Säkerhet för L1-79 vid autism
En fas 2 säkerhetsstudie av L1-79 för behandling av autism
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Protokollnummer: HT 02-121
Protokolltitel: Fas 2 säkerhetsstudie av L1-79 för behandling av autism Studiefas: 2
Den första kohorten av 20 patienter som ska registreras kommer alla att få L1-79 100 mg t.i.d. och kommer att bestå av 3 grupper av patienter. Den första gruppen patienter som får 100 mg kommer att skilja sig från de andra genom att de kommer att ta blodprover för PK-analys och EKG kommer att tas. Säkerhets- och PK-data från denna grupp kommer att skickas in för FDA-granskning och godkännande före 200 mg t.i.d. kohorten kommer att registreras. De återstående 15 patienterna i denna kohort kommer att randomiseras för att få antingen L1-79 100 mg t.i.d. eller placebo på 2:1-basis (2 L1-79 patienter för varje placebopatient). Medan FDA granskar data från de första 5 patienterna, alla 100 mg t.i.d. patienter kommer att fortsätta att behandlas.
Den andra kohorten är identisk med den första. De första 5 patienterna som ska registreras kommer att skilja sig från de andra genom att de kommer att få blodprover för PK-analys och EKG kommer att tas. De återstående 15 patienterna i denna kohort kommer att randomiseras för att få antingen L1-79 200 mg t.i.d. eller placebo på en 2:1 active:placebo.
Provstorlek: N=40
- Grupp 1 (n=5) öppen 100mg L1-79 (1x100mg kapsel+1 placebokapsel)
- Grupp 2 (n=10) blind100mg L1-79 (1x100mg kapsel+1 placebokapsel)
- Grupp 3 (n=5) öppen 200 mg L1-79 (2x100 mg kapslar)
- Grupp 4 (n=10) blind200 mg L1-79 (2x100 mg kapslar)
- Grupp 5 (n=10) Placebo (2 placebokapslar) Alla grupper kommer att få det tilldelade studieläkemedlet tre gånger dagligen
Studiepopulation: Manliga försökspersoner med autism mellan 13 och 21 år som uppfyller inträdeskriterierna och som kan genomföra standardiserade åtgärder som tillåter dem att delta i denna studie.
Utvärderingsschema: Försökspersonerna kommer att utvärderas inom en vecka före studietillträde och varje vecka under hela doseringsperioden och igen 4 veckor efter avslutad behandling. De tilldelade doseringsgrupperna (Grupp 1 och 3) kommer att ta PK-blod och EKG som den randomiserade gruppen inte kommer att ha.
Säkerhetsåtgärder: Alla grupper kommer att regelbundet ha schemalagd fullständig historia och fysisk undersökning som inkluderar ortostatiska blodtrycksmätningar, vitala tecken, CBC, differential, trombocytantal, urinanalys och serumanalyter inklusive: totalt protein, albumin, glukos, BUN, kreatinin, direkt och total bilirubin, alkaliskt fosfatas, fosfor, kalcium, AST, ALAT, natrium, kalium, klorid, bikarbonat, T4, TSH och biverkningar. De tilldelade grupperna (1 och 3) kommer också att ta elektrokardiogram vid studiebesöket och varje vecka under behandlingsintervallet.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, Förenta staterna, 07039
- Eric Bartky MD, Bartky Health Care Center
-
Sea Girt, New Jersey, Förenta staterna, 07850
- F. Peter Halas MD, Sea Girt Pediatrics
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Hanar som inte är sexuellt aktiva
- 13 och 21 år
- Undertecknat informerat samtycke
- Normala kliniska laboratorievärden
- DSM-5-kompatibel diagnos av autismspektrumstörning, bekräftad av Autistic Diagnosis Interview Review (ADIR) och av Autism Diagnosis Observation Schedule (ADOS) poäng som överensstämmer med en diagnos av autism
- Inte mer än en samtidig medicinering för behandling av autism, på ett stall i minst 2 veckor före inskrivning och inga planerade förändringar i psykosociala insatser under försöket
- Inga mediciner för någon annan patologi
Exklusions kriterier:
- Alla samsjukligheter, inklusive Fragilt-X syndrom, epilepsi, Retts syndrom, ADHD eller annan sjukdom eller syndrom förutom autism som kräver behandling
- Någon annan psykiatrisk störning, eller utanför intervallet labbvärden
- DSM-5 diagnos av schizofreni, schizoaffektiv sjukdom, alkoholmissbruk
- Aktiva medicinska problem: instabila anfall (>2 under den senaste månaden)
- Samtidig fysisk sjukdom
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: 100 mg öppen
öppen inledning 100 mg L1-79 t.i.d.
|
Andra namn:
|
|
Experimentell: 100 mg blindad
blindad och randomiserad 100 mg L1-79 t.i.d.
|
Andra namn:
|
|
Experimentell: 200 mg öppen
öppen inledning 200 mg L1-79 t.i.d.
|
Andra namn:
|
|
Experimentell: 200 mg blindad
blindad och randomiserad 200 mg L1-79 t.i.d.
|
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
placebo t.i.d.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Biverkningar
Tidsram: 4 veckor
|
Antal deltagare med biverkningar under behandling. För att vara konservativ var det förspecificerat att all placebodata skulle kombineras (öppen, första kohort och andra kohort) för säkerhetspopulationen. För effektpopulationen exkluderades öppna data på grund av potentiell bias och placeboarmarna från den första och andra kohorten presenterades separat på grund av skillnader i effektfrågeformulär i den första och andra kohorten. Dessa skillnader var inte relevanta för biverkningsdata. |
4 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i Clinical Global Impression Scale (CGI)
Tidsram: Vecka 0 och vecka 4
|
Clinical Global Impression (CGI) har två komponenter: CGI-Severity (CGI-S), som bedömer sjukdomens svårighetsgrad, och CGI-Improvement (CGI-I), som bedömer förändringen i sjukdomens svårighetsgrad från baslinjen. CGI-S är betygsatt på följande sjugradiga skala där 1 är normalt och 7 är bland de mest extremt sjuka försökspersonerna. CGI-I-poängen bedöms på en sjugradig skala där 1 är mycket förbättrat och 7 är mycket sämre. Högre värden på CGI-S-poängen indikerar ett "sämre" tillstånd. CGI-I-poäng på 5 eller högre indikerar nedgång, CGI I-poäng på 3 eller lägre indikerar förbättring och en CGI-I-poäng på 4 indikerar ingen förändring. |
Vecka 0 och vecka 4
|
|
Förändring från baslinjen i Vineland Adaptive Behavior Scale - 2nd Edition Socialization Standard Score
Tidsram: Dag 0 och vecka 4
|
Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (VABS-II) indikerar adaptiv funktion och består av fyra huvuddomäner. Endast kommunikations- och socialiseringsdomänerna gjordes i denna studie. VABS-II-datan består av socialisering. Socialiseringens standardpoäng kan variera från 20 till 160, med ett befolkningsmedelvärde på 100 och en standardavvikelse på 15. Lower Vineland Adaptive Behaviour Socialization Standard Scores indikerar ett "sämre" tillstånd. Ett positivt värde på förändring från baslinjen indikerar förbättring. |
Dag 0 och vecka 4
|
|
Ändra från baslinjen i Vineland Adaptive Behaviour Scale - 2nd Edition Communication Standard Score
Tidsram: Vecka 0 och vecka 4
|
Vineland Adaptive Behavior Scales, andra upplagan (VABS-II) indikerar adaptiv funktion och består av fyra huvuddomäner. Endast kommunikations- och socialiseringsdomänerna gjordes i denna studie. VABS-II består av kommunikation. Kommunikationsstandardpoäng kan variera från 20 till 160, med ett befolkningsmedelvärde på 100 och en standardavvikelse på 15. Lägre Vineland Adaptive Behavior Communication Standard Scores indikerar ett "sämre" tillstånd. Ett positivt värde på förändring från baslinjen indikerar förbättring. |
Vecka 0 och vecka 4
|
|
Förändring från baslinjen i schemat för autismdiagnostisk observation 2:a upplagan (ADOS-2) Totalt totalt resultat
Tidsram: Dag 0 och vecka 4
|
Autism Diagnostic Observation Schedule 2nd Edition (ADOS-2) är "Gold Standard" för att bedöma svårighetsgraden av ASD och position på autismspektrumet. ADOS-2 är en semistrukturerad, standardiserad bedömning av: Kommunikation, Social interaktion, Lek och Begränsade och repetitiva beteenden. De totala poängen varierar från 15 till 60, och cut-off poängen för att fastställa autism är 30. Mer specifikt klassificeras en poäng på <30 som icke-autism, en poäng på 30-36 klassificeras som mild till måttlig autism och en poäng på ≥37 klassificeras som svår autism. Ett högre ADOS-2-värde indikerar ett "sämre" tillstånd. Ett negativt värde på förändring från baslinjen indikerar en förbättring. |
Dag 0 och vecka 4
|
|
Förändring från baslinjen i Social Responsiveness Scale - 2nd Edition (SRS-2) Total T-score
Tidsram: Vecka 0 och vecka 4
|
Social Responsiveness Scale - 2nd edition (SRS-2) identifierar social funktionsnedsättning associerad med ASD och kvantifierar dess svårighetsgrad. Rå- och T-poäng kommer att samlas in för SRS-2 Total, Social medvetenhet, Social kognition, Social kommunikation, Social Motivation, Begränsat intresse och repetitivt beteende, DSM-5 Social Communication och DSM-5 Restrictive Interest and Repetitive Behaviour. Varje domän har ett varierat men liknande utbud av möjliga poäng från 32 poäng till 114 poäng. Alla T-poäng har ett medelvärde på 50 poäng med en standardavvikelse på 10 poäng. En högre SRS-2 total T-score indikerar större nedskrivning. En negativ förändring från baslinjen indikerar förbättring. |
Vecka 0 och vecka 4
|
|
Change From Baseline in Aberrant Behavior Checklist - Community (ABC-C)
Tidsram: Vecka 0 till Vecka 4
|
The Aberrant Behavior Checklist - Community (ABC-C) är en checklista med 58 symptom för att bedöma problembeteenden hos barn och vuxna med utvecklingsstörning (intellektuell funktionsnedsättning, ASD, cerebral pares, epilepsi) som löser sig på fem subskalor. Underskalorna och respektive antal objekt är som följer: (a) irritabilitet (15 objekt, poäng varierar från 0-45), (b) slöhet/socialt tillbakadragande (16 objekt, poäng varierar från 0-48), (c) stereotypt beteende (7 objekt, poäng varierar från 0-21), (d) hyperaktivitet/avvikelse (16 poster, poäng varierar från 0-48) och (e) olämpligt tal (4 poster, poäng varierar från 0-12). Högre ABC-C subskala poäng indikerar ett "sämre" resultat. Ett negativt värde på förändring från baslinjen indikerar förbättring. |
Vecka 0 till Vecka 4
|
|
Ändring från baslinjen i skalan för repetitivt beteende - reviderad (RBS-R) totalpoäng
Tidsram: Vecka 0 och vecka 4
|
RBS-R är ett självrapporterande frågeformulär med 43 artiklar som används för att mäta omfattningen av repetitivt beteende hos barn, ungdomar och vuxna med autismspektrumstörningar. Beteenden bedöms på en 4-gradig skala: 0-Beteende förekommer inte, 1-Beteende förekommer och är ett lindrigt problem, 2-Beteende förekommer och är ett måttligt problem, 3-Beteende förekommer och är ett allvarligt problem. Den totala poängen är summan av alla 6 subskalepoäng och sträcker sig från 0-127, stereotypt beteende sträcker sig från 0-18, självskadebeteende sträcker sig från 0-24, tvångsmässigt beteende sträcker sig från 0-24, rituellt beteende sträcker sig från 0- 18 varierar likhetsbeteendet från 0-33 och begränsat beteende sträcker sig från 0-12. En högre RBS-R-poäng indikerar ett "sämre" tillstånd. Ett negativt värde på förändring från baslinjen indikerar en förbättring. |
Vecka 0 och vecka 4
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: John Rothman, PhD, Yamo Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- HT 02-121
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .