自閉症におけるL1-79の安全性
自閉症治療のためのL1-79の第2相安全性試験
調査の概要
詳細な説明
プロトコル番号: HT 02-121
議定書のタイトル: 自閉症治療のための L1-79 の第 2 相安全性試験 研究第 2 相
登録される 20 人の患者の最初のコホートは、すべて L1-79 100 mg t.i.d. を受け取り、3 つの患者グループで構成されます。 100 mg を投与される最初の患者グループは、PK 分析のために血液サンプルを採取し、心電図を採取するという点で、他の患者グループとは異なります。 このグループからの安全性と PK データは、200 mg の 1 日 3 回投与の前に FDA の審査と承認のために提出されます。 コホートが登録されます。 このコホートの残りの 15 人の患者は、L1-79 100 mg t.i.d のいずれかを受け取るように無作為化されます。または 2:1 ベースのプラセボ (各プラセボ患者に対して 2 人の L1-79 患者)。 FDA が最初の 5 人の患者からのデータを検討している間、すべて 100 mg を 1 日 3 回服用しました。 患者は引き続き治療を受けます。
2 番目のコホートは最初のコホートと同じです。 登録される最初の 5 人の患者は、PK 分析のために血液サンプルが採取され、EKG が採取されるという点で、他の患者とは異なります。 このコホートの残りの 15 人の患者は、L1-79 200 mg t.i.d のいずれかを受け取るように無作為化されます。または 2:1 のアクティブ: プラセボのプラセボ。
サンプルサイズ: N=40
- グループ 1 (n=5) open100mg L1-79 (1x100mg カプセル + 1 プラセボ カプセル)
- グループ 2 (n=10) ブラインド 100mg L1-79 (1x100mg カプセル + 1 プラセボ カプセル)
- グループ 3 (n=5) open200 mg L1-79 (2x100 mg カプセル)
- グループ 4 (n=10) ブラインド 200 mg L1-79 (2x100 mg カプセル)
- グループ 5 (n=10) プラセボ (2 プラセボ カプセル) すべてのグループは、割り当てられた治験薬を 1 日 3 回受け取ります。
研究集団：参加基準を満たし、この研究への参加を可能にする標準化された措置を完了することができる13歳から21歳までの年齢の自閉症の男性被験者。
評価スケジュール: 被験者は、研究への参加前の 1 週間以内に評価され、投与期間中は毎週評価され、治療中止の 4 週間後に再び評価されます。 割り当てられた投与量グループ (グループ 1 および 3) には PK 採血があり、無作為化されたグループにはない EKG があります。
安全対策：すべてのグループは、起立性血圧測定、バイタルサイン、CBC、分画、血小板数、尿分析、および総タンパク質、アルブミン、グルコース、BUN、クレアチニン、直接および総ビリルビン、アルカリホスファターゼ、リン、カルシウム、AST、ALT、ナトリウム、カリウム、塩化物、重炭酸塩、T4、TSH、および有害事象の評価。 割り当てられたグループ (1 および 3) では、研究スクリーニングの訪問時および治療間隔全体で毎週心電図も取得されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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New Jersey
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Livingston、New Jersey、アメリカ、07039
- Eric Bartky MD, Bartky Health Care Center
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Sea Girt、New Jersey、アメリカ、07850
- F. Peter Halas MD, Sea Girt Pediatrics
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 性的に活発でない男性
- 13歳と21歳
- 署名済みのインフォームド コンセント
- 通常の臨床検査値
- 自閉症スペクトラム障害の DSM-5 準拠の診断、自閉症診断インタビュー レビュー (ADIR)、および自閉症の診断と一致する自閉症診断観察スケジュール (ADOS) スコアによって確認される
- -自閉症の治療のための併用薬は1つだけで、登録前の少なくとも2週間は安定しており、試験中の心理社会的介入の計画的な変更はありません
- 他の病状に対する投薬はありません
除外基準:
- 脆弱X症候群、てんかん、レッツ症候群、ADHD、または自閉症以外の治療を必要とする他の疾患または症候群を含む併存疾患
- 他の精神障害、または範囲外の検査値
- 統合失調症、統合失調感情障害、アルコール使用障害のDSM-5診断
- アクティブな医学的問題: 不安定な発作 (過去 1 か月で 2 回以上)
- 付随する身体疾患
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：100mgオープン
非盲検導入 100 mg L1-79 t.i.d.
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他の名前：
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実験的：100mg盲検
盲検および無作為化 100 mg L1-79 t.i.d.
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他の名前：
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実験的：200mgオープン
非盲検導入 200 mg L1-79 t.i.d.
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他の名前：
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実験的：200 mg ブラインド
盲検および無作為化 200 mg L1-79 t.i.d.
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他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象
時間枠：4週間
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治療中の有害事象のある参加者の数。 控えめに言っても、安全性集団についてはすべてのプラセボ データ (非盲検、第 1 コホート、および第 2 コホート) を組み合わせることが事前に指定されていました。 有効性については、潜在的なバイアスのため母集団の非盲検データは除外され、第 1 および第 2 コホートにおける有効性アンケートの回答の違いにより、第 1 および第 2 コホートのプラセボ群は別々に提示されました。 これらの違いは有害事象データとは関係ありませんでした。 |
4週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床グローバル インプレッション スケール (CGI) のベースラインからの変化
時間枠：0週目と4週目
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Clinical Global Impression (CGI) には、疾患の重症度を評価する CGI-Severity (CGI-S) と、ベースラインからの疾患の重症度の変化を評価する CGI- Improvement (CGI-I) の 2 つのコンポーネントがあります。 CGI-S は次の 7 段階のスケールで評価され、1 は正常、7 は最も重篤な被験者の 1 つとなります。 CGI-I スコアは 7 段階で評価され、1 は非常に改善され、7 は非常に悪化します。 CGI-S スコアの値が高いほど、状態が「悪い」ことを示します。 CGI-I スコア 5 以上は低下を示し、CGI I スコア 3 以下は改善を示し、CGI-I スコア 4 は変化がないことを示します。 |
0週目と4週目
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Vineland 適応行動スケールのベースラインからの変化 - 第 2 版社会化標準スコア
時間枠：0日目と4週目
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Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (VABS-II) は適応機能を示しており、4 つの主要な領域で構成されています。 この研究ではコミュニケーションと社会化の領域のみが行われました。 VABS-II データはソーシャル化で構成されます。 社会化標準スコアの範囲は 20 ～ 160 で、母平均は 100、標準偏差は 15 です。 Vineland の適応行動社会化標準スコアが低いほど、状態が「悪化」していることを示します。 ベースラインからの変化の正の値は改善を示します。 |
0日目と4週目
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Vineland 適応行動スケールのベースラインからの変化 - 第 2 版コミュニケーション標準スコア
時間枠：0週目と4週目
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Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (VABS-II) は適応機能を示しており、4 つの主要な領域で構成されています。 この研究ではコミュニケーションと社会化の領域のみが行われました。 VABS-II は通信から構成されます。 コミュニケーション標準スコアの範囲は 20 ～ 160 で、母平均は 100、標準偏差は 15 です。 Vineland の適応行動コミュニケーション標準スコアが低いほど、状態が「悪化」していることを示します。 ベースラインからの変化の正の値は改善を示します。 |
0週目と4週目
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自閉症診断観察スケジュール第 2 版 (ADOS-2) のベースラインからの変化 全体合計スコア
時間枠：0日目と4週目
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自閉症診断観察スケジュール第 2 版 (ADOS-2) は、ASD の重症度および自閉症スペクトラムにおける位置を評価するための「ゴールド スタンダード」です。 ADOS-2 は、コミュニケーション、社会的交流、遊び、制限された反復的な行動に関する半構造化された標準化された評価です。 合計スコアは 15 ～ 60 の範囲で、自閉症と判断するカットオフ スコアは 30 です。 より具体的には、スコア <30 は非自閉症として分類され、スコア 30 ～ 36 は軽度から中程度の自閉症として分類され、スコア 37 以上は重度の自閉症として分類されます。 ADOS-2 値が高いほど、状態が「悪化」していることを示します。 ベースラインからの変化の負の値は改善を示します。 |
0日目と4週目
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社会的対応力尺度のベースラインからの変化 - 第 2 版 (SRS-2) 合計 T スコア
時間枠：0週目と4週目
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社会的対応力スケール - 第 2 版 (SRS-2) は、ASD に関連する社会的障害を特定し、その重症度を定量化します。 SRS-2 合計、社会的意識、社会的認知、社会的コミュニケーション、社会的動機付け、制限された興味と反復的行動、DSM-5 社会的コミュニケーション、および DSM-5 の制限的興味と反復的行動について生スコアと T スコアが収集されます。 各ドメインには、32 ポイントから 114 ポイントまでのさまざまですが同様のスコア範囲があります。 すべての T スコアの平均は 50 ポイント、標準偏差は 10 ポイントです。 SRS-2 合計 T スコアが高いほど、機能障害が大きいことを示します。 ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。 |
0週目と4週目
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異常行動チェックリストのベースラインからの変更 - コミュニティ (ABC-C)
時間枠：第0週目から第4週目まで
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異常行動チェックリスト - コミュニティ (ABC-C) は、発達障害 (知的障害、ASD、脳性麻痺、てんかん) を持つ子供および成人の問題行動を評価するための 58 の症状のチェックリストであり、5 つの下位尺度に解決されます。 下位尺度およびそれぞれの項目数は次のとおりです：（a）イライラ（15 項目、スコアの範囲は 0 ～ 45）、（b）無気力/社会的引きこもり（16 項目、スコアの範囲は 0 ～ 48）、（c）常同行動（7 項目、スコアの範囲は 0 ～ 21）、（d）多動性/非遵守（16 項目、スコアの範囲は 0 ～ 48）、および（e）不適切な発話（4 項目、スコアの範囲は 0 ～ 12）。 ABC-C サブスケール スコアが高いほど、結果が「悪い」ことを示します。 ベースラインからの変化の負の値は改善を示します。 |
第0週目から第4週目まで
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反復行動スケールのベースラインからの変化 - 改訂版 (RBS-R) 合計スコア
時間枠：0週目と4週目
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RBS-R は、自閉症スペクトラム障害のある子供、青少年、成人の反復行動の範囲を測定するために使用される 43 項目の自己申告式アンケートです。 行動は 4 段階で評価されます。0 - 行動は発生しない、1 - 行動は発生するが軽度の問題、2 - 行動は発生するが中等度の問題、3 - 行動は発生し重度の問題である。 合計スコアは 6 つの下位尺度スコアすべての合計であり、範囲は 0 ～ 127、常同行動は 0 ～ 18、自傷行為は 0 ～ 24、強迫的行動は 0 ～ 24、儀式的行動は 0 ～ 18 では、同一性動作の範囲は 0 ～ 33、制限された動作の範囲は 0 ～ 12 です。 RBS-R スコアが高いほど、状態が「悪化」していることを示します。 ベースラインからの変化の負の値は改善を示します。 |
0週目と4週目
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：John Rothman, PhD、Yamo Pharmaceuticals
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HT 02-121
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医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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