Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

CSI-Glucagon pour la prévention de l'hypoglycémie chez les enfants atteints d'hyperinsulinisme congénital

25 novembre 2019 mis à jour par: Xeris Pharmaceuticals

Une étude de preuve de concept de phase 2 de CSI-Glucagon™ (perfusion sous-cutanée continue de glucagon) pour prévenir l'hypoglycémie avec des taux de perfusion intraveineuse de glucose plus faibles chez les enfants jusqu'à l'âge d'un an atteints d'hyperinsulinisme congénital

Il s'agit d'un essai de phase 2, multicentrique, randomisé, contrôlé par placebo, en double aveugle avec un suivi en ouvert conçu pour évaluer l'efficacité de Xeris Glucagon administré en perfusion sous-cutanée continue pour prévenir l'hypoglycémie avec des taux de perfusion de glucose intraveineux inférieurs chez les enfants de < 1 an avec hyperinsulinisme congénital.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 2, multicentrique, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle (DB) en groupes parallèles avec un suivi en ouvert conçue pour évaluer l'efficacité de CSI-Glucagon™ pour la prévention de l'hypoglycémie avec IV inférieur débits de perfusion de glucose lorsqu'ils sont administrés par voie sous-cutanée à des patients âgés de moins d'un an atteints d'hyperinsulinisme congénital. CSI-Glucagon™ devrait fournir une meilleure option de traitement en milieu hospitalier par rapport à la norme de soins actuelle.

L'étude comportera trois phases :

  1. Phase de base : la première est une phase de stabilisation de base au cours de laquelle le traitement concomitant par l'octréotide et le diazoxide sera sevré en toute sécurité et l'alimentation entérique continue sera maintenue constante dans la mesure du possible, les seuls facteurs variant étant la taille du repas et le débit de perfusion de glucose IV (GIR) ajusté par un algorithme piloté par la mesure du glucose plasmatique défini.
  2. Phase de traitement randomisée en aveugle : Après la phase de stabilisation, les sujets seront assignés au hasard à un traitement en aveugle avec du glucagon ou un placebo, qui sera administré pendant 48 heures maximum avec une pompe à perfusion OmniPod® avec le contrôleur réglé sur un débit basal de départ pour glucagon de 5 μg/kg/h et ajustements GIR utilisés pour maintenir l'euglycémie. Après 48 heures de traitement en aveugle, tous les sujets passeront au traitement actif en ouvert. Cependant, si la réduction du GIR par rapport au départ est < 20 % à 24 heures, les sujets passeront tôt à la phase en ouvert.
  3. Phase de traitement en ouvert : la troisième période d'étude impliquera l'utilisation de CSI-Glucagon™ pour gérer la glycémie avec un GIR minimal pendant jusqu'à 28 jours d'exposition cumulée.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

5

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • UCSF School of Medicine, Division of Pediatric Endocrinology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63130
        • Washington University, St. Louis Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine, Texas Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 2 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostiqué avec hyperinsulinisme:

    une. Biochimique; insuline détectable (c.-à-d. ≥1 µUI/L) au moment de l'hypoglycémie (c.-à-d. glycémie

  2. Nécessité absolue de glucose par voie intraveineuse pour prévenir l'hypoglycémie :

    1. Ayant échoué au traitement au diazoxide tel que défini par l'insuffisance de la dose maximale de diazoxide sur 5 jours pour éliminer le besoin de glucose IV, pas nécessairement que le diazoxide n'ait aucun effet.
    2. Peut être sous diazoxide et/ou octréotide, mais ces médicaments seront sevrés avant la randomisation.
    3. Peut être sous alimentation dextrose.
  3. Le patient peut participer à d'autres protocoles d'étude tels que des études d'observation, tant qu'aucune intervention expérimentale n'a eu lieu dans les 24 heures. avant le dépistage.
  4. Moins de 12 mois au moment du dépistage.

Critère d'exclusion:

  1. Antécédents d'allergie au glucagon ou aux excipients de la formulation CSI-Glucagon.
  2. Recevoir actuellement, ou moins de 12 heures retirées d'un traitement au glucagon IV ayant entraîné un meilleur GIR réalisable > 8 mg/(kg*min), avant le début du médicament à l'étude.
  3. Diazoxide naïf ou dans les cinq jours suivant le début du diazoxide.
  4. Recevoir des stéroïdes à des doses supérieures à 20 mg/m2/jour (équivalent hydrocortisone).
  5. Patients atteints de septicémie.
  6. Recevoir des agonistes alpha ou bêta pour le soutien de la tension artérielle.
  7. A reçu un médicament expérimental ou un autre médicament à l'étude dans les 5 demi-vies du médicament.
  8. Poids corporel inférieur ou égal à 2,3 kg/5,0 lb.
  9. Antécédents de pancréatectomie et GIR < 8 mg/(kg*min) après sevrage de tous les traitements concomitants.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CSI-Glucagon (Phase en double aveugle - 2 jours)
Solution de glucagon administrée en perfusion sous-cutanée continue via une pompe à patch à une dose initiale de 5 mcg/kg/h.
Médicament: Glucagon
Formulation liquide injectable non aqueuse, stable à température ambiante, de peptide synthétique de glucagon
Autres noms:
  • CSI-Glucagon (perfusion sous-cutanée continue de glucagon)
Comparateur placebo: Placebo (Phase en double aveugle - 2 jours)
Solution véhicule délivrée sous forme de perfusion sous-cutanée continue de 24 heures via une pompe patch.
Autre: Placebo
Solution saline isotonique
Expérimental: CSI-Glucagon (phase ouverte - jusqu'à 28 jours)
Solution de glucagon administrée en perfusion sous-cutanée continue via une pompe à patch à une dose initiale de 5 mcg/kg/h.
Médicament: Glucagon
Formulation liquide injectable non aqueuse, stable à température ambiante, de peptide synthétique de glucagon
Autres noms:
  • CSI-Glucagon (perfusion sous-cutanée continue de glucagon)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de sujets présentant une réduction cliniquement significative du débit de perfusion de glucose (en double aveugle)
Délai: Début de traitement jusqu'à la fin du traitement en aveugle à 24 ou 48 heures
Le changement par rapport à la ligne de base du débit de perfusion de glucose (GIR) sera déterminé pour chaque sujet à 24 et 48 heures à compter du début du traitement en aveugle. Les sujets présentant une diminution du GIR ≥ 20 % à 24 heures et ≥ 33 % à 48 heures seront considérés comme ayant eu une réponse au traitement cliniquement significative.
Début de traitement jusqu'à la fin du traitement en aveugle à 24 ou 48 heures

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation en pourcentage du GIR (double aveugle)
Délai: Au départ jusqu'à la fin du traitement en aveugle à 24 ou 48 heures
Les groupes seront comparés pour la variation moyenne en pourcentage du GIR entre le début et la fin de la phase d'étude en double aveugle.
Au départ jusqu'à la fin du traitement en aveugle à 24 ou 48 heures
Nombre de sujets présentant une réduction cliniquement significative du débit de perfusion de glucose (en ouvert)
Délai: Au départ jusqu'à la fin du traitement en ouvert à 72 heures
Le changement par rapport à la ligne de base du débit de perfusion de glucose (GIR) sera déterminé pour chaque sujet à la fin du traitement en ouvert. Les sujets présentant une diminution du GIR ≥ 33 % seront considérés comme ayant eu une réponse au traitement cliniquement significative.
Au départ jusqu'à la fin du traitement en ouvert à 72 heures
Variation en pourcentage du taux de perfusion de glucose (étiquette ouverte)
Délai: Début de traitement jusqu'à la fin du traitement à 72 heures
Les groupes seront comparés pour la variation moyenne en pourcentage du GIR entre le début et la fin de la phase d'étude en ouvert.
Début de traitement jusqu'à la fin du traitement à 72 heures

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Xeris Pharmaceuticals

Collaborateurs

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2016

Achèvement primaire (Réel)

1 septembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

1 octobre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 octobre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 octobre 2016

Première publication (Estimation)

18 octobre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 décembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 novembre 2019

Dernière vérification

1 novembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • XSGO-CH01
  • 1R44DK105691-01 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner