Безопасность L1-79 при аутизме

• D,L-α-Метилтирозин

• D,L-α-Метилтирозин

• D,L-α-Метилтирозин

• D,L-α-Метилтирозин

Количество участников с нежелательными явлениями во время лечения.

В целях консервативности было заранее указано, что все данные по плацебо (открытое исследование, первая группа и вторая группа) должны быть объединены для группы безопасности. Для исследования эффективности открытые данные по эффективности были исключены из-за потенциальной систематической ошибки, а группы плацебо из первой и второй когорты были представлены отдельно из-за различий в заполнении опросников по эффективности в первой и второй когортах. Эти различия не имели отношения к данным о нежелательных явлениях.

Общее клиническое впечатление (CGI) состоит из двух компонентов: CGI-тяжесть (CGI-S), который оценивает тяжесть заболевания, и CGI-улучшение (CGI-I), который оценивает изменение тяжести заболевания по сравнению с исходным уровнем.

CGI-S оценивается по следующей семибалльной шкале, где 1 соответствует нормальному состоянию, а 7 соответствует наиболее тяжело больным субъектам. Оценка CGI-I оценивается по семибалльной шкале, где 1 означает значительное улучшение, а 7 — очень сильное ухудшение.

Более высокие значения показателя CGI-S указывают на «худшее» состояние. Оценка CGI-I 5 или выше указывает на ухудшение, оценка CGI I 3 или ниже указывает на улучшение, а оценка CGI-I 4 указывает на отсутствие изменений.

Шкала адаптивного поведения Вайнленда, второе издание (VABS-II) указывает на адаптивное функционирование и состоит из четырех основных областей. В этом исследовании были рассмотрены только сферы общения и социализации. Данные VABS-II включают данные социализации.

Стандартные показатели социализации могут варьироваться от 20 до 160, при этом среднее значение популяции составляет 100, а стандартное отклонение — 15. Нижние стандартные показатели социализации адаптивного поведения Вайнленда указывают на «худшее» состояние. Положительное значение изменения по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.

Шкала адаптивного поведения Вайнленда, второе издание (VABS-II) указывает на адаптивное функционирование и состоит из четырех основных областей. В этом исследовании были рассмотрены только сферы общения и социализации. VABS-II состоит из средств связи.

Стандартные баллы в области коммуникации могут варьироваться от 20 до 160, при этом среднее значение для населения составляет 100, а стандартное отклонение — 15. Более низкие баллы по стандарту адаптивного поведения Вайнленда указывают на «худшее» состояние. Положительное значение изменения по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.

График диагностического наблюдения за аутизмом, 2-е издание (ADOS-2) является «золотым стандартом» для оценки тяжести РАС и положения в спектре аутизма. ADOS-2 представляет собой полуструктурированную стандартизированную оценку: общения, социального взаимодействия, игры, а также ограниченного и повторяющегося поведения. Общая сумма баллов варьируется от 15 до 60, а пороговый балл для определения аутизма составляет 30. Более конкретно, балл <30 классифицируется как отсутствие аутизма, балл 30–36 классифицируется как аутизм от легкой до умеренной степени, а балл ≥37 классифицируется как тяжелый аутизм.

Более высокое значение ADOS-2 указывает на «худшее» состояние. Отрицательное значение изменения по сравнению с базовым уровнем указывает на улучшение.

Шкала социальной реакции - 2-е издание (SRS-2) определяет социальные нарушения, связанные с РАС, и количественно определяет их тяжесть. Исходные и T-баллы будут собираться по критериям SRS-2 «Общий», «Социальная осведомленность», «Социальное познание», «Социальная коммуникация», «Социальная мотивация», «Ограниченный интерес и повторяющееся поведение», «Социальная коммуникация DSM-5» и «Ограничительный интерес и повторяющееся поведение DSM-5». Каждый домен имеет разные, но схожие диапазоны возможных оценок от 32 до 114 баллов. Все Т-показатели имеют среднее значение 50 баллов со стандартным отклонением 10 баллов.

Более высокий общий Т-балл SRS-2 указывает на большее нарушение. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.

Контрольный список аберрантного поведения - сообщество (ABC-C) представляет собой контрольный список из 58 симптомов для оценки проблемного поведения детей и взрослых с нарушениями развития (умственная отсталость, РАС, церебральный паралич, эпилепсия), которые распределяются по пяти подшкалам. Подшкалы и соответствующее количество пунктов следующие: (а) раздражительность (15 пунктов, диапазон баллов от 0 до 45), (б) вялость/социальная замкнутость (16 пунктов, диапазон баллов от 0 до 48), (в) стереотипное поведение (7 вопросов, диапазон баллов от 0 до 21), (г) гиперактивность/неподчинение (16 вопросов, диапазон баллов от 0 до 48) и (д) неадекватная речь (4 пункта, диапазон баллов от 0 до 12).

Более высокие баллы по подшкале ABC-C указывают на «худший» результат. Отрицательное значение изменения по сравнению с базовым уровнем указывает на улучшение.

RBS-R — это опросник для самооценки, состоящий из 43 пунктов, который используется для измерения широты повторяющегося поведения у детей, подростков и взрослых с расстройствами аутистического спектра. Поведение оценивается по 4-балльной шкале: 0 – Поведение не наблюдается, 1 – Поведение возникает и представляет собой легкую проблему, 2 – Поведение возникает и является умеренной проблемой, 3 – Поведение возникает и является серьезной проблемой. Общий балл представляет собой сумму баллов по всем 6 субшкалам и варьируется от 0 до 127, стереотипное поведение — от 0 до 18, самоповреждающее поведение — от 0 до 24, компульсивное поведение — от 0 до 24, ритуальное поведение — от 0 до 24. 18, сходство поведения варьируется от 0 до 33, а ограниченное поведение — от 0 до 12.

Более высокий показатель RBS-R указывает на «худшее» состояние. Отрицательное значение изменения по сравнению с базовым уровнем указывает на улучшение.