Studie ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van cilofexor bij volwassenen met primaire biliaire cholangitis zonder cirrose (PBC-Phase 2)
3 september 2020 bijgewerkt door: Gilead Sciences
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van GS-9674 bij proefpersonen met primaire biliaire cholangitis zonder cirrose
Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van cilofexor bij volwassenen met primaire biliaire cholangitis (PBC).
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
71
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2K5
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0T6
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
-
Vaughan, Ontario, Canada, L4L 4Y7
-
-
-
-
Steiermark
-
Graz, Steiermark, Oostenrijk, 8036
-
-
Vienna
-
Wien, Vienna, Oostenrijk, 1090
-
-
-
-
England
-
Birmingham, England, Verenigd Koninkrijk, B215 2GW
-
London, England, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
-
London, England, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
-
Norwich, England, Verenigd Koninkrijk, NR4 7UY
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
-
-
Florida
-
Lakewood Ranch, Florida, Verenigde Staten, 34211
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
-
-
Georgia
-
Marietta, Georgia, Verenigde Staten, 30060
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55114
-
-
Texas
-
Arlington, Texas, Verenigde Staten, 76012
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75203
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
-
Newport News, Virginia, Verenigde Staten, 23602
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
Voldoet aan alle volgende voorwaarden
Definitieve of waarschijnlijke PBC zoals gedefinieerd door ten minste 2 van de 3 volgende criteria:
- Serum alkalische fosfatase (ALP) > de bovengrens van normaal (ULN)
- Aanwezigheid van anti-mitochondriale antilichamen (AMA) in serum (≥ 1:40 op immunofluorescentie)
- Histologische leverbevindingen die consistent zijn met PBC, waaronder niet-suppuratieve, destructieve cholangitis die voornamelijk de interlobulaire gal en septale galwegen aantast
- Serum ALP > 1,67 x ULN en/of totaal bilirubine >ULN maar ≤ 2 x ULN
- Gebruik van ursodeoxycholzuur (UDCA) in een stabiele dosis gedurende ten minste 12 maanden of intolerantie voor UDCA zonder gebruik van UDCA gedurende ten minste 12 maanden vóór screening
- Screening FibroSURE/FibroTest® < 0,75 tenzij een historische leverbiopsie binnen 12 maanden na screening geen cirrose aan het licht brengt. Bij volwassenen met het syndroom van Gilbert of hemolyse wordt FibroSURE/FibroTest berekend op basis van direct bilirubine in plaats van totaal bilirubine.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Alanine-aminotransferase (ALAT) > 5 x ULN
- Totaal bilirubine > 2 x ULN
- Internationale genormaliseerde ratio (INR) > 1,2 tenzij antistollingstherapie
- Andere oorzaken van leverziekte, waaronder virale, metabole, alcoholische en andere auto-immuunziekten. Deelnemers met hepatische steatose kunnen worden opgenomen als er geen bewijs is van niet-alcoholische steatohepatitis (NASH) naar de mening van de onderzoeker of op basis van een leverbiopsie.
- Gebruik van fibraten of obeticholzuur binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening tot aan het einde van de behandeling
Cirrose van de lever zoals gedefinieerd door een van de volgende:
- Historische leverbiopsie die cirrose aantoont (bijv. Ludwig-stadium 4 of Ishak-stadium ≥ 5)
- Geschiedenis van gedecompenseerde leverziekte, waaronder ascites, hepatische encefalopathie of varicesbloedingen
- Leverstijfheid > 16,9 kPa door FibroScan®
Opmerking: er kunnen andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Cilofexor 30 mg (geblindeerde studiefase)
Cilofexor 30 mg + placebo overeenkomend met cilofexor 100 mg gedurende 12 weken.
|
Tablet(ten) eenmaal daags oraal toegediend, met voedsel
Andere namen:
Tablet(ten) eenmaal daags oraal toegediend, met voedsel
|
|
Experimenteel: Cilofexor 100 mg (geblindeerde studiefase)
Cilofexor 100 mg + placebo overeenkomend met cilofexor 30 mg gedurende 12 weken.
|
Tablet(ten) eenmaal daags oraal toegediend, met voedsel
Andere namen:
Tablet(ten) eenmaal daags oraal toegediend, met voedsel
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo (geblindeerde studiefase)
Placebo passend bij cilofexor 30 mg + placebo passend bij cilofexor 100 mg gedurende 12 weken.
|
Tablet(ten) eenmaal daags oraal toegediend, met voedsel
|
|
Experimenteel: Cilofexor (open-label extensiefase)
Na de geblindeerde onderzoeksfase kunnen in aanmerking komende deelnemers de mogelijkheid hebben om gedurende nog eens 96 weken open-label cilofexor 100 mg te krijgen.
|
Tablet(ten) eenmaal daags oraal toegediend, met voedsel
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers dat tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (TESAE's) ervaart in de geblindeerde onderzoeksfase
Tijdsspanne: Datum eerste dosis tot week 12 + 30 dagen
|
Datum eerste dosis tot week 12 + 30 dagen
|
|
|
Percentage deelnemers dat TEAE's en TESAE's ervaart in de Open-Label Extension (OLE)-fase
Tijdsspanne: Eerste dosisdatum in de OLE-fase tot laatste dosisdatum (Maximum: 97,4 weken) + 30 dagen
|
Eerste dosisdatum in de OLE-fase tot laatste dosisdatum (Maximum: 97,4 weken) + 30 dagen
|
|
|
Percentage van deelnemers dat in de geblindeerde studiefase gegradeerde laboratoriumafwijkingen ervoer
Tijdsspanne: Datum eerste dosis tot week 12 + 30 dagen
|
Tijdens de behandeling optredende laboratoriumafwijkingen werden gedefinieerd als waarden die ten minste één toxiciteitsgraad hoger zijn dan de uitgangswaarde.
De meest ernstig gegradeerde afwijking van alle tests werd voor elke deelnemer geteld.
|
Datum eerste dosis tot week 12 + 30 dagen
|
|
Percentage deelnemers dat tijdens de OLE-fase graduele laboratoriumafwijkingen heeft ervaren
Tijdsspanne: Eerste dosisdatum in de OLE-fase tot laatste dosisdatum (Maximum: 97,4 weken) + 30 dagen
|
Tijdens de behandeling optredende laboratoriumafwijkingen werden gedefinieerd als waarden die ten minste één toxiciteitsgraad hoger zijn dan de uitgangswaarde.
De meest ernstig gegradeerde afwijking van alle tests werd voor elke deelnemer geteld.
|
Eerste dosisdatum in de OLE-fase tot laatste dosisdatum (Maximum: 97,4 weken) + 30 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Kowdley KV, Minuk GY, Pagadala MR, Gulamhusein A, Swain MG, Neff GW, et al. The Nonsteroidal Farnesoid X Receptor (FXR) Agonist Cilofexor Improves Liver Biochemistry in Patients with Primary Biliary Cholangitis (PBC): A Phase 2, Randomized, Placebo-Controlled Trial [Abstract 45]. Hepatology AASLD Abstracts 2019;70 (Suppl 1):31A-2A.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 december 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
4 september 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
4 september 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 juni 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 oktober 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
24 oktober 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
22 september 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 september 2020
Laatst geverifieerd
1 september 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GS-US-427-4024
- 2016-002443-42 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .