusionshastighed (open-label)
Tidsramme: Baseline til afslutning af behandlingen efter 72 timer
Grupperne vil blive sammenlignet for den gennemsnitlige procentvise ændring i GIR fra baseline til slutningen af ​​den åbne undersøgelsesfase.
Baseline til afslutning af behandlingen efter 72 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Xeris Pharmaceuticals

Samarbejdspartnere

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. oktober 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. oktober 2016

Først opslået (Skøn)

18. oktober 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. december 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. november 2019

Sidst verificeret

1. november 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • XSGO-CH01
  • 1R44DK105691-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner