Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

CSI-glükagon a hypoglykaemia megelőzésére veleszületett hiperinzulinizmusban szenvedő gyermekeknél

2019. november 25. frissítette: Xeris Pharmaceuticals

A CSI-Glucagon™ (folyamatos szubkután glukagon infúzió) koncepciójának 2. fázisú vizsgálata a hipoglikémia megelőzésére alacsonyabb intravénás glükóz infúziós arány mellett veleszületett hiperinzulinizmusban szenvedő gyermekeknél 1 éves korig

Ez egy 2. fázisú, többközpontú, randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak vizsgálat nyílt nyomon követéssel, amelynek célja a folyamatos szubkután infúzióban beadott Xeris Glucagon hatékonyságának felmérése a hipoglikémia megelőzésére alacsonyabb intravénás glükózinfúziós sebesség mellett. 1 évesnél fiatalabb, veleszületett hiperinzulinizmusban szenvedő gyermekeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 2. fázisú, többközpontú, randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak (DB) párhuzamos csoportos vizsgálat nyílt elrendezésű követéssel, amelynek célja a CSI-Glucagon™ hatékonyságának értékelése a hipoglikémia megelőzésében alacsonyabb IV-értékkel. a glükóz infúzió sebessége, ha szubkután adják be veleszületett hiperinzulinizmusban szenvedő betegeknek 1 éves korig. A CSI-Glucagon™ várhatóan jobb fekvőbeteg kezelési lehetőséget biztosít a jelenlegi ellátási színvonalhoz képest.

A tanulmány három szakaszból fog állni:

  1. Kiindulási fázis: Az első egy alapállapot-stabilizációs fázis, amelynek során az oktreotiddal és diazoxiddal történő egyidejű kezelést biztonságosan elválasztják, és a folyamatos, bélben oldódó takarmányt a lehető legnagyobb mértékben állandó szinten tartják, az egyetlen változó tényező az étkezés mérete és az intravénás glükóz infúzió sebessége (GIR). egy beállított plazma glükózmérés által vezérelt algoritmus állítja be.
  2. Vak, véletlenszerű kezelési fázis: A stabilizációs fázist követően az alanyokat véletlenszerűen besorolják glukagonos vagy placebós vakkezelésre, amelyet akár 48 órán keresztül OmniPod® infúziós pumpával adnak be, és a vezérlőt a kezdeti alapfrekvenciára állítják. 5 μg/kg/óra glukagont és az euglikémia fenntartásához használt GIR-beállításokat. 48 órás vak kezelés után minden alany átáll a nyílt elrendezésű aktív kezelésre. Ha azonban a GIR csökkenése a kiindulási értékhez képest < 20% 24 óra elteltével, az alanyok korán átkerülnek a nyílt fázisba.
  3. Nyílt kezelési fázis: A harmadik vizsgálati periódus a CSI-Glucagon™ használatát foglalja magában a vércukorszint minimális GIR-értékkel történő kezelésére, akár 28 napos kumulatív expozícióig.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

5

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • UCSF School of Medicine, Division of Pediatric Endocrinology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63130
        • Washington University, St. Louis Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine, Texas Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 4 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Hiperinzulinizmussal diagnosztizáltak:

    a. Biokémiai; kimutatható inzulin (vagyis ≥1 µIU/L) a hipoglikémia idején (azaz vércukorszint

  2. Az intravénás glükóz abszolút szükségessége a hipoglikémia megelőzéséhez:

    1. A sikertelen diazoxid-terápia, amelyet az 5 napos maximális diazoxiddózis elégtelensége határoz meg az intravénás glükóz szükségességének kiküszöbölésére, nem feltétlenül az, hogy a diazoxidnak nincs hatása.
    2. Lehet, hogy diazoxidot és/vagy oktreotidot kap, de ezeket a gyógyszereket a randomizálás előtt el kell választani.
    3. Lehet a dextróz tápokon.
  3. A páciens részt vehet más vizsgálati protokollokban, például megfigyeléses vizsgálatokban, mindaddig, amíg 24 órán belül nem történt vizsgálati beavatkozás. szűrés előtt.
  4. 12 hónaposnál fiatalabb a szűréskor.

Kizárási kritériumok:

  1. Allergia a glukagonra vagy a CSI-Glucagon készítmény segédanyagaira.
  2. Jelenleg kap, vagy kevesebb, mint 12 órával távolították el az intravénás glukagon-kezelést, ami a legjobb elérhető GIR-t eredményezte > 8 mg/(kg*perc), a vizsgálati gyógyszer kezdete előtt.
  3. naiv diazoxid vagy a diazoxid megkezdése után 5 napon belül.
  4. 20 mg/m2/nap-nál nagyobb szteroidok (hidrokortizon-ekvivalens) adagolása.
  5. Szepszisben szenvedő betegek.
  6. Alfa vagy béta agonisták fogadása a vérnyomás támogatására.
  7. Vizsgálati vagy egyéb vizsgálati gyógyszert kapott a gyógyszertől számított 5 felezési időn belül.
  8. Testtömeg legfeljebb 2,3 kg/5,0 font.
  9. Pancreatectomia és GIR < 8 mg/(kg*perc) a kórelőzményben az összes egyidejű terápia elválasztását követően.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: CSI-glükagon (kettős vak fázis – 2 nap)
Folyamatos szubkután infúzióként adagolt glukagon oldat patch pumpán keresztül, 5 mcg/kg/óra kezdő dózisban.
Drog: Glukagon
Szobahőmérséklet-stabil, nem vizes injektálható folyékony készítmény szintetikus glukagon peptidből
Más nevek:
  • CSI-Glucagon (folyamatos szubkután glukagon infúzió)
Placebo Comparator: Placebo (kettős vak fázis – 2 nap)
A vivőanyagos oldat 24 órás folyamatos szubkután infúzió formájában, patch pumpán keresztül.
Egyéb: Placebo
Izotóniás sóoldat
Kísérleti: CSI-Glucagon (nyílt címkés fázis – akár 28 nap)
Folyamatos szubkután infúzióként adagolt glukagon oldat patch pumpán keresztül, 5 mcg/kg/óra kezdő dózisban.
Drog: Glukagon
Szobahőmérséklet-stabil, nem vizes injektálható folyékony készítmény szintetikus glukagon peptidből
Más nevek:
  • CSI-Glucagon (folyamatos szubkután glukagon infúzió)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon alanyok száma, akiknél klinikailag jelentős mértékben csökkent a glükóz infúziós sebesség (kettős vak)
Időkeret: Kiindulási állapot a vak kezelés végéig 24 vagy 48 óra elteltével
A glükóz infúziós sebesség (GIR) kiindulási értékhez viszonyított változását minden egyes alany esetében a vak kezelés kezdetétől számított 24 és 48 órában meghatározzák. Azoknál az alanyoknál, akiknél a GIR ≥ 20%-kal csökkent 24 órával, és ≥ 33%-kal 48 órával, klinikailag jelentős kezelési választ kaptak.
Kiindulási állapot a vak kezelés végéig 24 vagy 48 óra elteltével

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás a GIR-ben (kettős vak)
Időkeret: Kiindulási állapot a vak kezelés végéig 24 vagy 48 óra elteltével
A csoportokat összehasonlítják a GIR átlagos százalékos változása tekintetében az alapvonaltól a kettős vak vizsgálati fázis végéig.
Kiindulási állapot a vak kezelés végéig 24 vagy 48 óra elteltével
Azon alanyok száma, akiknél klinikailag jelentős mértékben csökkent a glükóz infúziós sebessége (nyílt címkén)
Időkeret: Kiindulási állapot a nyílt kezelés végére 72 óra elteltével
A glükóz infúziós sebesség (GIR) kiindulási értékhez viszonyított változását minden egyes alany esetében meghatározzák a nyílt kezelés végén. Azoknál az alanyoknál, akiknél a GIR ≥ 33%-kal csökkent, klinikailag jelentős kezelési választ kaptak.
Kiindulási állapot a nyílt kezelés végére 72 óra elteltével
Százalékos változás a glükóz infúzió sebességében (nyílt címke)
Időkeret: Kiindulási állapot a kezelés végéig 72 óra
A csoportokat összehasonlítják a GIR átlagos százalékos változása tekintetében a kiindulási értéktől a nyílt vizsgálati szakasz végéig.
Kiindulási állapot a kezelés végéig 72 óra

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Xeris Pharmaceuticals

Együttműködők

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2016. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. október 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. október 14.

Első közzététel (Becslés)

2016. október 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. december 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. november 25.

Utolsó ellenőrzés

2019. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • XSGO-CH01
  • 1R44DK105691-01 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Veleszületett hiperinzulinizmus

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel