Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność cilofexoru u dorosłych z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych bez marskości wątroby (PBC-Phase 2)
3 września 2020 zaktualizowane przez: Gilead Sciences
Faza 2, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność GS-9674 u pacjentów z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych bez marskości wątroby
Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji cilofeksoru u osób dorosłych z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych (PBC).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
71
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Steiermark
-
Graz, Steiermark, Austria, 8036
-
-
Vienna
-
Wien, Vienna, Austria, 1090
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2K5
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0T6
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
-
Vaughan, Ontario, Kanada, L4L 4Y7
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
-
-
Florida
-
Lakewood Ranch, Florida, Stany Zjednoczone, 34211
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
-
-
Georgia
-
Marietta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30060
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55114
-
-
Texas
-
Arlington, Texas, Stany Zjednoczone, 76012
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75203
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
-
Newport News, Virginia, Stany Zjednoczone, 23602
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
-
-
-
-
England
-
Birmingham, England, Zjednoczone Królestwo, B215 2GW
-
London, England, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
-
London, England, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
-
Norwich, England, Zjednoczone Królestwo, NR4 7UY
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
Spełnia wszystkie poniższe warunki
Zdecydowane lub prawdopodobne PBC określone przez co najmniej 2 z 3 następujących kryteriów:
- Fosfataza zasadowa w surowicy (ALP) > górna granica normy (GGN)
- Obecność przeciwciał przeciwmitochondrialnych (AMA) w surowicy (≥ 1:40 w immunofluorescencji)
- Wyniki badań histologicznych wątroby zgodne z PBC, w tym nieropne, destrukcyjne zapalenie dróg żółciowych obejmujące głównie międzyzrazikowe i przegrody dróg żółciowych
- ALP w surowicy > 1,67 x GGN i (lub) stężenie bilirubiny całkowitej > GGN, ale ≤ 2 x GGN
- Kwas ursodeoksycholowy (UDCA) stosowany w stałej dawce przez co najmniej 12 miesięcy lub nietolerancja UDCA bez stosowania UDCA przez co najmniej 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Badanie przesiewowe FibroSURE/FibroTest® < 0,75, chyba że biopsja wątroby przeprowadzona w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego nie wykaże marskości wątroby. U dorosłych z zespołem Gilberta lub hemolizą FibroSURE/FibroTest zostanie obliczony przy użyciu bilirubiny bezpośredniej zamiast bilirubiny całkowitej.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Aminotransferaza alaninowa (ALT) > 5 x GGN
- Bilirubina całkowita > 2 x GGN
- Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) > 1,2, chyba że stosuje się leczenie przeciwzakrzepowe
- Inne przyczyny chorób wątroby, w tym choroby wirusowe, metaboliczne, alkoholowe i inne choroby autoimmunologiczne. Uczestnicy ze stłuszczeniem wątroby mogą zostać włączeni, jeśli w opinii badacza lub w biopsji wątroby nie ma dowodów na niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH).
- Stosowanie fibratów lub kwasu obetycholowego w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym do końca leczenia
Marskość wątroby zdefiniowana przez którekolwiek z poniższych:
- Historyczna biopsja wątroby wykazująca marskość wątroby (np. stopień 4. Ludwiga lub stopień Ishaka ≥ 5)
- Historia niewyrównanej choroby wątroby, w tym wodobrzusza, encefalopatii wątrobowej lub krwawienia z żylaków
- Sztywność wątroby > 16,9 kPa według FibroScan®
Uwaga: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Cilofexor 30 mg (zaślepiona faza badania)
Cilofexor 30 mg + placebo, aby dopasować cilofexor 100 mg przez 12 tygodni.
|
Tabletka(i) podawana doustnie raz dziennie, z jedzeniem
Inne nazwy:
Tabletka(i) podawana doustnie raz dziennie, z jedzeniem
|
|
Eksperymentalny: Cilofexor 100 mg (zaślepiona faza badania)
Cilofexor 100 mg + placebo, aby dopasować cilofexor 30 mg przez 12 tygodni.
|
Tabletka(i) podawana doustnie raz dziennie, z jedzeniem
Inne nazwy:
Tabletka(i) podawana doustnie raz dziennie, z jedzeniem
|
|
Komparator placebo: Placebo (faza badania zaślepionego)
Placebo odpowiadające dawce cilofexor 30 mg + placebo odpowiadające dawce cilofexor 100 mg przez 12 tygodni.
|
Tabletka(i) podawana doustnie raz dziennie, z jedzeniem
|
|
Eksperymentalny: Cilofexor (faza przedłużenia otwartej etykiety)
Po fazie badania zaślepionego kwalifikujący się uczestnicy mogą mieć możliwość otrzymywania cilofexoru w dawce 100 mg metodą otwartej próby przez dodatkowe 96 tygodni.
|
Tabletka(i) podawana doustnie raz dziennie, z jedzeniem
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TESAE) w fazie badania zaślepionego
Ramy czasowe: Termin podania pierwszej dawki do tygodnia 12 + 30 dni
|
Termin podania pierwszej dawki do tygodnia 12 + 30 dni
|
|
|
Odsetek uczestników doświadczających TEAE i TESAE w fazie Open-Label Extension (OLE)
Ramy czasowe: Data pierwszej dawki w fazie OLE do daty ostatniej dawki (maksymalnie: 97,4 tygodnia) + 30 dni
|
Data pierwszej dawki w fazie OLE do daty ostatniej dawki (maksymalnie: 97,4 tygodnia) + 30 dni
|
|
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiły stopniowane nieprawidłowości laboratoryjne w fazie badania zaślepionego
Ramy czasowe: Termin podania pierwszej dawki do tygodnia 12 + 30 dni
|
Nieprawidłowości laboratoryjne związane z leczeniem zdefiniowano jako wartości, które zwiększają co najmniej jeden stopień toksyczności w stosunku do wartości wyjściowych.
Dla każdego uczestnika policzono najcięższą stopniowaną nieprawidłowość ze wszystkich testów.
|
Termin podania pierwszej dawki do tygodnia 12 + 30 dni
|
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiły stopniowane nieprawidłowości laboratoryjne w fazie OLE
Ramy czasowe: Data pierwszej dawki w fazie OLE do daty ostatniej dawki (maksymalnie: 97,4 tygodnia) + 30 dni
|
Nieprawidłowości laboratoryjne związane z leczeniem zdefiniowano jako wartości, które zwiększają co najmniej jeden stopień toksyczności w stosunku do wartości wyjściowych.
Dla każdego uczestnika policzono najcięższą stopniowaną nieprawidłowość ze wszystkich testów.
|
Data pierwszej dawki w fazie OLE do daty ostatniej dawki (maksymalnie: 97,4 tygodnia) + 30 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Kowdley KV, Minuk GY, Pagadala MR, Gulamhusein A, Swain MG, Neff GW, et al. The Nonsteroidal Farnesoid X Receptor (FXR) Agonist Cilofexor Improves Liver Biochemistry in Patients with Primary Biliary Cholangitis (PBC): A Phase 2, Randomized, Placebo-Controlled Trial [Abstract 45]. Hepatology AASLD Abstracts 2019;70 (Suppl 1):31A-2A.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
4 września 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
4 września 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 czerwca 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 października 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
24 października 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 września 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 września 2020
Ostatnia weryfikacja
1 września 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GS-US-427-4024
- 2016-002443-42 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .