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CSI-Glucagon zur Prävention von Hypoglykämie bei Kindern mit angeborenem Hyperinsulinismus

25. November 2019 aktualisiert von: Xeris Pharmaceuticals

Eine Phase-2-Proof-of-Concept-Studie mit CSI-Glucagon™ (kontinuierliche subkutane Glucagon-Infusion) zur Vorbeugung von Hypoglykämie mit niedrigeren intravenösen Glucose-Infusionsraten bei Kindern bis zu einem Alter von einem Jahr mit angeborenem Hyperinsulinismus

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte Doppelblindstudie der Phase 2 mit offener Nachbeobachtung, die darauf ausgelegt ist, die Wirksamkeit von Xeris Glucagon zu bewerten, das als kontinuierliche subkutane Infusion verabreicht wird, um Hypoglykämien mit niedrigeren intravenösen Glukoseinfusionsraten zu verhindern bei Kindern < 1 Jahr mit angeborenem Hyperinsulinismus.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde (DB) Parallelgruppenstudie der Phase 2 mit offener Nachbeobachtung zur Bewertung der Wirksamkeit von CSI-Glucagon™ zur Prävention von Hypoglykämie mit niedriger IV Glukoseinfusionsraten bei subkutaner Verabreichung an Patienten bis zu einem Alter von 1 Jahr mit angeborenem Hyperinsulinismus. CSI-Glucagon™ soll im Vergleich zum derzeitigen Behandlungsstandard eine bessere stationäre Behandlungsoption bieten.

Die Studie wird aus drei Phasen bestehen:

  1. Baseline-Phase: Die erste ist eine Baseline-Stabilisierungsphase, während der die gleichzeitige Therapie mit Octreotid und Diazoxid sicher abgesetzt und die kontinuierliche enterische Ernährung so weit wie möglich konstant gehalten wird, wobei die einzigen Faktoren, die sich ändern, die Mahlzeitengröße und die intravenöse Glukoseinfusionsrate (GIR) sind. angepasst durch einen festgelegten Plasmaglukosemessungs-gesteuerten Algorithmus.
  2. Verblindete, randomisierte Behandlungsphase: Nach der Stabilisierungsphase werden die Probanden nach dem Zufallsprinzip einer verblindeten Behandlung mit entweder Glukagon oder Placebo zugewiesen, die bis zu 48 Stunden lang mit einer OmniPod®-Infusionspumpe verabreicht werden, wobei der Controller auf eine anfängliche Basalrate für eingestellt ist Glucagon von 5 μg/kg/h und GIR-Anpassungen zur Aufrechterhaltung der Euglykämie. Nach 48 Stunden verblindeter Behandlung werden alle Probanden auf eine offene aktive Behandlung umgestellt. Wenn die GIR-Reduktion gegenüber dem Ausgangswert jedoch nach 24 Stunden < 20 % beträgt, werden die Probanden frühzeitig in die Open-Label-Phase überführt.
  3. Offene Behandlungsphase: Die dritte Studienphase umfasst die Verwendung von CSI-Glucagon™ zur Kontrolle des Blutzuckers mit minimalem GIR für bis zu 28 Tage kumulativer Exposition.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • UCSF School of Medicine, Division of Pediatric Endocrinology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63130
        • Washington University, St. Louis Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine, Texas Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 4 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose Hyperinsulinismus:

    a. Biochemisch; nachweisbares Insulin (d. h. ≥ 1 µIU/L) zum Zeitpunkt der Hypoglykämie (d. h. Blutzucker

  2. Absolute Notwendigkeit der intravenösen Glukose zur Vermeidung von Hypoglykämien:

    1. Nach Versagen einer Diazoxidtherapie, definiert durch Unzulänglichkeit der maximalen Diazoxiddosis von 5 Tagen, um die Notwendigkeit einer intravenösen Glucose zu beseitigen, muss Diazoxid nicht notwendigerweise keine Wirkung haben.
    2. Kann Diazoxid und/oder Octreotid einnehmen, aber diese Medikamente werden vor der Randomisierung abgesetzt.
    3. Kann auf Dextrosefutter sein.
  3. Der Patient kann an anderen Studienprotokollen wie Beobachtungsstudien teilnehmen, solange innerhalb von 24 Stunden keine Untersuchungsintervention stattgefunden hat. vor dem Screening.
  4. Weniger als 12 Monate alt beim Screening.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte einer Allergie gegen Glucagon oder Hilfsstoffe in der CSI-Glucagon-Formulierung.
  2. Derzeit erhalten oder weniger als 12 Stunden von einer IV-Glukagonbehandlung entfernt, die zu einem bestmöglich erreichbaren GIR von > 8 mg / (kg * min) vor Beginn des Studienmedikaments führte.
  3. Diazoxid naiv oder innerhalb von fünf Tagen nach Beginn der Diazoxidbehandlung.
  4. Einnahme von Steroiden in Dosen von mehr als 20 mg/m2/Tag (Hydrocortison-Äquivalent).
  5. Patienten mit Sepsis.
  6. Erhalt von Alpha- oder Beta-Agonisten zur Blutdruckunterstützung.
  7. Erhalten eines Prüf- oder anderen Studienmedikaments innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Medikaments.
  8. Körpergewicht kleiner oder gleich 2,3 kg/5,0 lbs.
  9. Anamnestische Pankreatektomie und GIR < 8 mg/(kg*min) nach Absetzen aller Begleittherapien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CSI-Glucagon (Doppelblindphase - 2 Tage)
Glukagonlösung, verabreicht als kontinuierliche subkutane Infusion über eine Patch-Pumpe mit einer Anfangsdosis von 5 mcg/kg/h.
Arzneimittel: Glukagon
Bei Raumtemperatur stabile, nichtwässrige injizierbare flüssige Formulierung eines synthetischen Glucagonpeptids
Andere Namen:
  • CSI-Glucagon (kontinuierliche subkutane Glukagoninfusion)
Placebo-Komparator: Placebo (doppelblinde Phase – 2 Tage)
Vehikellösung, verabreicht als subkutane Dauerinfusion über 24 Stunden über eine Patch-Pumpe.
Sonstiges: Placebo
Isotonische Kochsalzlösung
Experimental: CSI-Glucagon (offene Phase – bis zu 28 Tage)
Glukagonlösung, verabreicht als kontinuierliche subkutane Infusion über eine Patch-Pumpe mit einer Anfangsdosis von 5 mcg/kg/h.
Arzneimittel: Glukagon
Bei Raumtemperatur stabile, nichtwässrige injizierbare flüssige Formulierung eines synthetischen Glucagonpeptids
Andere Namen:
  • CSI-Glucagon (kontinuierliche subkutane Glukagoninfusion)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit klinisch bedeutsamer Reduktion der Glukose-Infusionsrate (doppelt verblindet)
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der verblindeten Behandlung nach 24 oder 48 Stunden
Die Veränderung der Glukoseinfusionsrate (GIR) gegenüber dem Ausgangswert wird für jeden Probanden 24 und 48 Stunden nach Beginn der verblindeten Behandlung bestimmt. Patienten mit einer Abnahme des GIR um ≥ 20 % nach 24 Stunden und ≥ 33 % nach 48 Stunden werden als klinisch relevantes Ansprechen auf die Behandlung angesehen.
Baseline bis zum Ende der verblindeten Behandlung nach 24 oder 48 Stunden

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des GIR (doppelblind)
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der verblindeten Behandlung nach 24 oder 48 Stunden
Die Gruppen werden hinsichtlich der mittleren prozentualen Veränderung des GIR vom Ausgangswert bis zum Ende der doppelblinden Studienphase verglichen.
Baseline bis zum Ende der verblindeten Behandlung nach 24 oder 48 Stunden
Anzahl der Probanden mit klinisch bedeutsamer Reduktion der Glukose-Infusionsrate (offen)
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Open-Label-Behandlung nach 72 Stunden
Die Veränderung der Glukoseinfusionsrate (GIR) gegenüber dem Ausgangswert wird für jeden Probanden am Ende der Open-Label-Behandlung bestimmt. Patienten mit einer Verringerung des GIR um ≥ 33 % gelten als klinisch relevantes Ansprechen auf die Behandlung.
Baseline bis zum Ende der Open-Label-Behandlung nach 72 Stunden
Prozentuale Änderung der Glukose-Infusionsrate (offen)
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Behandlung nach 72 Stunden
Die Gruppen werden hinsichtlich der mittleren prozentualen Veränderung des GIR vom Ausgangswert bis zum Ende der offenen Studienphase verglichen.
Baseline bis zum Ende der Behandlung nach 72 Stunden

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Xeris Pharmaceuticals

Mitarbeiter

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Oktober 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Oktober 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

18. Oktober 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Dezember 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. November 2019

Zuletzt verifiziert

1. November 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • XSGO-CH01
  • 1R44DK105691-01 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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Klinische Studien zur Placebo

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