Estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do Cilofexor em adultos com colangite biliar primária sem cirrose (PBC-Phase 2)
3 de setembro de 2020 atualizado por: Gilead Sciences
Um estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo avaliando a segurança, tolerabilidade e eficácia do GS-9674 em indivíduos com colangite biliar primária sem cirrose
O objetivo primário deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade do cilofexor em adultos com colangite biliar primária (PBC).
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
71
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 1M9
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 2K5
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3E 0T6
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
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Vaughan, Ontario, Canadá, L4L 4Y7
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
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Florida
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Lakewood Ranch, Florida, Estados Unidos, 34211
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
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Georgia
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Marietta, Georgia, Estados Unidos, 30060
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55114
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Texas
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Arlington, Texas, Estados Unidos, 76012
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75203
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
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Newport News, Virginia, Estados Unidos, 23602
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
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England
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Birmingham, England, Reino Unido, B215 2GW
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London, England, Reino Unido, NW3 2QG
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London, England, Reino Unido, SE5 9RS
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Norwich, England, Reino Unido, NR4 7UY
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Steiermark
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Graz, Steiermark, Áustria, 8036
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Vienna
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Wien, Vienna, Áustria, 1090
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
Atende a todas as seguintes condições
CBP definida ou provável, conforme definido por pelo menos 2 dos 3 critérios a seguir:
- Fosfatase alcalina sérica (ALP) > o limite superior do normal (LSN)
- Presença de anticorpos antimitocondriais (AMA) no soro (≥ 1:40 na imunofluorescência)
- Achados histológicos hepáticos consistentes com CBP, incluindo colangite destrutiva não supurativa afetando principalmente os ductos biliares interlobulares e septais
- ALP sérica > 1,67 x LSN e/ou bilirrubina total > LSN, mas ≤ 2 x LSN
- Uso de ácido ursodesoxicólico (UDCA) em dose estável por pelo menos 12 meses ou intolerante ao UDCA sem uso de UDCA por pelo menos 12 meses antes da triagem
- Triagem FibroSURE/FibroTest® < 0,75, a menos que uma biópsia hepática histórica dentro de 12 meses após a triagem não revele cirrose. Em adultos com síndrome de Gilbert ou hemólise, o FibroSURE/FibroTest será calculado usando bilirrubina direta em vez de bilirrubina total.
Principais Critérios de Exclusão:
- Alanina aminotransferase (ALT) > 5 x LSN
- Bilirrubina total > 2 x LSN
- Razão normalizada internacional (INR) > 1,2, a menos que em terapia anticoagulante
- Outras causas de doença hepática, incluindo doenças virais, metabólicas, alcoólicas e outras autoimunes. Os participantes com esteatose hepática podem ser incluídos se não houver evidência de esteato-hepatite não alcoólica (NASH) na opinião do investigador ou na biópsia hepática.
- Uso de fibratos ou ácido obeticólico nos 3 meses anteriores à triagem até o final do tratamento
Cirrose hepática definida por qualquer um dos seguintes:
- Biópsia hepática histórica demonstrando cirrose (por exemplo, estágio Ludwig 4 ou estágio Ishak ≥ 5)
- História de doença hepática descompensada, incluindo ascite, encefalopatia hepática ou sangramento varicoso
- Rigidez hepática > 16,9 kPa por FibroScan®
Observação: outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Cilofexor 30 mg (fase de estudo cego)
Cilofexor 30 mg + placebo para combinar com cilofexor 100 mg por 12 semanas.
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Comprimido(s) administrado(s) por via oral uma vez ao dia, com alimentos
Outros nomes:
Comprimido(s) administrado(s) por via oral uma vez ao dia, com alimentos
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Experimental: Cilofexor 100 mg (fase de estudo cego)
Cilofexor 100 mg + placebo para combinar com cilofexor 30 mg por 12 semanas.
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Comprimido(s) administrado(s) por via oral uma vez ao dia, com alimentos
Outros nomes:
Comprimido(s) administrado(s) por via oral uma vez ao dia, com alimentos
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Comparador de Placebo: Placebo (fase de estudo cego)
Placebo para combinar com cilotexor 30 mg + placebo para combinar com cilofexor 100 mg por 12 semanas.
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Comprimido(s) administrado(s) por via oral uma vez ao dia, com alimentos
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Experimental: Cilofexor (fase de extensão de rótulo aberto)
Após a Fase de Estudo Cego, os participantes elegíveis podem ter a opção de receber cilotexor 100 mg de rótulo aberto por mais 96 semanas.
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Comprimido(s) administrado(s) por via oral uma vez ao dia, com alimentos
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de participantes que experimentaram eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs) na fase de estudo cego
Prazo: Data da primeira dose até a Semana 12 + 30 dias
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Data da primeira dose até a Semana 12 + 30 dias
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Porcentagem de participantes que experimentaram TEAEs e TESAEs na fase de extensão aberta (OLE)
Prazo: Data da primeira dose na fase OLE até a data da última dose (Máximo: 97,4 semanas) + 30 dias
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Data da primeira dose na fase OLE até a data da última dose (Máximo: 97,4 semanas) + 30 dias
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Porcentagem de participantes que experimentaram anormalidades laboratoriais classificadas na fase de estudo cego
Prazo: Data da primeira dose até a Semana 12 + 30 dias
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As anormalidades laboratoriais emergentes do tratamento foram definidas como valores que aumentam pelo menos um grau de toxicidade desde o início.
A anormalidade graduada mais grave de todos os testes foi contada para cada participante.
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Data da primeira dose até a Semana 12 + 30 dias
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Porcentagem de participantes que experimentaram anormalidades laboratoriais classificadas na fase OLE
Prazo: Data da primeira dose na fase OLE até a data da última dose (Máximo: 97,4 semanas) + 30 dias
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As anormalidades laboratoriais emergentes do tratamento foram definidas como valores que aumentam pelo menos um grau de toxicidade desde o início.
A anormalidade graduada mais grave de todos os testes foi contada para cada participante.
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Data da primeira dose na fase OLE até a data da última dose (Máximo: 97,4 semanas) + 30 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Kowdley KV, Minuk GY, Pagadala MR, Gulamhusein A, Swain MG, Neff GW, et al. The Nonsteroidal Farnesoid X Receptor (FXR) Agonist Cilofexor Improves Liver Biochemistry in Patients with Primary Biliary Cholangitis (PBC): A Phase 2, Randomized, Placebo-Controlled Trial [Abstract 45]. Hepatology AASLD Abstracts 2019;70 (Suppl 1):31A-2A.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de dezembro de 2016
Conclusão Primária (Real)
4 de setembro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
4 de setembro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de junho de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de outubro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
24 de outubro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de setembro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de setembro de 2020
Última verificação
1 de setembro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GS-US-427-4024
- 2016-002443-42 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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