Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

CSI-Glucagon voor de preventie van hypoglykemie bij kinderen met aangeboren hyperinsulinisme

25 november 2019 bijgewerkt door: Xeris Pharmaceuticals

Een fase 2 proof-of-concept-studie van CSI-Glucagon™ (continue subcutane glucagon-infusie) ter voorkoming van hypoglykemie met lagere intraveneuze glucose-infusiesnelheden bij kinderen tot één jaar met aangeboren hyperinsulinisme

Dit is een fase 2, multicenter, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde studie met open-label follow-up, ontworpen om de werkzaamheid te beoordelen van Xeris Glucagon toegediend als een continue subcutane infusie om hypoglykemie te voorkomen met lagere intraveneuze glucose-infusiesnelheden bij kinderen < 1 jaar met aangeboren hyperinsulinisme.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 2, multicenter, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde (DB) studie met parallelle groepen met open-label follow-up, ontworpen om de werkzaamheid van CSI-Glucagon™ voor de preventie van hypoglykemie met lagere IV te evalueren. glucose-infusiesnelheid bij subcutane toediening aan patiënten tot 1 jaar met congenitaal hyperinsulinisme. CSI-Glucagon™ zal naar verwachting een betere intramurale behandelingsoptie bieden in vergelijking met de huidige zorgstandaard.

Het onderzoek zal uit drie fasen bestaan:

  1. Baseline-fase: de eerste is een baseline-stabilisatiefase waarin gelijktijdige therapie met octreotide en diazoxide veilig wordt afgeschaft en de continue darmvoeding zoveel mogelijk constant wordt gehouden, waarbij de enige factoren die variëren de grootte van de maaltijd en de IV-glucose-infusiesnelheid (GIR) zijn. aangepast door een ingesteld door plasmaglucosemeting gestuurd algoritme.
  2. Geblindeerde, gerandomiseerde behandelingsfase: Na de stabilisatiefase worden de proefpersonen willekeurig toegewezen aan een geblindeerde behandeling met glucagon of placebo, die gedurende maximaal 48 uur wordt toegediend met een OmniPod®-infuuspomp waarbij de controller is ingesteld op een basale startsnelheid voor glucagon van 5 μg/kg/uur en GIR-aanpassingen gebruikt om euglycemie in stand te houden. Na 48 uur geblindeerde behandeling zullen alle proefpersonen overgaan op open-label actieve behandeling. Als de GIR-reductie ten opzichte van de uitgangswaarde echter < 20% is na 24 uur, zullen proefpersonen vroegtijdig worden overgezet naar de open-labelfase.
  3. Open-label behandelingsfase: de derde studieperiode omvat het gebruik van CSI-Glucagon™ om de bloedglucose te beheersen met minimale GIR gedurende maximaal 28 dagen van cumulatieve blootstelling.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

5

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • UCSF School of Medicine, Division of Pediatric Endocrinology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63130
        • Washington University, St. Louis Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine, Texas Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 2 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Gediagnosticeerd met hyperinsulinisme:

    a. Biochemisch; detecteerbare insuline (d.w.z. ≥1 µIE/L) op het moment van hypoglykemie (d.w.z. bloedglucose

  2. Absolute noodzaak van intraveneuze glucose om hypoglykemie te voorkomen:

    1. Als de diazoxidetherapie niet is geslaagd, zoals gedefinieerd door een ontoereikendheid van de maximale dosis van 5 dagen diazoxide om de behoefte aan intraveneuze glucose te elimineren, betekent dit niet noodzakelijkerwijs dat diazoxide geen effect heeft.
    2. Mogelijk op diazoxide en/of octreotide, maar deze medicijnen zullen vóór randomisatie worden afgebouwd.
    3. Mogelijk op dextrose-feeds.
  3. De patiënt kan deelnemen aan andere onderzoeksprotocollen, zoals observationele onderzoeken, zolang er binnen 24 uur geen onderzoeksinterventie heeft plaatsgevonden. voorafgaand aan de screening.
  4. Minder dan 12 maanden oud bij screening.

Uitsluitingscriteria:

  1. Voorgeschiedenis van allergie voor glucagon of hulpstoffen in de CSI-Glucagon-formulering.
  2. Momenteel ontvangen, of minder dan 12 uur verwijderd van IV glucagon-behandeling die resulteerde in een best haalbare GIR> 8 mg/(kg*min), voorafgaand aan de start van het onderzoeksgeneesmiddel.
  3. Diazoxide-naïef of binnen vijf dagen na het starten van diazoxide.
  4. Steroïden ontvangen in doses hoger dan 20 mg/m2/dag (hydrocortison-equivalent).
  5. Patiënten met sepsis.
  6. Alfa- of bèta-agonisten ontvangen voor bloeddrukondersteuning.
  7. Een onderzoeksgeneesmiddel of ander onderzoeksgeneesmiddel gekregen binnen 5 halfwaardetijden van het geneesmiddel.
  8. Lichaamsgewicht minder dan of gelijk aan 2,3 kg/5,0 lbs.
  9. Voorgeschiedenis van pancreatectomie en GIR < 8 mg/(kg*min) na het staken van alle gelijktijdige therapieën.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CSI-Glucagon (dubbelblinde fase - 2 dagen)
Glucagon-oplossing toegediend als een continu subcutaan infuus via een patchpomp met een startdosis van 5 mcg/kg/uur.
Geneesmiddel: Glucagon
Bij kamertemperatuur stabiele, niet-waterige injecteerbare vloeibare formulering van synthetisch glucagonpeptide
Andere namen:
  • CSI-Glucagon (continue subcutane glucagon-infusie)
Placebo-vergelijker: Placebo (dubbelblinde fase - 2 dagen)
Voertuigoplossing toegediend als een 24-uurs continue subcutane infusie via een patchpomp.
Ander: Placebo
Isotone zoutoplossing
Experimenteel: CSI-Glucagon (open-label fase - tot 28 dagen)
Glucagon-oplossing toegediend als een continu subcutaan infuus via een patchpomp met een startdosis van 5 mcg/kg/uur.
Geneesmiddel: Glucagon
Bij kamertemperatuur stabiele, niet-waterige injecteerbare vloeibare formulering van synthetisch glucagonpeptide
Andere namen:
  • CSI-Glucagon (continue subcutane glucagon-infusie)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen met klinisch betekenisvolle vermindering van de glucose-infusiesnelheid (dubbelblind)
Tijdsspanne: Basislijn tot einde van geblindeerde behandeling na 24 of 48 uur
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de glucose-infusiesnelheid (GIR) zal voor elke patiënt 24 en 48 uur na het begin van de geblindeerde behandeling worden bepaald. Proefpersonen met een afname in GIR ≥ 20% na 24 uur en ≥ 33% ​​na 48 uur worden geacht een klinisch betekenisvolle respons op de behandeling te hebben gehad.
Basislijn tot einde van geblindeerde behandeling na 24 of 48 uur

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in GIR (dubbelblind)
Tijdsspanne: Basislijn tot het einde van de geblindeerde behandeling na 24 of 48 uur
De groepen zullen worden vergeleken op gemiddelde procentuele verandering in GIR vanaf de basislijn tot het einde van de dubbelblinde studiefase.
Basislijn tot het einde van de geblindeerde behandeling na 24 of 48 uur
Aantal proefpersonen met klinisch betekenisvolle verlaging van de glucose-infusiesnelheid (open label)
Tijdsspanne: Basislijn tot het einde van de open-label behandeling na 72 uur
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de glucose-infusiesnelheid (GIR) zal voor elke proefpersoon worden bepaald aan het einde van de open-labelbehandeling. Proefpersonen met een afname in GIR ≥ 33% ​​worden geacht een klinisch betekenisvolle respons op de behandeling te hebben gehad.
Basislijn tot het einde van de open-label behandeling na 72 uur
Percentage verandering in glucose-infusiesnelheid (open label)
Tijdsspanne: Basislijn tot het einde van de behandeling na 72 uur
De groepen zullen worden vergeleken op gemiddelde procentuele verandering in GIR vanaf de basislijn tot het einde van de open-label studiefase.
Basislijn tot het einde van de behandeling na 72 uur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Xeris Pharmaceuticals

Medewerkers

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 oktober 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 oktober 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

18 oktober 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 december 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 november 2019

Laatst geverifieerd

1 november 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • XSGO-CH01
  • 1R44DK105691-01 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren