CSI-глюкагон для профилактики гипогликемии у детей с врожденным гиперинсулинизмом
25 ноября 2019 г. обновлено: Xeris Pharmaceuticals
Проверочное исследование фазы 2 CSI-Glucagon ™ (непрерывная подкожная инфузия глюкагона) для предотвращения гипогликемии с более низкой скоростью внутривенной инфузии глюкозы у детей в возрасте до одного года с врожденным гиперинсулинизмом.
Это многоцентровое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое исследование фазы 2 с последующим открытым наблюдением, предназначенное для оценки эффективности Xeris Glucagon, вводимого в виде непрерывной подкожной инфузии для предотвращения гипогликемии с более низкой скоростью внутривенной инфузии глюкозы. у детей младше 1 года с врожденным гиперинсулинизмом.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это многоцентровое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое (DB) исследование фазы 2 в параллельных группах с открытым последующим наблюдением, предназначенное для оценки эффективности CSI-Glucagon™ для предотвращения гипогликемии при более низком внутривенном введении. скорости инфузии глюкозы при подкожном введении пациентам до 1 года с врожденным гиперинсулинизмом. Ожидается, что CSI-Glucagon™ обеспечит лучший вариант стационарного лечения по сравнению с текущим стандартом лечения.
Исследование будет состоять из трех этапов:
- Исходная фаза: первая фаза стабилизации исходного уровня, во время которой сопутствующая терапия октреотидом и диазоксидом будет безопасно отнята от груди, а непрерывное энтеральное питание будет поддерживаться постоянным, насколько это возможно, при этом единственными факторами, которые варьируются, являются размер пищи и скорость внутривенной инфузии глюкозы (GIR). регулируется заданным алгоритмом измерения уровня глюкозы в плазме.
- Слепая, рандомизированная фаза лечения: после фазы стабилизации субъекты будут случайным образом распределены для слепого лечения либо глюкагоном, либо плацебо, которое будет доставляться на срок до 48 часов с помощью инфузионного насоса OmniPod® с контроллером, настроенным на начальную базальную скорость для глюкагон 5 мкг/кг/ч и корректировки GIR, используемые для поддержания эугликемии. Через 48 часов слепого лечения все субъекты перейдут на открытое активное лечение. Однако, если снижение GIR по сравнению с исходным уровнем составляет <20% через 24 часа, субъекты будут досрочно переведены на открытую фазу.
- Открытая фаза лечения: третий период исследования будет включать использование CSI-Glucagon™ для контроля уровня глюкозы в крови с минимальным GIR в течение 28 дней кумулятивного воздействия.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
5
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- UCLA Mattel Children's Hospital
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- UCSF School of Medicine, Division of Pediatric Endocrinology
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63130
- Washington University, St. Louis Children's Hospital
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Baylor College of Medicine, Texas Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 2 года (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
Диагноз гиперинсулинизм:
а. биохимический; определяемый уровень инсулина (т. е. ≥ 1 мкМЕ/л) во время гипогликемии (т. е. уровень глюкозы в крови
Абсолютная необходимость внутривенного введения глюкозы для предотвращения гипогликемии:
- Если терапия диазоксидом не удалась, что определяется неадекватностью максимальной дозы диазоксида в течение 5 дней для устранения потребности во внутривенном введении глюкозы, не обязательно, что диазоксид не имеет эффекта.
- Может быть на диазоксиде и/или октреотиде, но эти препараты будут отменены до рандомизации.
- Может быть на декстрозных кормах.
- Пациент может быть участником других протоколов исследований, таких как обсервационные исследования, если в течение 24 часов не проводилось никакого исследовательского вмешательства. до скрининга.
- Возраст менее 12 месяцев на момент скрининга.
Критерий исключения:
- Аллергия на глюкагон или вспомогательные вещества в составе CSI-Glucagon в анамнезе.
- В настоящее время получает или менее чем за 12 часов отстранен от внутривенного лечения глюкагоном, что привело к максимально достижимому GIR > 8 мг/(кг*мин) до начала приема исследуемого препарата.
- Диазоксид наивный или в течение пяти дней после начала диазоксида.
- Прием стероидов в дозах более 20 мг/м2/сут (эквивалент гидрокортизона).
- Больные с сепсисом.
- Прием альфа- или бета-агонистов для поддержки артериального давления.
- Получал исследуемый или другой исследуемый препарат в течение 5 периодов полувыведения препарата.
- Масса тела меньше или равна 2,3 кг/5,0 фунтов.
- История панкреатэктомии и GIR < 8 мг/(кг*мин) после отмены всех сопутствующих терапий.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Профилактика
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: CSI-Glucagon (двойная слепая фаза - 2 дня)
Раствор глюкагона доставляется в виде непрерывной подкожной инфузии через пластырь в начальной дозе 5 мкг/кг/ч.
|
Стабильная при комнатной температуре неводная жидкая инъекционная форма синтетического пептида глюкагона
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо (двойная слепая фаза - 2 дня)
Раствор-носитель доставляется в виде 24-часовой непрерывной подкожной инфузии с помощью пластыря.
|
Изотонический раствор
|
|
Экспериментальный: CSI-Glucagon (открытая фаза - до 28 дней)
Раствор глюкагона доставляется в виде непрерывной подкожной инфузии через пластырь в начальной дозе 5 мкг/кг/ч.
|
Стабильная при комнатной температуре неводная жидкая инъекционная форма синтетического пептида глюкагона
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество субъектов с клинически значимым снижением скорости инфузии глюкозы (двойное слепое исследование)
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания слепого лечения через 24 или 48 часов
|
Изменение скорости инфузии глюкозы (GIR) по сравнению с исходным уровнем будет определяться для каждого субъекта через 24 и 48 часов после начала слепого лечения.
Субъекты со снижением GIR ≥ 20% через 24 часа и ≥ 33% через 48 часов будут считаться имеющими клинически значимый ответ на лечение.
|
От исходного уровня до окончания слепого лечения через 24 или 48 часов
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процентное изменение GIR (двойной слепой анализ)
Временное ограничение: Исходный уровень до конца слепого лечения через 24 или 48 часов
|
Группы будут сравниваться по среднему процентному изменению GIR от исходного уровня до конца фазы двойного слепого исследования.
|
Исходный уровень до конца слепого лечения через 24 или 48 часов
|
|
Количество субъектов с клинически значимым снижением скорости инфузии глюкозы (открытая метка)
Временное ограничение: Исходный уровень до конца открытого лечения через 72 часа
|
Изменение скорости инфузии глюкозы (GIR) по сравнению с исходным уровнем будет определяться для каждого субъекта в конце открытого лечения.
Субъекты со снижением GIR ≥ 33% будут считаться имеющими клинически значимый ответ на лечение.
|
Исходный уровень до конца открытого лечения через 72 часа
|
|
Процентное изменение скорости инфузии глюкозы (открытая этикетка)
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания лечения через 72 часа
|
Группы будут сравниваться по среднему процентному изменению GIR от исходного уровня до конца фазы открытого исследования.
|
От исходного уровня до окончания лечения через 72 часа
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 октября 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 сентября 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 октября 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 октября 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 октября 2016 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
18 октября 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 декабря 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 ноября 2019 г.
Последняя проверка
1 ноября 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания пищеварительной системы
- Нарушения метаболизма глюкозы
- Метаболические заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Заболевания поджелудочной железы
- Гипогликемия
- Гиперинсулинизм
- Врожденный гиперинсулинизм
- Незидиобластоз
- Физиологические эффекты лекарств
- Желудочно-кишечные агенты
- Гормоны
- Гормоны, заменители гормонов и антагонисты гормонов
- Инкретины
- Глюкагон
- Глюкагоноподобный пептид 1
Другие идентификационные номера исследования
- XSGO-CH01
- 1R44DK105691-01 (Грант/контракт NIH США)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .