肝硬変のない原発性胆汁性胆管炎の成人におけるCilofexorの安全性、忍容性、および有効性を評価するための研究 (PBC-Phase 2)
2020年9月3日 更新者：Gilead Sciences
肝硬変を伴わない原発性胆汁性胆管炎の被験者における GS-9674 の安全性、忍容性、および有効性を評価する第 2 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験
この研究の主な目的は、原発性胆汁性胆管炎 (PBC) の成人におけるシロフェクサーの安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
71
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Sacramento、California、アメリカ、95817
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
-
-
Florida
-
Lakewood Ranch、Florida、アメリカ、34211
-
Miami、Florida、アメリカ、33136
-
-
Georgia
-
Marietta、Georgia、アメリカ、30060
-
-
Minnesota
-
Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55114
-
-
Texas
-
Arlington、Texas、アメリカ、76012
-
Dallas、Texas、アメリカ、75246
-
Dallas、Texas、アメリカ、75203
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
-
-
Virginia
-
Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
-
Newport News、Virginia、アメリカ、23602
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98104
-
-
-
-
England
-
Birmingham、England、イギリス、B215 2GW
-
London、England、イギリス、NW3 2QG
-
London、England、イギリス、SE5 9RS
-
Norwich、England、イギリス、NR4 7UY
-
-
-
-
Steiermark
-
Graz、Steiermark、オーストリア、8036
-
-
Vienna
-
Wien、Vienna、オーストリア、1090
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary、Alberta、カナダ、T2N 4Z6
-
-
British Columbia
-
Vancouver、British Columbia、カナダ、V5Z 1M9
-
Vancouver、British Columbia、カナダ、V6Z 2K5
-
-
Manitoba
-
Winnipeg、Manitoba、カナダ、R3E 0T6
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
-
Vaughan、Ontario、カナダ、L4L 4Y7
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～70年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
以下の条件をすべて満たしている
以下の3つの基準のうち少なくとも2つによって定義される確定的または可能性のあるPBC：
- 血清アルカリホスファターゼ (ALP) > 正常上限 (ULN)
- -血清中の抗ミトコンドリア抗体（AMA）の存在（免疫蛍光で1:40以上）
- -主に小葉間胆管および中隔胆管に影響を与える非化膿性、破壊性胆管炎を含むPBCと一致する肝臓の組織学的所見
- -血清ALP> 1.67 x ULNおよび/または総ビリルビン> ULNであるが≦2 x ULN
- -ウルソデオキシコール酸（UDCA）を少なくとも12か月間安定した用量で使用するか、スクリーニング前に少なくとも12か月間UDCAを使用せずにUDCAに耐えられない
- スクリーニング FibroSURE/FibroTest® < 0.75。ただし、スクリーニングから 12 か月以内の過去の肝生検で肝硬変が明らかにならない場合を除きます。 ギルバート症候群または溶血のある成人では、総ビリルビンの代わりに直接ビリルビンを使用して FibroSURE/FibroTest が計算されます。
主な除外基準:
- アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) > 5 x ULN
- 総ビリルビン > 2 x ULN
- -抗凝固療法を受けていない限り、国際正規化比（INR）> 1.2
- ウイルス性、代謝性、アルコール性、およびその他の自己免疫状態を含む肝疾患のその他の原因。 研究者の意見または肝生検で非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）の証拠がない場合、肝脂肪症の参加者が含まれる場合があります。
- -スクリーニング前3か月以内のフィブラートまたはオベチコール酸の使用 治療の終わりまで
以下のいずれかによって定義される肝硬変：
- -肝硬変を示す歴史的な肝生検（例、Ludwigステージ4またはIshakステージ≥5）
- -腹水、肝性脳症または静脈瘤出血を含む非代償性肝疾患の病歴
- FibroScan®による肝硬直 > 16.9 kPa
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：シロフェクサー 30 mg (盲検試験段階)
シロフェクサー 30 mg + プラセボをシロフェクサー 100 mg に合わせて 12 週間。
|
1 日 1 回、食事と一緒に経口投与される錠剤
他の名前：
1 日 1 回、食事と一緒に経口投与される錠剤
|
|
実験的：シロフェクサー 100 mg (盲検試験段階)
シロフェクサー 100 mg + プラセボをシロフェクサー 30 mg に合わせて 12 週間。
|
1 日 1 回、食事と一緒に経口投与される錠剤
他の名前：
1 日 1 回、食事と一緒に経口投与される錠剤
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ (盲検試験段階)
シロフェクサー 30 mg に一致するプラセボ + シロフェクサー 100 mg に一致するプラセボを 12 週間。
|
1 日 1 回、食事と一緒に経口投与される錠剤
|
|
実験的：Cilofexor (オープンラベル延長フェーズ)
盲検試験フェーズの後、資格のある参加者は、さらに 96 週間、非盲検のシロフェクサー 100 mg を受け取ることができます。
|
1 日 1 回、食事と一緒に経口投与される錠剤
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
盲検試験段階で治療に起因する有害事象（TEAE）および治療に起因する重篤な有害事象（TESAE）を経験した参加者の割合
時間枠：初回投与日から 12 週目まで + 30 日
|
初回投与日から 12 週目まで + 30 日
|
|
|
非盲検延長（OLE）フェーズでTEAEおよびTESAEを経験した参加者の割合
時間枠：OLE期の初回投与日から最終投与日まで（最大：97.4週間）+30日
|
OLE期の初回投与日から最終投与日まで（最大：97.4週間）+30日
|
|
|
盲検試験段階で段階的な検査異常を経験した参加者の割合
時間枠：初回投与日から 12 週目まで + 30 日
|
治療により発生した臨床検査値異常は、ベースラインから少なくとも 1 つの毒性グレードを増加させる値として定義されました。
すべてのテストからの最も深刻な段階的異常が各参加者についてカウントされました。
|
初回投与日から 12 週目まで + 30 日
|
|
OLEフェーズで段階的な検査異常を経験した参加者の割合
時間枠：OLE期の初回投与日から最終投与日まで（最大：97.4週間）+30日
|
治療により発生した臨床検査値異常は、ベースラインから少なくとも 1 つの毒性グレードを増加させる値として定義されました。
すべてのテストからの最も深刻な段階的異常が各参加者についてカウントされました。
|
OLE期の初回投与日から最終投与日まで（最大：97.4週間）+30日
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Kowdley KV, Minuk GY, Pagadala MR, Gulamhusein A, Swain MG, Neff GW, et al. The Nonsteroidal Farnesoid X Receptor (FXR) Agonist Cilofexor Improves Liver Biochemistry in Patients with Primary Biliary Cholangitis (PBC): A Phase 2, Randomized, Placebo-Controlled Trial [Abstract 45]. Hepatology AASLD Abstracts 2019;70 (Suppl 1):31A-2A.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年12月1日
一次修了 (実際)
2019年9月4日
研究の完了 (実際)
2019年9月4日
試験登録日
最初に提出
2016年6月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年10月21日
最初の投稿 (見積もり)
2016年10月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年9月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年9月3日
最終確認日
2020年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。