评估 Cilofexor 在无肝硬化原发性胆汁性胆管炎成人中的安全性、耐受性和有效性的研究 (PBC-Phase 2)
2020年9月3日 更新者：Gilead Sciences
一项评估 GS-9674 在无肝硬化原发性胆汁性胆管炎受试者中的安全性、耐受性和有效性的 2 期、随机、双盲、安慰剂对照研究
本研究的主要目的是评估 cilofexor 在成人原发性胆汁性胆管炎 (PBC) 中的安全性和耐受性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
71
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T2N 4Z6
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大、V5Z 1M9
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Vancouver、British Columbia、加拿大、V6Z 2K5
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Manitoba
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Winnipeg、Manitoba、加拿大、R3E 0T6
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
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Vaughan、Ontario、加拿大、L4L 4Y7
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Steiermark
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Graz、Steiermark、奥地利、8036
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Vienna
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Wien、Vienna、奥地利、1090
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California
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Sacramento、California、美国、95817
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
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Florida
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Lakewood Ranch、Florida、美国、34211
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Miami、Florida、美国、33136
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Georgia
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Marietta、Georgia、美国、30060
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、美国、55114
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Texas
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Arlington、Texas、美国、76012
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Dallas、Texas、美国、75246
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Dallas、Texas、美国、75203
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Houston、Texas、美国、77030
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、美国、22908
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Newport News、Virginia、美国、23602
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98104
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England
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Birmingham、England、英国、B215 2GW
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London、England、英国、NW3 2QG
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London、England、英国、SE5 9RS
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Norwich、England、英国、NR4 7UY
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 70年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
满足以下所有条件
明确或可能的 PBC 由以下 3 个标准中的至少 2 个定义：
- 血清碱性磷酸酶（ALP）>正常值上限（ULN）
- 血清中存在抗线粒体抗体 (AMA)（免疫荧光≥ 1:40）
- 与 PBC 一致的肝脏组织学表现，包括主要影响小叶间胆管和间隔胆管的非化脓性、破坏性胆管炎
- 血清 ALP > 1.67 x ULN 和/或总胆红素 >ULN 但≤ 2 x ULN
- 熊去氧胆酸 (UDCA) 以稳定剂量使用至少 12 个月或不耐受 UDCA 且在筛选前至少 12 个月不使用 UDCA
- 筛选 FibroSURE/FibroTest® < 0.75，除非筛选后 12 个月内的历史肝活检未显示肝硬化。 对于患有吉尔伯特综合征或溶血的成年人，FibroSURE/FibroTest 将使用直接胆红素而非总胆红素进行计算。
关键排除标准：
- 丙氨酸转氨酶 (ALT) > 5 x ULN
- 总胆红素 > 2 x ULN
- 国际标准化比值 (INR) > 1.2，除非接受抗凝治疗
- 肝病的其他原因包括病毒、代谢、酒精和其他自身免疫性疾病。 如果研究者认为或肝活检没有非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 的证据，则可以包括患有肝脂肪变性的参与者。
- 在筛选前 3 个月内使用贝特类药物或奥贝胆酸直至治疗结束
由以下任何一项定义的肝硬化：
- 既往肝活检显示肝硬化（如 Ludwig 4 期或 Ishak ≥ 5 期）
- 失代偿性肝病史，包括腹水、肝性脑病或静脉曲张出血
- 肝脏硬度 > 16.9 kPa（通过 FibroScan®）
注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Cilofexor 30 mg（盲法研究阶段）
Cilofexor 30 mg + 安慰剂以匹配 cilofexor 100 mg 12 周。
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片剂每天口服一次，随餐服用
其他名称：
片剂每天口服一次，随餐服用
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实验性的：Cilofexor 100 mg（盲法研究阶段）
Cilofexor 100 mg + 安慰剂以匹配 cilofexor 30 mg 12 周。
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片剂每天口服一次，随餐服用
其他名称：
片剂每天口服一次，随餐服用
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安慰剂比较：安慰剂（盲法研究阶段）
安慰剂匹配 cilofexor 30 mg + 安慰剂匹配 cilofexor 100 mg，持续 12 周。
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片剂每天口服一次，随餐服用
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实验性的：Cilofexor（开放标签扩展阶段）
在盲法研究阶段之后，符合条件的参与者可以选择再接受 100 毫克开放标签的 cilofexor 96 周。
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片剂每天口服一次，随餐服用
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在盲法研究阶段经历治疗紧急不良事件 (TEAE) 和治疗紧急严重不良事件 (TESAE) 的参与者百分比
大体时间：首次给药日期至第 12 周 + 30 天
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首次给药日期至第 12 周 + 30 天
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在开放标签扩展 (OLE) 阶段经历 TEAE 和 TESAE 的参与者百分比
大体时间：OLE 阶段的第一次给药日期到最后一次给药日期（最长：97.4 周）+ 30 天
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OLE 阶段的第一次给药日期到最后一次给药日期（最长：97.4 周）+ 30 天
|
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在盲法研究阶段经历分级实验室异常的参与者百分比
大体时间：首次给药日期至第 12 周 + 30 天
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治疗中出现的实验室异常被定义为从基线至少增加一个毒性等级的值。
每个参与者都计算所有测试中最严重的分级异常。
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首次给药日期至第 12 周 + 30 天
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在 OLE 阶段经历分级实验室异常的参与者百分比
大体时间：OLE 阶段的第一次给药日期到最后一次给药日期（最长：97.4 周）+ 30 天
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治疗中出现的实验室异常被定义为从基线至少增加一个毒性等级的值。
每个参与者都计算所有测试中最严重的分级异常。
|
OLE 阶段的第一次给药日期到最后一次给药日期（最长：97.4 周）+ 30 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Kowdley KV, Minuk GY, Pagadala MR, Gulamhusein A, Swain MG, Neff GW, et al. The Nonsteroidal Farnesoid X Receptor (FXR) Agonist Cilofexor Improves Liver Biochemistry in Patients with Primary Biliary Cholangitis (PBC): A Phase 2, Randomized, Placebo-Controlled Trial [Abstract 45]. Hepatology AASLD Abstracts 2019;70 (Suppl 1):31A-2A.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年12月1日
初级完成 (实际的)
2019年9月4日
研究完成 (实际的)
2019年9月4日
研究注册日期
首次提交
2016年6月13日
首先提交符合 QC 标准的
2016年10月21日
首次发布 (估计)
2016年10月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年9月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年9月3日
最后验证
2020年9月1日
更多信息
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