Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

CSI-glukagon w zapobieganiu hipoglikemii u dzieci z wrodzonym hiperinsulinizmem

25 listopada 2019 zaktualizowane przez: Xeris Pharmaceuticals

Badanie weryfikacji koncepcji fazy 2 CSI-Glucagon™ (ciągły podskórny wlew glukagonu) w zapobieganiu hipoglikemii przy niższych szybkościach wlewu dożylnego glukozy u dzieci do pierwszego roku życia z wrodzonym hiperinsulinizmem

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie fazy 2 z otwartą obserwacją, mające na celu ocenę skuteczności produktu Xeris Glucagon podawanego w ciągłej infuzji podskórnej w celu zapobiegania hipoglikemii przy niższych szybkościach dożylnego wlewu glukozy u dzieci w wieku poniżej 1 roku z wrodzonym hiperinsulinizmem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą (DB) w grupach równoległych z otwartą obserwacją, mające na celu ocenę skuteczności CSI-Glucagon™ w zapobieganiu hipoglikemii przy niższych IV. szybkości wlewu glukozy po podaniu podskórnym pacjentom w wieku do 1 roku z wrodzonym hiperinsulinizmem. Oczekuje się, że CSI-Glucagon™ zapewni lepszą opcję leczenia szpitalnego w porównaniu z obecnym standardem opieki.

Badanie będzie składało się z trzech etapów:

  1. Faza wyjściowa: Pierwsza to wyjściowa faza stabilizacji, podczas której równoczesna terapia oktreotydem i diazoksydem zostanie bezpiecznie odstawiona od piersi, a ciągłe żywienie dojelitowe będzie utrzymywane na stałym poziomie w możliwym stopniu, przy czym jedynymi czynnikami, które się zmieniają, są wielkość posiłku i szybkość wlewu glukozy dożylnej (GIR) skorygowane za pomocą ustawionego algorytmu opartego na pomiarze stężenia glukozy w osoczu.
  2. Zaślepiona, randomizowana faza leczenia: Po fazie stabilizacji pacjenci zostaną losowo przydzieleni do zaślepionej terapii glukagonem lub placebo, która będzie podawana przez maksymalnie 48 godzin za pomocą pompy infuzyjnej OmniPod® z kontrolerem ustawionym na początkową dawkę podstawową dla glukagonu 5 μg/kg/h i dostosowania GIR stosowane do utrzymania euglikemii. Po 48 godzinach zaślepionego leczenia wszyscy pacjenci przejdą na aktywne leczenie otwarte. Jeśli jednak zmniejszenie GIR w stosunku do wartości początkowej wyniesie < 20% po 24 godzinach, pacjenci zostaną wcześnie przeniesieni do fazy otwartej.
  3. Otwarta faza leczenia: Trzeci okres badania będzie obejmował stosowanie CSI-Glucagon™ do kontrolowania poziomu glukozy we krwi przy minimalnym GIR przez maksymalnie 28 dni skumulowanej ekspozycji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • UCSF School of Medicine, Division of Pediatric Endocrinology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63130
        • Washington University, St. Louis Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine, Texas Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zdiagnozowano hiperinsulinizm:

    a. Biochemiczne; wykrywalna insulina (tj. ≥1 µIU/l) w czasie hipoglikemii (tj. poziom glukozy we krwi

  2. Bezwzględna konieczność dożylnego podania glukozy w celu zapobiegania hipoglikemii:

    1. Po nieudanej terapii diazoksydem, zdefiniowanej jako nieadekwatność maksymalnej dawki diazoksydu przez 5 dni, aby wyeliminować potrzebę dożylnego podawania glukozy, niekoniecznie diazoksyd nie ma działania.
    2. Może przyjmować diazoksyd i/lub oktreotyd, ale leki te zostaną odstawione przed randomizacją.
    3. Może być na paszach z dekstrozą.
  3. Pacjent może być uczestnikiem innych protokołów badań, takich jak badania obserwacyjne, o ile w ciągu 24 godzin nie miała miejsca żadna interwencja badawcza. przed badaniem przesiewowym.
  4. W wieku poniżej 12 miesięcy w momencie badania przesiewowego.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia alergii na glukagon lub substancje pomocnicze w preparacie CSI-Glucagon.
  2. Obecnie otrzymując lub mniej niż 12 godzin po odstawieniu dożylnego leczenia glukagonem, które skutkowało najlepszym osiągalnym GIR > 8 mg/(kg*min), przed rozpoczęciem podawania badanego leku.
  3. Diazoksyd nieleczony lub w ciągu pięciu dni od rozpoczęcia leczenia diazoksydem.
  4. Przyjmowanie sterydów w dawkach większych niż 20 mg/m2/dobę (ekwiwalent hydrokortyzonu).
  5. Pacjenci z sepsą.
  6. Przyjmowanie agonistów alfa lub beta w celu wsparcia ciśnienia krwi.
  7. Otrzymał eksperymentalny lub inny badany lek w ciągu 5 okresów półtrwania leku.
  8. Masa ciała mniejsza lub równa 2,3 kg/5,0 funtów.
  9. Historia pankreatektomii i GIR < 8 mg/(kg*min) po odstawieniu wszystkich terapii towarzyszących.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CSI-Glukagon (faza podwójnie ślepej próby – 2 dni)
Roztwór glukagonu dostarczany jako ciągły wlew podskórny przez pompę plastra w początkowej dawce 5 mcg/kg/godz.
Lek: Glukagon
Stabilna w temperaturze pokojowej, niewodna, płynna formulacja syntetycznego peptydu glukagonu do wstrzykiwań
Inne nazwy:
  • CSI-Glucagon (ciągły podskórny wlew glukagonu)
Komparator placebo: Placebo (faza podwójnie ślepej próby – 2 dni)
Roztwór nośnika dostarczany w postaci 24-godzinnej ciągłej infuzji podskórnej za pomocą pompy plastra.
Inny: Placebo
Izotoniczna sól fizjologiczna
Eksperymentalny: CSI-glukagon (faza otwarta - do 28 dni)
Roztwór glukagonu dostarczany jako ciągły wlew podskórny przez pompę plastra w początkowej dawce 5 mcg/kg/godz.
Lek: Glukagon
Stabilna w temperaturze pokojowej, niewodna, płynna formulacja syntetycznego peptydu glukagonu do wstrzykiwań
Inne nazwy:
  • CSI-Glucagon (ciągły podskórny wlew glukagonu)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z klinicznie znaczącym zmniejszeniem szybkości wlewu glukozy (podwójnie ślepa próba)
Ramy czasowe: Linia podstawowa do końca zaślepionego leczenia po 24 lub 48 godzinach
Zmiana szybkości infuzji glukozy (GIR) w stosunku do linii podstawowej zostanie określona dla każdego osobnika po 24 i 48 godzinach od rozpoczęcia zaślepionego leczenia. Uznaje się, że pacjenci, u których GIR zmniejszył się o ≥ 20% po 24 godzinach io ≥ 33% ​​po 48 godzinach, uzyskali klinicznie znaczącą odpowiedź na leczenie.
Linia podstawowa do końca zaślepionego leczenia po 24 lub 48 godzinach

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana GIR (podwójnie ślepa próba)
Ramy czasowe: Linia podstawowa do końca zaślepionego leczenia po 24 lub 48 godzinach
Grupy zostaną porównane pod kątem średniej procentowej zmiany GIR od wartości początkowej do końca fazy badań z podwójnie ślepą próbą.
Linia podstawowa do końca zaślepionego leczenia po 24 lub 48 godzinach
Liczba pacjentów z klinicznie znaczącym zmniejszeniem szybkości wlewu glukozy (badanie otwarte)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do końca otwartego leczenia po 72 godzinach
Zmiana szybkości infuzji glukozy (GIR) w stosunku do wartości wyjściowych zostanie określona dla każdego pacjenta na koniec otwartej próby leczenia. Uznaje się, że pacjenci, u których GIR zmniejszył się o ≥ 33%, uzyskali klinicznie znaczącą odpowiedź na leczenie.
Wartość wyjściowa do końca otwartego leczenia po 72 godzinach
Procentowa zmiana szybkości infuzji glukozy (otwarta etykieta)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do zakończenia leczenia po 72 godzinach
Grupy zostaną porównane pod kątem średniej procentowej zmiany GIR od wartości wyjściowej do końca otwartej fazy badania.
Wartość wyjściowa do zakończenia leczenia po 72 godzinach

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Xeris Pharmaceuticals

Współpracownicy

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 października 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 października 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 października 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 grudnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 listopada 2019

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • XSGO-CH01
  • 1R44DK105691-01 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj